בוהרינגר אינגלהיים אוף אושר על ידי האיחוד האירופי לטיפול במחלת ריאות בין-מוחית מערכתית בטרשת נפוצה (SSc-ILD)!

ענקית התרופות הגרמנית בוהרינגר אינגלהיים הודיעה לאחרונה כי הנציבות האירופית (EC) אישרה את מעכב הטירוזין קינאז מולקולת קטנה דרך הפה Ofev (nintedanib, Nidanib, 150 mg כמוסות) לטיפול בטרשת נפוצה מערכתית מבוגרים עם מחלת ריאות בין-מוחית קשורה (SSc-ILD). ראוי להזכיר שאופב הוא התרופה הראשונה והיחידה שאושרה לטיפול ב- SSc-ILD. במחקר הקליני הגדול ביותר בשלב ה- SSc-ILD עד כה, עיכב Ofev באופן משמעותי את התקדמות החולים' ירידה בתפקודי הריאות בהשוואה לפלסבו.

אופק היה הראשון שאושר על ידי ה- FDA האמריקני בספטמבר 2019, והפך לתרופה הראשונה והיחידה שיכולה להאט את הירידה בתפקוד הריאות בקרב חולים בוגרים SSc-ILD. נכון לעכשיו אוף אושר במדינות 15 כולל קנדה, יפן וברזיל לטיפול בחולים בוגרים עם SSC-ILD. בעבר אופק אושר לטיפול בחולים עם פיברוזיס ריאתית אידיופתית (IPF) בלמעלה מ 70 מדינות ברחבי העולם והוכח כי הוא הופך על ידי הפחתת שיעור הירידה השנתי בתפקוד הריאות (נמדד על ידי התקדמות חיונית מאולצת [FVC]) התקדמות IPF.

טרשת מערכתית (SSc), הידועה בדרך כלל בשם" Scleroderma" ;, היא מחלה אוטו-אימונית נדירה, מנטרלת, שעלולה להיות קטלנית, המאופיינת בעיבוי ובצלקות של רקמות חיבור בגוף. ההערכה היא כי מחלה זו פוגעת ב 2. 5 מיליון אנשים ברחבי העולם. פיברוזיס (הצטלקות) היא תכונה מאפיינת של המחלה, העלולה להשפיע על העור ועל האיברים השונים בגוף, כולל הריאה, הלב, דרכי העיכול, הכליה וכו 'ועלולה לגרום לסיבוכים מסכני חיים. כאשר SSc משפיע על הריאות, הוא יכול לגרום למחלת ריאות ביניים (ILD), המכונה SSc-ILD, שהיא מחלת ריאות מתקדמת המורידה את תפקוד הריאות לאורך זמן. ILD הוא אחד הביטויים השכיחים ביותר של SSc. בערך 2 5% מהמטופלים סובלים ממעורבות בריאה ברורה תוך 3 שנים לאחר האבחון. ILD הוא גם הגורם העיקרי למוות בקרב חולי SSC, ומהווה כ- 35% מהתמותה הקשורה ל- SSc. שכיחות SSC-ILD בקרב נשים היא פי ארבעה מגברים, וגיל ההופעה הוא בדרך כלל 2 5-5 5 שנים.

פיטר פאנג, סגן נשיא בכיר וראש אזור טיפולי דלקת בבוהרינגר אינגלהיים, אמר:" אישור זה מהווה פריצת דרך אמיתית לטיפול ב- SSc-ILD. המחלה הינה מחלה המשתנה חיים וברגע שמתרחשת פיברוזיס ריאה, לא יכולה להיות. ההיפוך ישפיע באופן הרסני על חיי' המטופל והפעילות היומיומית שלו. Ofev היא התרופה הראשונה והיחידה שאושרה לטיפול ב- SSc-ILD, שתפתור את הצרכים הרפואיים העיקריים הלא מסופקים בתחום זה. אנו מחויבים לאישור זה לשיפור חייהם של חולי פיברוזיס ריאה הוא אבן דרך שהושגה כדי לעזור להאט את התקדמותה של מחלה נדירה ומשנה חיים זו."

אישור אינדיקציה חדש זה מבוסס על נתונים מהמחקר הקליני שלב III SENSCIS (NCT 02597933), שהוא המחקר הגדול ביותר ב- SSc-ILD עד כה. המחקר הוא מחקר כפול עיוור, אקראי, מבוקר פלצבו. בהשתתפות 32 576 חולים מ- 194 ניסויים בכל מדינה. במהלך המחקר, המטופלים הוטלו באופן אקראי לקבל Orev פעמיים ביום (מינון 150 מ"ג) או פלצבו. נקודת הסיום העיקרית הייתה שנת הכושר החיוני הכפוי (FVC) בחולי SSc-ILD ירידה בשיעור.

התוצאות הראו כי לאחר שנה (52 שבועות) של טיפול, שנמדד על ידי FVC, Ofev הפחיתה משמעותית את הירידה בתפקוד הריאות בחולי SSc-ILD בשיעור של {{2}}}% לעומת פלצבו ( שיעור הירידה השנתי של ה- FVC מותאם: -5 2. 4 מ"ל / שנה לעומת -9 3. 3 מ"ל לשנה, הפרש מוחלט: 41. 0 ml / year [95% CI: 2. 9-79.0], p=0. 04). במחקר זה, פרופיל הבטיחות הכולל שנצפה בקבוצת הטיפול באופב היה תואם לפרופיל הבטיחות הידוע של התרופה בחולים עם פיברוזיס ריאות אידיופתית (IPF). בקרב חולים שקיבלו Ofev, תופעת הלוואי החמורה הנפוצה ביותר הייתה דלקת ריאות (2. 8% בקבוצת Ofev לעומת 0. 3% בקבוצת הפלצבו). 3 4% מהחולים שטופלו באופב חוו תגובות לוואי שהביאו להפחתת מינון קבוע, בהשוואה ל 4% בקבוצת הפלצבו. שלשול הוא התגובה השלילית הנפוצה ביותר המובילה להפחתת מינון קבוע של אוף.

מידע המרשם של Ofev' כולל הודעות אזהרה לחולים עם פגיעה בכבד בינוני או קשה, חולים עם אנזימי כבד מוגדלים ופגיעת כבד הנגרמת על ידי תרופות, וחולים עם הפרעות במערכת העיכול. Ofev עלול גם לגרום לרעלנות עוברית-עוברית המובילה לפגיעה בעובר, אירועים טרומבומבולריים עורקיים, דימום וניקוב במערכת העיכול. מעכבי P-gp ו- CYP 3 מעכבים 4 עשויים להגביר את החשיפה של Ofev' חולים הנוטלים מעכבים אלה צריכים לפקח מקרוב על Ofev' סובלנותם . תופעות לוואי שכיחות של Ofev כוללות שלשול, בחילה, כאבי בטן, הקאות, אנזימי כבד מוגברים, ירידה בתיאבון, כאב ראש, ירידה במשקל ולחץ דם גבוה (יתר לחץ דם). (Bioon.com)