באייר ממוקד נגד סרטן ויטרקבי תרופה החלה על רישום ביפן

באייר הודיעה לאחרונה כי הוא הגיש שיווק תרופות חדשות ביישום (NDA) עבור משרד הבריאות, העבודה והרווחה (הלבוש). Vitrakvi הוא מעכב TRK אוראלי שנועד במיוחד לטיפול בילדים ומבוגרים עם גידולים מוצקים מתקדמים או גרורתי שבו גידולים מכילים neurotrophic טירולי קולטן קינאז (NTRK) היתוך גנטי. כיום אושרה ויטרקובי במדינות ובאזורים רבים ברחבי העולם, כולל ארצות הברית, ברזיל, קנדה ומדינות האיחוד האירופי. יישומים באזורים אחרים מתבצעים או מתוכננים.

סקוט Z. שדות, MD, סגן נשיא בכיר וראש הפיתוח האונקולוגי בבאייר פרמצבטיקה, אמר: "עם הגשה זו, אנחנו מספקים חולים ורופאים יפניים עם רמה גבוהה של בסלקטיביות שתוכננה במיוחד עבור מבוגרים וילדים היתוך לטיפול בסרטן ההיתוך הוא צעד אחד קרוב ויש לו את הפוטנציאל לשפר באופן משמעותי את תוצאת בעבר, תרופות נגד סרטן שימשו בעיקר לסרטן בחלק מסוים של הגוף, ו Vitrakvi פותחה במיוחד כדי לטפל בחולים עם סרטן היתוך TRK, לא משנה היכן הגידול מקורו בגוף. Vitrakvi היא התקדמות חשובה נגד סרטן זה נדיר, כי זה יחליף טיפולים יקרים שאינם מיועדים במיוחד לסוג זה של סרטן, לא הוכיחו יעיל ובטוח בקבוצה זו של חולים.

ביפן, ההגשה של Vitrakvi NDA מבוססת על נתונים מצטברים מסכום כולל של 102 חולים בשלב I משפט עבור חולים בוגרים, המשפט השני בשלב II לנווט עבור חולים מבוגרים ומתבגרים, ואת משפט הסקאוט שלב I/II למטופלים ילדים. בניסויים אלה, ויטרקובי נחקר לטפל יותר מ -20 גידולים מוצקים עם היסטולוגיות שונים, כולל סרטן הריאות, סרטן בלוטת התריס, מלנומה, סטרומה גידולים במערכת העיכול, סרטן המעי הגס, המרה קרצינומה, סרקומה של רקמה רכה, אדנוקרצינומה הרוק ותינוקות פיברוסרקומה, וכו '.

של 102 חולים, 93 היו מקבוצת הניתוח העיקרי, ו 9 היו חולים עם מערכת העצבים המרכזית הראשית (CN) גידולים. התוצאות הראו כי הטיפול Vitrakvi הראה שיעור גבוה הפוגה, מתמשך הפוגה מהירה. הנתונים הספציפיים הם: ערכת הניתוח העיקרית מראה שקצב התגובה הכולל (אור) הוא 72% (95% CI: 62, 81), שמהם קצב התגובה המלא (CR) הוא 16% ושיעור התגובה החלקי (PR) הוא 55%. בניתוח נוסף אחר, כולל חולים עם ה-CN העיקרי, אור היה 67% (95% CI: 57, 76), אשר CR היה 15% ו-PR היה 51%.

בזמן הניתוח העיקרי, הזמן החציוני לתגובה הראשונה עבור חולים שקיבלו ויקטראבי היה 1.81 חודשים. בזמן הניתוח, המשך חציון של הפוגה לא הושגה (טווח: 1.6 + כדי 38.7 + חודשים), ו 75% מהחולים היה משך של הפוגה ≥ 12 חודשים. של המטופלים שקיבלו טיפול, 88% (95% CI: 81, 95) היו עדיין בחיים שנה אחת לאחר תחילת הטיפול. בעת הניתוח, לא הושגה העברת ההישרדות החציוני (PFS) להתקדמות. הבטיחות של 125 חולים עם היתוך גן NTRK הוערך. רוב האירועים לוואי (AEs) היו כיתה 1 או כיתה 2. רק 3% מהחולים היו צריכים להפסיק לצמיתות את הטיפול עקב AEs שהתרחשו במהלך הטיפול. תשע עשרה (15%) חולים דיווחו על הפחתת מינון, אשר 10 (8%) היו בגלל אירועים שליליות. רוב האירועים הקשים שגרמו להפחתת מינון התרחשה בשלושת החודשים הראשונים של הטיפול.

טיפול ויקטוריה של מבוגרים פיוז ' ן מונחה פיוז'ן וילדים עם סרטן יש שיפורים משמעותיים קלינית באיכות החולה של החיים (QoL). בשני מרחבי העולם להיכנס ניסויים קליניים, 60% של חולים מבוגרים דיווחו על שיפור בציון הבריאות הגלובלי של EORTC QLQ-C30. עבור חולים לילדים, 76% מהחולים דיווחו על שיפור בציון הכולל של הארגון.

סרטן היתוך TRK נדיר בדרך כלל, יכול להשפיע על ילדים ומבוגרים, ומתרחשת בתדרים שונים בסוגי גידולים שונים. כאשר גן NTRK הוא התמזגו עם גן אחר לא קשור לייצר חלבון TRK שונה, סרטן היתוך TRK יתרחש. החלבון השונה, או חלבון היתוך של TRK, הופך להיות פעיל או מבוטא באופן מוגזם, ומעורר את הפעלת האות בין התאים. אלה חלבונים היתוך TRK, כמו נהגים של אונגנים, יכול לקדם את התפשטות הגידול וצמיחה לא משנה היכן הגידול מקורו.

ויטרקובי הוא מדכא TRK-אוראלי חלוץ. המרכיב התרופות הפעיל שלה, להוריד, הוא חזק, אוראלי, סלקטיבית הטרופויוסין קולטן קינאז (TRKs) מעכב המיועד ישירות היעד TRK (כולל TRKS, TRKS, ו TRKS), לסגור את מסלול האות המוביל הצמיחה TRK היתוך גידול. היתוך מונחה-גידולים של TRK יכול להתרחש בחלקים שונים של הגוף, ותוכניות טיפול קונבנציונאלי (כגון ניתוח, כימותרפיה, הקרנות, וכו ') בדרך כלל לא יכול להשיג תוצאות טיפול משביע רצון.

Vitrakvi הוא שיטת טיפול היסטולוגיה-עצמאיים, שפותחה במיוחד כדי לטפל בגידולים הנושאים היתוך גן NTRK, ללא קשר למקום שבו הגידול מקורו בגוף. אצל ילדים ומבוגרים עם גידולים היתוך TRK, Vitrakvi יש יעילות חזקה, כולל עבור מערכת העצבים המרכזית העיקרית (CN) גידולים גרורות במוח, הן לספק שיעורי הפוגה גבוהה משימות מחדש עמידים, ללא קשר לגיל החולה והיסטולוגיה הגידול.

בסוף נובמבר 2018, ויטרקובי קיבל את האצווה הראשונה בעולם בארצות הברית, להפוך את מעכבי TRK אוראלי הראשון שאושרו בהיסטוריה ואת הראשון "מינים סרטן ללא הגבלה, רחב ספקטרום" תרופה נגד סרטן ממוקדות שאינו קשור לסוג הגידול. כיום אושרה ויטרקובי במדינות ובאזורים רבים ברחבי העולם, כולל האיחוד האירופי.