Fintepla (fenfluramine) מאושר על ידי האיחוד האירופי לטיפול בחולים עם תסמונת ≥ 2 שנים!

Zogenix היא חברת תרופות המוקדש לפיתוח תרופות לטיפול במחלות נדירות. לאחרונה, החברה הודיעה כי הנציבות האירופית (EC) אישרה Fintepla (fenfluramine) פתרון אוראלי כטיפול תוספת לתרופות אנטי אפילפטיות אחרות עבור חולים ≥ 2 שנים של גיל לטיפול באפילפסיה הקשורים התקפה תסמונת Dravet.

בארצות הברית, Fintepla אושרה ביוני השנה עבור חולים ≥2 שנים לטיפול באפילפסיה הקשורים תסמונת דרבט. התרופה אושרה באמצעות תהליך סקירת עדיפות. בעבר, ה-FDA העניק Fintepla ייעוד תרופה יתומה (ODD) ו ייעוד תרופה פורצת דרך (BTD) לטיפול באפילפסיה הקשורה לתסמונת Dravet.

תסמונת דרבט היא סוג נדיר של אפילפסיה לכל החיים שמתחילה בינקות ומאופיינת בהתקפים עיסוקיים חמורים, מקרי חירום רפואיים תכופים, ליקויים קוגניטיביים והתנהגותיים חמורים, וסיכון מוגבר למוות פתאומי בלתי צפוי (SUDEP). חולים רבים עם תסמונת Dravet חווים התקפים חמורים תכופים גם כאשר לוקחים אחד או יותר זמין כיום תרופות אנטי אפילפטיות. הפחתת תדירות ההתקפים היא הצעד הראשון והחשוב ביותר בטיפול בכל הילדים עם תסמונת דרבט.

Fintepla הוא ניסוח נוזלי של fenfluramine במינון נמוך, אשר יכול להפחית את התדירות של התקפים על ידי ויסות הפעילות של קולטן סרוטונין קולטן סיגמא-1 (ראה התייחסות: Fenfluramine מפחית התקפים מתווכים קולטן NMDA באמצעות פעילות מעורבת שלה בסרוטונין 5HT2A וסוג 1 קולטני סיגמא). תרופה זו יש השפעה תרופתית שונה מתרופות נוגדות עוויתות אחרות. נתונים משני ניסויים קליניים שלב III מבוקר פלצבו הראו כי בחולים שההתקפים שלהם לא היו נשלטים כראוי על ידי תרופות אחרות, Fintepla הפחית באופן משמעותי את תדירות ההתקפים לעומת פלצבו.

מבנה פנפלוראמין מולקולרי (מקור תמונה: Wikipedia.org)

אישור האיחוד האירופי מבוסס על נתונים מ-2 ניסויים קליניים אקראיים, כפולים סמיות, מבוקרי פלצבו שלב III (נערך בחולים בגילאי 2-18 שנים, עם תוצאות שפורסמו ב Lancet ו JAMA Neurology, בהתאמה), ותביופת תווית פתוחה לטווח ארוך הארכת ניסוי (חולים רבים קיבלו טיפול Fintepla עד 3 שנים) נתוני ניתוח ביניים. התוצאות הראו כי במחקר חולים שנקמו תרופה אחת או יותר antiepileptic שלא יכול לשלוט כראוי התקפים, בהתבסס על תוכנית הטיפול הקיימת, Fintepla מופחת באופן משמעותי התקפים עוויתות חודשיות (התקפים עוויתות) לעומת פלצבו. התקפים, CS) תדירות. בנוסף, רוב החולים במחקר הגיבו בתוך 3-4 שבועות של תחילת טיפול Fintepla, ושמרו על תוצאות עקביות לאורך כל תקופת הטיפול.

במחקרים אלה, תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו: שלשול, חום, עייפות, דלקת בדרכי הנשימה העליונות, עייפות, ברונכיטיס. אף אחד מהחולים לא חווה כל תופעות לב וכלי דם שליליות, כולל מחלת לב valvular או יתר לחץ דם ריאתי.

בנוסף לתסמונת דרבט, Zogenix מפתחת גם Fintepla לטיפול בהתקפים הקשורים תסמונת לנוקס-Gastaut (LGS). תסמונת דרבט ו LGS הם שתי אפילפסיה ילדות נדירה ולעתים קרובות קטסטרופלית. יש להם את המאפיינים של תחילת מוקדם, סוגים שונים של התקפים, תדירות התקף גבוהה, ליקוי חמור של אינטליגנציה, וקושי בטיפול.