קונקורד קיילין קריסוויטה אושר על ידי האיחוד האירופי לטיפול בחולים מתבגרים ומבוגרים!

לאחרונה הודיעה קיובה קירין כי הנציבות האירופית (אי.סי.) אישרה את קריסוויטה (בורוסומאב) לטיפול בחולים מתבגרים ומבוגרים עם היפופוספטמיה קשורה ל- X (XLH). בעבר, Crysvita אושרה באופן מותנה לטיפול בילדים XLH ובני נוער בגיל שנה ומעלה, יש להם עדויות הדמיה למחלות עצם וגדלים עצמות.

Crysvita הוא הטיפול היחיד המתייחס לפתופיזיולוגיה הפנימית של XLH. XLH היא מחלה גנטית נדירה הפוגעת בעצמות, בשרירים ובמפרקים לכל החיים. האישור האחרון ירחיב את האוכלוסייה הרלוונטית של קריסוויטה: כל חולי XHH אירופאים עם עדות הדמיה למחלת עצם (ללא קשר למצב גדילת העצם) וחולי מבוגרים XLH זכאים כעת לטיפול ב- Crysvita.

אישור זה מבוסס על נתונים משני מחקרים שלב III: שלב III UX023-CL303 הוא מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, שחקר את בטיחות ויעילות Crysvita בחולים מבוגרים עם XLH; שלב III UX023 -מחקר CL304 הוא ניסוי פתוח בעל זרוע אחת, החוקרת את השפעת Crysvita על הטיפול באוסטיאומלציה (ריכוך השלד) אצל מבוגרים עם XLH. שני מחקרים מצאו כי Crysvita מעלה ושומר על רמות הפוספט בסרום בטווח הנורמלי, מסייע בריפוי פסבדו-שברים ושברים הקשורים לאוסטיאומלציה ומשפר את האוסטיאומלציה. נקודות קצה אחרות הראו כי חולים הורידו את הכאב והנוקשות ושיפרו את התפקוד הגופני והתנועתיות לאורך זמן. הבטיחות של Crysvita עולה בקנה אחד עם זה שנצפה במחקרים אחרים ב- Crysvita. תופעות לוואי כוללות תגובות במקום ההזרקה, היפר-פוספטמיה ותגובות רגישות-יתר. לא היו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול.

ד"ר קארין בריוט מבית החולים קוצ'ין בצרפת אמרה:" עד כה, לחולים מבוגרים עם XLH יש אפשרויות טיפול מוגבלות מאוד. כיום אישור ה-&# 39 מהווה התקדמות משמעותית, ופירושו שלראשונה לחולים מבוגרים אלה עם XLH יש טיפול בגורם הבסיס ל- XLH."

עבדול מוליק, נשיא קיובה קירין אינטרנשיונל, אמר: "אישור ה- EC הוא אבן דרך חשובה לניהול ה- XLH. XLH היא מחלה פרוגרסיבית לכל החיים שיש לה השפעה עמוקה על חייהם של ילדים ומבוגרים. באמצעות אישור זה יוכלו מתבגרים ומבוגרים XLH גם ליהנות מטיפול ב- Crysvita, שהוא הטיפול היחיד המכוון לפתופיזיולוגיה הפנימית של XLH. כעת נתמקד בהבטחת חולים מוסמכים יותר שיקבלו טיפול."

מקור תמונה: slideshare.net

היפופוספטמיה קשורה ל- X (XLH) היא מחלה גנטית נדירה הגורמת לחריגות בעצמות, בשרירים ובמפרקים. XLH אינו מסכן חיים, אך הנטל שלו הוא לכל החיים והדרגתי, מה שעשוי להפחית את איכות החיים של אדם&# 39. הסימפטומים והסימנים של XLH מתחילים בילדות המוקדמת וגורמים לעיוותים בגפיים התחתונות, קומה קצרה וכאב. אלה יובילו לקשיים בהליכה ובתפקודי הגוף, וישפיעו על איכות החיים. עיוותים בשלד בתוספת היפופוספטמיה לא פתורה פירושם שהמחלה ממשיכה להתפתח אצל מבוגרים, מה שמוביל לכאבים ונוקשות, כמו גם ליקויים רבים בשרירים ושלד, שעשויים להיות כבר בעשירית השנייה או השלישית לאחר לידת המטופל. השנה הושפעה.

המרכיב הפעיל של Crysvita&# 39 הוא burosumab, שהוא נוגדן חד-כלילי IgG1 רקומביננטי המומנו לחלוטין, שמטרתו להיקשר ולעכב את פעילותו של גורם הגדילה פיברובלסט 23 (FGF-23). FGF23 הוא הורמון המפחית את רמות הפוספט בסרום על ידי ויסות הפרשת פוספט בכליות וייצור ויטמין D פעיל. ב- XLH, רמת והפעילות של FGF23 גבוהים מדי, וכתוצאה מכך פסולת פוספט והיפופוספטמיה.

Crysvita יכול למקד ל- FGF-23 כדי לעכב את הפעילות הביולוגית של FGF-23. על ידי חסימת FGF-23 מוגזמת בגוף המטופל&# 39, Crysvita יכול להגביר את הספיגה מחדש של הפוספט בכליות ולהגדיל את ייצור ויטמין D, ובכך גם לשפר את ספיגת הפוספט והסידן במעי. Crysvita פותחה לטיפול במחלות היפופוספטמיה הקשורות ל- FGF-23, כגון XLH, אוסטאומלציה המושרה על ידי גידול (TIO) / תסמונת nevus האפידרמיס (ENS).

Crysvita הוא הנוגדן החד-שבטי האנו-שבטי האנושי-רקומביננטי המלא, אשר מכוון ישירות ל- FGF23. התרופה התגלתה על ידי קיובה קירין ופותחה בשיתוף פעולה עם Ultragenyx.

בארצות הברית, קריסוויטה אושרה לטיפול בילדים ומבוגרים עם XLH בגילאי 6 חודשים. בחודש יוני השנה שוב אושרה קריסוויטה על ידי ה- FDA האמריקני כאינדיקציה חדשה לחולים ילדים ומבוגרים מעל גיל שנתיים לטיפול באוסטיאומלציה הנגרמת על ידי הגידול (TIO), העלולה לגרום להיפופוספטמיה ולאוסטיאומלציה. ראוי להזכיר כי Crysvita היא התרופה הראשונה שאושרה לטיפול ב- XLH, וגם התרופה הראשונה שאושרה לטיפול בחולי TIO שלא ניתן לאתר או להסיר אותם באופן קיצוני.