Epclusa אושר לילדים עם צהבת C

ה- FDA האמריקני אישר את היישום המשלים של תרופת ההפטיטיס C מהדור השלישי של גלעד Sofosbuvir / Vipatavir (Epclusa) לטיפול בגיל של 6 שנים או במשקל ≥ 17 ק"ג, ללא שחמת (מחלת כבד) ) או רק ילדים קלים עם הפטיטיס C כרונית מגנוטיפ 1 - 6 עם שחמת קשה. במקביל, בונג טונג שא בשילוב ריבאווירין משמש לטיפול בילדים עם שחמת כבד קשה בגילאים 6 שנים או במשקל של ≥ 17 ק"ג.

ד"ר דברה בירנקרנט, מנהלת המחלקה האנטי-ויראלית של ה-&# 39 של ה- FDA, הערכת מחקר ומחקר של תרופות, אמרה:" אישור זה יתן אפשרויות טיפול חדשות לילדים ומתבגרים עם הפטיטיס C."

הפטיטיס C נגרמת כתוצאה מזיהום בנגיף הפטיטיס C (HCV), שעלול להוביל לירידה בתפקודי הכבד או לכישלון. על פי הסטטיסטיקה, כ -130-150 מיליון אנשים ברחבי העולם סובלים מדלקת כבד כרונית C. בקרב האנשים הנגועים, כ 11 מיליון ילדים הם מתחת לגיל 15 שנים, מתוכם 5 מיליון תקופת הווירמיה (הכוונה לנגיף בדם).

ד"ר קתלין ב שוורץ, פרופסור לרפואת ילדים בבית הספר לרפואה באוניברסיטת ג'ונס הופקינס, אמרה:". למרות שהטיפול בהפטיטיס C השתפר משמעותית בשנים האחרונות, רופאי ילדים עדיין צריכים לקחת בחשבון מגוון גורמים, כולל גנוטיפים, כאשר בחירת טיפול וחומרת מחלת הכבד. הרחבת האישור של בונגטונגסה יכולה לעזור לילדים זכאים הסובלים מדלקת כבד C להילחם במחלת כבד קטלנית זו."

Epclusa היא תוכנית ה-&# 39 העולמית הראשונה של תוכנית הטיפול בעל הפה-גנוטיפ בעל הפה המלא לחלוטין. אושר בארצות הברית ביוני 2016 לטיפול בחולים בוגרים הסובלים מדלקת HCV כרונית עם / ללא שחמת של כל הגנוטיפים (סוגים 1-6). חולים עם שחמת מפוצה). נכון לעכשיו התרופה נרשמה בסין.

האישור התבסס על נתונים של ניסוי קליני רב-מרכזי שלב II ללא עיוורון (מחקר 1143). הניסוי כלל את 175 ילדים שקיבלו 12 שבועות של טיפול ב- Epclusa, מתוכם 173 נכללו בניתוח היעילות. אומתו כאן הפרמקוקינטיקה, הבטיחות והיעילות של Epclusa.

מהתוצאות עולה כי:

· אין הבדל משמעותי בפרמקוקינטיקה של חולי ילדים בהשוואה לחולים בוגרים.

הבטיחות והיעילות של הטיפול בבנטונגשה לילדים בגילאים 6 ומעלה תואמים את תוצאות המבוגרים.

· בקרב 102 חולים בגילאי 7-12 שנים, 93% מהמטופלים עם גנוטיפ 1 ו- 100% מהמטופלים עם גנוטיפים 2, {{6} }, 4 ו- 6 לא גילו נגיף בדם לאחר 12 שבועות של סיום הטיפול, מראה כי זיהום הפטיטיס C נרפא.

· מבין 71 מטופלים בני 6-11 שנים עם גנוטיפים 1-4, 93% חולים בגנוטיפ 1 , 91% חולים בגנוטיפ 3 , 100% חולים בסוג הגנוטיפ 2 וגנוטיפ 4 . לאחר 12 שבועות לא אותר נגיף בדם.

התגובות השליליות הנפוצות ביותר הן עייפות וכאב ראש. התגובות השליליות שנצפו בקרב חולי ילדים תואמות את התופעות בקרב חולים בוגרים.

Epclusa מכיל אזהרת קופסה שחורה: מה שמציע כי התרופה עלולה לגרום לסיכון להפעלה מחודשת של נגיף הפטיטיס B בחולים עם זיהום משותף של הפטיטיס C / HBV. לילדים שטרם מלאו 6 , טרם נקבע הבטיחות והיעילות של בנטונגסה.