האיחוד האירופי מאשר Bylvay מעכב חומצות מרה Ileal רב עוצמה (odevixibat)

חברת Albireo Pharma היא חברה נדירה למחלות כבד המפתחת מווסתים חדשים של חומצות מרה. לאחרונה הודיעה החברה כי הנציבות האירופית אישרה את בילביי (odevixibatכמוסות), התרופה הראשונה בעולם שאושרה לטיפול בכל תת הסוגים של כולסטזיס תוך -כבד משפחתי פרוגרסיבי (PFIC). PFIC היא מחלת כבד נדירה. עד כה, הטיפול הסטנדרטי בחולי PFIC הוגבל לניתוח פולשני, כולל השתלת כבד. כאופציה הראשונה לטיפול ללא ניתוח במחלה נדירה זו, Bylvay מייצג טרנספורמציה מלאה של טיפול ב- PFIC.

Bylvay הוא מעכב העברת חומצות מרה אילליות לא מערכתיות (IBATi) שאינו דורש קירור. כקפסולה אחת ליום, קל לניהול דרך הפה או לפזר על מזון רך לאחר פתיחת הקפסולה. אישור Bylvay לשיווק ישנה לחלוטין את מודל הטיפול בילדים עם PFIC מכל תת הסוגים (סוג 1, 2 ו -3). כאפשרות הטיפול הלא ניתוחית הראשונה אי פעם, טיפול זה יכול להפחית את נטל ה- PFIC על ילדים ומשפחותיהם.

נכון לעכשיו, בילביי עוברת גם בדיקת עדיפות על ידי ה- FDA האמריקאי, ותאריך היעד של חוק דמי שימוש בסמים מרשם (PDUFA) הוא 20 ביולי 2021. אם הוא אושר, Albireo זכאי לקבל שובר לבדיקת עדיפות (PRV) עבור נדיר מחלת ילדים. באיחוד האירופי, Bylvay הוא ה- IBATi היחיד שהוענק על ידי ה- EMA להערכה מואצת. בעבר, EMA העניקה לבילוויי גם את ייעוד התרופה היתומה ואת ייעוד התרופות העדיף (PRIME) לטיפול ב- PFIC. בנוסף ל- PFIC, Bylvay קיבלה גם תרופה ליתומים לטיפול בתסמונת Alagille, atresia מרה ודלקת כולנגיטיס ראשונית.

ריצ'רד תומפסון, החוקר הראשי של 2 ניסויי שלב 3 בפרויקט הקליני ביילוויי ופרופסור למחלות כבד מולקולריות בקינגס קולג 'בלונדון, אמר: "בשנת 1998, המעבדה שלנו גילתה גן שגורם ל- PFIC. לאחר יותר מ -20 שנות מחקר, ביילוויי הפכה לראשונה לאישור. טיפול תרופתי לילדים עם PFIC. עד כה, רמת הטיפול בחולי PFIC הוגבלה לניתוחים פולשניים, כולל השתלת כבד. כאופציית הטיפול הלא-כירורגית הראשונה, Bylvay מייצג שינוי מהותי באופן הטיפול ב- PFIC.&ציטוט;

odevixibatמבנה כימי ומנגנון הפעולה (מקור התמונה: medkoo.com)

PFIC היא מחלה נדירה, הרסנית והרסנית הפוגעת בילדים צעירים ועלולה להוביל למחלת כבד מתקדמת ומסכנת חיים. במקרים רבים, PFIC יכול לגרום לשחמת הכבד ולאי ספיקת כבד במהלך 10 שנות החיים הראשונות. הביטוי המתמשך והטריד ביותר של PFIC הוא גירוד עז, ​​מה שמוביל לעיתים לירידה חמורה באיכות החיים. לפני בילוויי, לא היו תרופות מאושרות לטיפול ב- PFIC, רק אפשרויות כירורגיות הכוללות שאנט מרה (BDS) והשתלת כבד. ללא ניתוח, רוב החולים עם PFIC לא יוכלו לחיות מעבר לגיל 30 שנים. בנוסף, רמת הטיפול הנוכחית בהשתלת כבד ניצבת בפני אתגרים של ממש, כולל דיכוי חיסוני לכל החיים ואתגר מציאת איברים לילדים צעירים.

