מעכב BCL-2 הראשון של סין אושר, Venetoclax צפוי להפוך מוצר שובר הקופות של AbbVie

ב-4 בדצמבר, המידע באתר הרשמי של מינהל המזון והתרופות הלאומי של סין הראה כי ה-BCL-2 מעכב venetoclax (ABT-199), שפותח במשותף על ידי AbbVie ורוש, התקבל עדכון "אישור הושלם עד".

משמעות הדבר היא כי venetoclax הפך מעכב BCL-2 הראשון שאושר לשיווק בסין. על פי מידע מוקדם יותר, האינדיקציה שאושרה היא כי הוא משמש בשילוב עם azacitidine לטיפול לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) אצל מבוגרים שאינם מתאימים כימותרפיה אינדוקציה חזקה בשל comorbidities, או מבוגרים שאובחנו לאחרונה בגיל 75 ומעלה החולה.

Venetoclax יכול להרוג תאים סרטניים על ידי איגוד ומעכב Bcl-2, שחרור חלבונים פרו אפופטוטיים. Bcl-2 הוא אחד החלבונים העיקריים המסדירים אפופטוזיס תא. הוא בא בא על מגוון רחב של רקמות ותאים גידול אנושיים, והוא קשור קשר הדוק להתרחשות גידול, פיתוח והתנגדות לסמים. חלבון BCL-2 הפך למטרה חדשה לטיפול בסרטן הדם.

באפריל 2016, venetoclax אושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול בלוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL)/לימפומה לימפוציטית קטנה (SLL), להיות מעכב BCL-2 הראשון בעולם שאושר לשיווק; בנובמבר 2018, ונטוקלאקס אישר אינדיקציה לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML). בגלל ההשפעה הטיפולית יוצאת דופן של venetoclax, ה-FDA הוענק ייעוד טיפול פריצת דרך חמש פעמים.

על פי הדו"ח הכספי של AbbVie, המכירות הגלובליות של ונטוקלאקס ב-2018 וב-2019 היו 344 מיליון דולר ו-792 מיליון דולר, עלייה של 130%; המכירות בשלושת הרבעונים הראשונים של 2020 הגיעו ל-972 מיליון דולר, והמכירות השנתיות התייצבו. מיליארד דולר צפויים להפוך למוצר שובר הקופות של AbbVie. עם הרחבת האינדיקציות, המכירות שלה צפויות להמשיך לצמוח.

על פי הדו"ח פרוסט & סאליבן, השוק העולמי לטיפול אפופטוזיס ממוקד צפוי לגדול ל 4.9 מיליארד דולר בשנת 2023, ונטוקלאקס היא עדיין התרופה המאושרת היחידה בעולם מיקוד מנגנון של אפופטוזיס. כיום, ארבע חברות מקומיות פרסו Bcl-2 מטרות, כולל BeiGene, Fosun פארמה, Yasheng תרופות גואנגג'ואו Lupeng תרופות, כולם נמצאים בשלב קליני מוקדם.

BGB-11417 של BeiGene הוא מעכב Bcl-2 הטוב מסוגו פוטנציאלי, אשר צפוי לעכב מוטציות התנגדות venetoclax. Fosun אישר אלי לילי עם תשלום מראש של $440,000,000 + תשלום אבן דרך עבור סוג זה של סמים באזורים אחרים של העולם למעט סין היבשתית, הונג קונג ומקאו. Yasheng פרמצבטיקה היא החברה המקומית עם ההתקדמות המהירה ביותר מעכבי Bcl-2 ואת הפיתוח הקליני ביותר, ויש לו שלוש Bcl-2 מולקולה קטנה ממוקדת תרופות.