ה- FDA מאשר סמים ראשונים מסוג Kaposi Sarcoma בכמעט 20 שנים

ב 15 במאי, זמן מקומי, הודיעה בריסטול מאיירס סקוויב (BMS) כי ה- FDA האמריקני האיץ את אישור הפומליסט (פומלידומיד, פומלידומיד) לטיפול בטיפול קשור ל- HIV ואנטי-רטרו-ויראלי (HAART) של חולים עם סרקומה של קפוסי' כמו גם חולים עם סרקומה של קפוסי' אישור מואץ זה מבוסס על שיעור התגובה הכולל שנצפה במחקר קליני חד-זרועי שלב 1 / 2 (12-C-0047). Pomalyst קיבלה טיפול פורץ דרך והסמכת תרופות יתומות. טיפול אוראלי זה הוא אפשרות הטיפול הראשונה הראשונה עבור חולים עם סרקומה של Kaposi' ביותר מ- 20 שנים.

סרקומה של קפוסי היא סרטן נדיר הנגרם כתוצאה מזיהום הרפס אנושי הקשור בסרקומה, הידוע גם בשם נגיף הרפס אנושי 8. לחולים יהיו נגעים מרובים על פני העור ומשטח הרירית דרך הפה, ולעיתים הנגעים יופיעו גם על פני הריאה ורירית העיכול. סרקומה של Kaposi' שכיחה יותר בקרב אנשים הנגועים ב- HIV. אם חולים חיוביים ל- HIV הופכים עמידים בפני כימותרפיה מערכתית או שאינם יכולים לסבול כימותרפיה מערכתית, אין אפשרות אחרת שאושרה, ולכן חולים אלה זקוקים בדחיפות לטיפול חדשני במחלה זו.

Pomalyst הוא אנלוגי לתלידומיד, שאושר על ידי ה- FDA ומשמש בשילוב עם dexamethasone לטיפול בחולים עם מיאלומה נפוצה.

אישור Pomalyst מבוסס על תוצאות שלב 1 / 2 מחקר פתוח עם תווית אחת, שהעריך את הבטיחות, הפרמקוקינטיקה והיעילות של Pomalyst ב- HIV חיובי ו- HIV שלילי. סרקומה של קפוסוסי הסימפטומטית הסובלת ממחלה מתקדמת. סה"כ {{6}} חולים (18 חיובי ל- HIV ו- 1 0 נגטיב ל- HIV) קיבלו פומליסט במינון של 5 מ"ג ליום. עבור כל החולים, שיעור התגובה האובייקטיבית (ORR) היה 71% (95% CI: 51, 87), מתוכם 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{{1 8}}}})) המטופלים השיגו הפוגה מלאה ו 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}}) מטופלים השיגו הפוגה חלקית. משך ההפוגה החציוני היה עבור כל החולים 1 2. 1 חודשים (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). בנוסף, 50% מהמטופלים שהגיעו לרמיסיה נמשכו יותר מ- 1 2 חודשים.

ד"ר דיאן מקדואל, סגנית נשיא לענייני רפואה גלובלית, המטולוגיה BMS, אמרה:&ציטוט; חולים בסרקומה של קפוסי&# 39 היו מעט אפשרויות טיפול בשני העשורים האחרונים. אנו שמחים שערכנו מחקר נוסף על Pomalyst באזור מחלות נדירות זו, אשר אפשרה לנו לספק לחולים אפשרויות טיפול אוראליות נחוצות."

ד"ר רוברט ירצ'ואן, ראש המחלקה לממאירות איידס ואיידס, במרכז המחקר הלאומי לסרטן בסרטן (NCI), אמר:" לא משנה מה מצב זיהום ה- HIV, Pomalyst הראתה תוצאות חיוביות בקרב חולים עם Kaposi&# {{ 0}}; סרקומה. בנוסף, נותן טיפול דרך הפה עם מנגנון פעולה שונה מתרופות הכימותרפיה הציטוטוקסיות הנפוצות לטיפול בסרקומה של Kaposi'"