המרכיב התרופתי הפעיל של Bylvay&הואodevixibat, שהוא מעכב חלוץ, חזק וסלקטיבי, לא מערכתי, חומץ מרה איליאלי (IBAT), בעל חשיפה מערכתית מינימלית ופועל באופן מקומי במעי. נכון לעכשיו, התרופה מפותחת לטיפול במחלות כבד כולסטטיות נדירות בילדות, כולל PFIC, אטרזיה מרה, תסמונת אלגיל וכו '; ביניהם, PFIC הוא אינדיקציית היעד הראשונה. נכון לעכשיו, ניסוי שלב 3 BOLD של Bylvay לטיפול באטרזיה במרה ומחקר שלב 3 ASSERT העולמי לטיפול בתסמונת Alagille.

רון קופר, נשיא ומנכ"ל אלביירו, אמר:" האישור האירופי של בילוויי מסמן את התרופה הראשונה בעולם' שאושרה לטיפול במחלות כבד כולסטטיות בילדות במספר מדינות. היא גם מסמנת את התפתחותה של אלביירו כחברה מסחרית. חברה נדירה למחלות כבד בשלב השינוי. אנו מודים לילדים PFIC, למשפחות, לחוקרים, לסנגורים ולעובדים על תרומתם שהפכה את התקוות לבחירת התרופות הראשונה בהיסטוריה של קהילת ה- PFIC. אנו מקווים שביילוויי תהיה זמינה בקרוב בארצות הברית ובמדינות אחרות בעולם כדי להבטיח שאנשים עם מחלה נדירה זו יוכלו לקבל טיפול.&ציטוט;

מגבר PEDFIC 1 &; נתוני ניסוי קליני של PEDFIC 2

אישור האיחוד האירופי ל- Bylvay מבוסס על הנתונים של 2 מחקרים קליניים (PEDFIC 1, PEDFIC 2), שהם הניסוי הקליני הגדול ביותר שלב 3 העולמי ב- PFIC שבוצע אי פעם.

PEDFIC-1 הוא מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, והתוצאות עונות על נקודת הסיום העיקרית של דרישות הרגולציה בארה"ב ובאיחוד האירופי: בהשוואה לפלסבו, בילביי שיפרה באופן משמעותי גירוד בעור (p=0.004) והופחת באופן משמעותי תגובת חומצה מרה (SBA, p=0.003), נסבלת היטב ושכיחות נמוכה מאוד של שלשולים/מעיים תכופים (9.5% בקבוצת הטיפול ו -5.0% בקבוצת הפלסבו).

PEDFIC-2 הוא מחקר הרחבה שלב 3 לטווח ארוך ופתוח. הנתונים מאשרים מחדש את היעילות החזקה של Bylvay &, המראים שבחולים שטופלו עד 48 שבועות, SBA יורדת ברציפות ובהתמדה, הערכת הגרד משתפרת, הכבד והצמיחה המדדים התפקודיים מעודדים.

בשני המחקרים הללו, בילוויי נסבל היטב, ושלשולים/מעיים תכופים היו תופעות הלוואי הנפוצות ביותר הקשורות לטיפול במערכת העיכול. לא התרחשו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול.

בסך הכל, מחקרים אלה אישרו את הפוטנציאל של Bylvay כטיפול PFIC הראשון. PFIC היא מחלה הרסנית וכיום היא מטופלת בניתוח כולל השתלת כבד. Bylvay היא תרופה טיפולית בטוחה ויעילה שתביא לשינויים של ממש בחולי PFIC ובני משפחותיהם