שריר הלב החדש של amgen רירן Activator Omecamtiv Mecarbil מאושר על ידי המסלול המהיר של ה-FDA ארה ב!

Amgen ושותפו ציטוקינטיקה הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות בארה ב (FDA) העניק omecamtiv המסלול המהיר מסלול (FTD), אשר הוא סוג חדש של שריר הלב סלקטיבי רירן activator. פותח לטיפול אי ספיקת לב כרונית (HFrEF) עם שבר הוצאה מופחתת.

מוקדמות המסלול המהיר (FTD) נועד להאיץ את הפיתוח ואת הסקירה המהירה של תרופות למחלות חמורות כדי לטפל בצרכים רפואיים בלתי-מתקיימים רציניים באזורי מפתח. קבלת הכשרה במסלול מהיר לתרופות מחקר פירושו חברות תרופות יכול לתקשר עם ה-FDA לעתים קרובות יותר במהלך השלב R & D. לאחר שליחת יישומים שיווקיים, הם זכאים לקבל אישור מואץ וביקורת עדיפות אם הם עומדים בסטנדרטים הרלוונטיים. בנוסף, הם זכאים גם לסקירה מתגלגל.

דייוויד ריס, סגן נשיא ההנהלה של Amgen R & D ו-MD מדגיש את הצורך הדחוף טיפולים חדשניים לטיפול במחלה חמורה זו. "

רוברט האחד בלום, הנשיא והמנכ ל של ציטוקינטיקה, אמר: "אנחנו מאוד מרוצים כי ה-FDA העניק omecamtiv מסלול מהיר הכשרה עבור אי ספיקת לב. ככל שאוכלוסיית האוכלוסייה, השכיחות של אי ספיקת הלב הולכת וגוברת. כיום, אנחנו מפתחים גלקטית-HF מחקר כדי להעריך את ההשפעה הקלינית של זה רירן activator חדש בחולים בסיכון גבוה. "

גלקטית-HF הוא אחד השלבים הגדולים ביותר בשלב III של תוצאות לב וכלי דם כללית עד היום בתחום הטיפול אי ספיקת לב. עכשיו הוא נרשם יותר מ 8,200 חולים ב 35 מדינות. חולים אלה היו בשל אי ספיקת לב כאשר הם נכנסו אשפוז לימוד, או חדר אשפוז או מיון עקב אי ספיקת לב בתוך שנה אחת לפני ההקרנה. מטרת המחקר היה להעריך אם הוספת omecamtiv mecarbil לטיפול סטנדרטי יכול להפחית את הסיכון של אירועי אי ספיקת לב (אי ספיקת לב אשפוז וטיפול חירום אחרים של אי ספיקת לב) ומוות לב וכלי דם בחולים עם אי ספיקת לב (HFrEF) עם שבר הוצאה מופחתת.

בחודש פברואר של השנה, Amgen ו ציטוקינטיקה הודיעה כי ועדת ניטור נתונים (DMC) השלימה לאחרונה את הניתוח השני והסופי מתוכננת באמצע הטווח של המשפט הגלקטית-HF, אשר כללה קריטריונים שנקבעו מראש לנכות עליונות. DMC סקר את הנתונים מהמשפט הגלקטית-HF והמליץ להמשיך את המשפט ללא שינוי. תוצאות השורה העליונה צפויות להתקבל ברבעון הרביעי של 2020.

ניתוח ביניים השני בוצע לאחר מותו לב וכלי דם של המטופלים שצוין בפרוטוקול גלקטית-HF הניסיון הגיע מספר מראש שצוין. אם ניתוח הביניים מראה כי omecamtiv mecarbil + הקבוצה טיפול סטנדרטי יש הטבה קלינית משמעותית ומבחינה סטטיסטית משמעותית בנקודת הקצה העיקרית לעומת פלצבו + הקבוצה טיפול סטנדרטי, אז ניתוח חוסר היעילות מאפשר המשך מוקדם הפסקת המשפט. אם נקודת הקצה העיקרית המורכבת ונקודת הקצה המשנית (זמן מוות קרדיו-וסקולרית) מגיעות למשמעות סטטיסטית, ניתוח העליונות מאפשר סיום מוקדם של הניסוי וההתאמה של הסף הסטטיסטי לסקירה אמצע הטווח.

מבנה מולקולרי של המקור (מקור תמונה: ויקיפדיה)

אי ספיקת לב היא מחלה חמורה המשפיעה על יותר מ-26,000,000 אנשים ברחבי העולם, וכמחצית מהם הפחיתו תפקוד חדרית שמאל. המחלה היא הגורם העיקרי של אשפוז ומשימת קריאה עבור אנשים בגילאי 65 ומעל. למרות שימוש נרחב בטיפולים סטנדרטיים והתקדמות בטיפול, הפרוגנוזה עבור חולים עם אי ספיקת לב הוא עדיין עני. ההערכה היא כי כחמישית אנשים מעל גיל 40 נמצאים בסיכון של אי ספיקת לב, וכמחצית מהחולים שאובחנו עם אי ספיקת לב ימותו בתוך 5 שנים של האשפוז הראשון שלהם.

Omecamtiv מארביל היא רירן activator חדש, סלקטיבי, שריר הלב הנקשר לתחום הקטליטי של רירן. מחקרים פרה-קליניים הראו כי שריר הלב רירן activator יכול להגביר את שריר הלב מבלי להשפיע על ריכוז סידן תאיים של תאים שריר הלב או צריכת חמצן באוטם שריר הלב. לב רירן הוא חלבון ציטושלד מנוע בקרדיומיקוציטים, אשר אחראי ישירות להמרת אנרגיה כימית לתוך כוח מכני שגורם התכווצות שריר הלב.

כיום, omecamtiv mecarbil מפתחת טיפול עבור אי ספיקת לב (HFrEF) עם שבר הוצאה מופחת, תחת שיתוף הפעולה של Amgen ו ציטוקינטיקה, עם תמיכה אסטרטגית תמיכה של Servier. הצוות בביצוע פרויקט הפיתוח הקליני השלישי שלב III, הכולל שני ניסויים השלישי שלב: (1) גלקטית-HF משפט כדי להעריך את ההשפעה של omecamtiv mecarbil ואת הפלצבו על התוצאות של המטופלים וכלי דם; (2) מבחן מטאורוIC-HF כדי להעריך את ההשפעה של omecamtiv mecarbil ואת הפלצבו על קיבולת התרגיל של חולים (באמצעות מבחן תרגיל לב הריאה).