FibroGen/Astellas Evrenzo (rosarestat) מאושר על ידי האיחוד האירופי --- 2/2

CKD היא מחלה מתקדמת המתאפיינת באובדן הדרגתי של תפקוד הכליות, שעלול להוביל בסופו של דבר לאי ספיקת כליות או למחלת כליות סופנית, הדורשת דיאליזה או השתלת כליה כדי לשרוד. השכיחות העולמית של CKD בקרב מבוגרים מוערכת בכ-10-12%. אנמיה שכיחה במיוחד בחולי CKD. אנמיה חמורה עלולה לסכן חיים. אנמיה מסוג CKD יכולה להגדיל את הסיכון לאשפוז, סיבוכים קרדיווסקולריים ומוות. זה גם מוביל לעתים קרובות לעייפות חמורה, לתפקוד קוגניטיבי ואיכות חיים ירודה. באוכלוסיית חולי אנמיה CKD קיימים צרכים רפואיים משמעותיים, וההתקדמות הייתה מוגבלת ב -30 השנים האחרונות.

אנמיה בכליות היא אחד הסיבוכים העיקריים של פירוק כליות CKD. עם התקדמות ה- CKD, השכיחות והחומרה של אנמיה הקשורה ל- CKD גדלים בהדרגה. בהשוואה לאנמיה רגילה, קשה יותר לתקן חולים עם אנמיה כלייתית, החולים עייפים קשות ואיכות חייהם ירודה. נכון לעכשיו, הטיפול הסטנדרטי באנמיה כלייתית הוא החלפת erythropoietin (EPO הורמון), ממריץ erythropoiesis (ESA) כגון epoetin alfa, וברזל תוך ורידי, זריקה תת עורית, להגדלת המוגלובין (Hb) בחולים עם CKD) תוכן לשיפור הסימפטומים הקליניים .

roxadustatמנגנון פעולה

Roxadustat היא התרופה הראשונה בעולם' לטיפול באנמיה כלייתית. התפקיד הפיזיולוגי של גורם היפוקסיה (HIF) לא רק מגביר את הביטוי של אריתרופויטין, אלא גם מגביר את הביטוי של קולטני אריתרופויטין וחלבונים המקדמים את ספיגת הברזל ומחזור הדם. Roxadustat מעכב את האנזים PH על ידי חיקוי ketoglutarate, אחד המצעים של prolyl hydroxylase (PH), ומשפיע על תפקידו של אנזים PH בשמירה על איזון ייצור HIF וקצב הפירוק, במטרה להשיג את מטרת תיקון האנמיה.

בתור העולם הראשון'roxadustatמקדם את ייצור האריתרופויטין האנדוגני, משפר את ספיגתו וניצולו של ברזל, מפחית את הפצידין ואינו מושפע מההשפעה השלילית של הדלקת על המוגלובין ואריתרופויזיס, ומקדמת ביעילות את אריתרופויזה. Roxadustat הוכח כגורם לייצור תאי דם אדומים. במספר קבוצות משנה של חולים עם מחלת כליות כרונית, roxadustat יכול לשמור על רמת האריתרופויטין בטווח הפיזיולוגי הרגיל או קרוב אליו, ובכך להגדיל את מספר תאי הדם האדומים מבלי להיפגע מדלקת ולהימנע מתוספי ברזל תוך ורידי.