חברת CStone Pharmaceuticals Ivosidenib פרסמה את תוצאות מחקר שלב III עולמי

באוגוסט 2021 מחקר גלובלי שלב III שמטרתו להעריך את היעילות והבטיחות של התרופה ממוקדת הראשונה מסוג ivosidenib בשילוב עם התרופה הכימותרפית azacitidine בחולי AML שאובחנו לאחרונה שאינם זכאים לכימותרפיה מוגברת, השיגו תוצאות ברורות. נתוני היעילות והבטיחות החיוביים משמעו כי ivosidenib מרחיב עוד יותר את היקף היישום על בסיס טיפול יחיד של מוטציות IDH1 בחולים מבוגרים עם AML חוזר או עקשן, ועוד חולי AML ירוויחו מכך.

לטיפולים קיימים ל- AML יש יתרונות מוגבלים, וחולים זקוקים בדחיפות לטיפולים חדשניים

לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) היא סרטן מח ומח עצם. זוהי לוקמיה חריפה למבוגרים השכיחה ביותר. ההערכה היא כי ישנם כ -20,000 מקרים חדשים מדי שנה בארצות הברית ויותר מ -30,000 מקרים חדשים מדי שנה בסין. בשל ההתקדמות המהירה של המחלה, רוב החולים יפתחו בסופו של דבר עמידות לטיפול או הישנות, ויפתחו לוקמיה מיאלואידית חריפה או עקשנית, עם שיעור הישרדות של חמש שנים של 27%בלבד.

כיום, כימותרפיה אינטנסיבית וכימותרפיה במינון גבוה משמשים בדרך כלל קלינית, ולאחר מכן משולבים עם טיפול השתלת תאי גזע המטופויטיים לטיפול מקיף ב- AML. עם זאת, בשל רעילות הכימותרפיה והסיבות הביולוגיות של המטופל, חלק מהחולים המבוגרים (מעל גיל 60) אינם ישימים. חולים עם כימותרפיה אינטנסיבית אינם יכולים להפיק תועלת מטיפול זה, וחולים אלה זקוקים בדחיפות לאפשרויות טיפול בטוחות ויעילות יותר.

מחקרים הראו כי לכ-6% -10% מחולי AML יש מוטציות IDH1. האנזים המוטנטי IDH1 חוסם את ההתמיינות של תאי גזע המטופויאטיים תקינים ומקדם את הופעת לוקמיה חריפה. זוהי סיבה חשובה להתרחשותה והתפתחותה של AML. המנגנון מצביע גם על הכיוון לפיתוח תרופות ממוקדות.

תרופות ממוקדות חדשניות מכסות AML שאובחנו לאחרונה וחוזרות ונשנות, וחולים נוספים מרוויחים מכך

Ivosidenib הוא מעכב ממוקד בעל פה נגד סרטן מוטציה של הגן IDH1. על ידי חסימת הפעילות של אנזימים מוטנטים IDH1, הוא יכול לקדם את הבידול של תאי AML, ובכך להפעיל השפעות אנטי-גידול. בארצות הברית, איוווסידניב אושרה לטיפול חד -פעמי בחולים מבוגרים עם מוטציות IDH1 עם AML חוזר או עקשן, כמו גם חולים מבוגרים שאובחנו לאחרונה עם AMH מוטציה IDH1 בני 75 ומעלה או שאינם יכולים להשתמש בכימותרפיה אינדוקטיבית אינטנסיבית עקב מחלות נלוות.

ביולי 2019 אושר במדינה שלי ניסוי קליני של ivosidenib לטיפול בחולים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה או עקשן עקב מוטציות גנטיות IDH1, ולאחר מכן הושלמה הטיפול החולה הראשון' לאחר מכן. בהתבסס על האפקט המרפא הטוב של ivosidenib, ivosidenib נכתב בהצלחה לגירסת 2020 של" הנחיות CSCO לאבחון וטיפול בממאירות המטולוגיות" בשנת 2020, והוא נכלל ברשימת &; על ידי המרכז להערכת תרופות של מינהל המזון והתרופות הלאומי של ארצי. .

לתוצאות החיוביות של מחקר הטיפול המשולב של ivosidenib ו- azacitidine יש משמעות רבה לחולים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה שאינה מטופלת ב- IDH1. תוכנית טיפול זו לא רק מביאה אפשרויות טיפול חדשות לחולי AML שאינם מתאימים לכימותרפיה אינטנסיבית, אלא גם צפויה להפוך לאופציה חדשה של קו ראשון לחולי AML שאובחנו לאחרונה, בנוסף לטיפול חד-פעמי ivosidenib עבור מוטציה IDH1 חוזרת או עקשן. חולים מבוגרים AML, הרחבת האוכלוסייה המוטבת.

נמסר כי CStone Pharmaceuticals הגיעה לשיתוף פעולה בלעדי עם Servier וקיבלה את זכויות הפיתוח והמסחור של ivosidenib בסין הגדולה, כולל סין, הונג קונג, טייוואן ומקאו וסינגפור. חברת CStone Pharmaceuticals, כשותפה המסחרית של ivosidenib במחקר קליני שלב III זה של חולי AML שאובחנו לאחרונה בסין, מילאה תפקיד מרכזי בקידום המחקר.

רק לפני מספר ימים תוכננה יישום השיווק של טבליות ivosidenib של CStone Pharmaceutical' לכלול בתור סקירת העדיפויות של CDE. האינדיקציה היא לטפל בלוקמיה מיאלואידית חריפה חוזרת או עקשן אצל מבוגרים הרגישים למוטציות IDH1. עם פרסום תוצאות מחקר זה, ivosidenib יכסה הן AML מבוגר שזה עתה אובחן, והישנה הישנות או עקשן. מובן כי CStone תרופות מתכננת לחזק את התקשורת עם CDE בעתיד הקרוב, והיא מקדמת באופן פעיל את ivosidenib להפוך לטיפול הקו הראשון לאינדיקציה זו.

ראוי להזכיר כי בחודש מאי השנה קיבל מינהל המזון והתרופות האמריקאי את בקשת רישום התרופות החדשה של ivosidenib כאופציית טיפול אפשרית לחולי IDH1 המוטנטים של cholangiocarcinoma, וקיבלה כשירות לבדיקת עדיפות. זה צפוי להיות העתיד הקרוב יביא אפשרויות חדשות לחולים עם cholangiocarcinoma מתקדמים שיש להם אפשרויות טיפול קיימות מוגבלות. בנוסף, מחקר על ivosidenib לטיפול בחולים עם גליומה נמצא בעיצומו והראה פוטנציאל טיפולי ניכר.

ראוי לציין כי למרות ש- ivosidenib טרם אושרה בסין, היא עשתה פריצת דרך משמעותית בממד זמינות התרופות לפני המתוכנן. רק לפני מספר ימים, ivosidenib, כאחת מ -75 התרופות המיוחדות בחו"ל, נכללה בביטוח הבריאות הכולל בייג'ינג. ב- 2 באוגוסט, ivosidenib נכללה בביטוח התרופות הייעודי העולמי של Hainan Lecheng כאחת מ -25 התרופות המקומיות, מה שאומר שיותר חולים יכולים להפיק תועלת ממנה, ולשפר מאוד את התרופה במחירים נוחים.