ההשפעה הקלינית שלב 2 של באייר אליאפיקסנט הגיעה לנקודת הסיום: הפחתה משמעותית בתדירות השיעול!

באייר הכריזה לאחרונה על התוצאות החיוביות של מחקר שלב 2b PAGANINI (NCT04562155) בכנס הבינלאומי באירופה (202 אירופה) (ERS). זהו מחקר לגילוי מינונים המעריך את היעילות, הבטיחות והסבילות של האנטיגוניסט הקולטן P2X3 העוצמתי והסלקטיבי (BAY1817080) בטיפול בשיעול כרוני עקשן (RCC).

שיעול כרוני עקשן (RCC) משפיע על 1% עד 5% מהאנשים ברחבי העולם, ולעתים קרובות מחליש את איכות חייהם של החולים. נכון לעכשיו, לא אושר טיפול לטיפול ב- RCC, ויש דרישה רפואית מאוד לא מסופקת לטיפולים יעילים חדשים.

במחקר, 310 מטופלים חולקו באופן אקראי לקבל טבליות eliapixant או טבליות פלסבו במינונים של 25 מ"ג, 75 מ"ג ו -150 מ"ג, דרך הפה פעמיים ביום במשך 12 שבועות. התצפית על כל מטופל נמשכה בסך הכל כ -18 שבועות. במהלך תקופת המחקר, המטופלים נדרשו ללבוש מכשירים דיגיטליים לרישום שיעול, למלא שאלון לרישום סימפטומים באופן סובייקטיבי, לאסוף דגימות דם כדי לעקוב אחר הבטיחות ולמדוד את ריכוז הדם של תרופת המחקר.

התוצאות שהוכרזו בפגישה הראו כי המחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית של היעילות: לאחר 12 שבועות של טיפול, בהשוואה לקבוצת הפלסבו, מספר השיעולים (בהתבסס על מספר השיעול הממוצע לשעה במשך 24 שעות הקלטה) קבוצת המינון של eliapixant 75 מ"ג הייתה מובהקת סטטיסטית, מופחתת באופן משמעותי ב -27%.

במחקר זה, eliapixant הראה פרופיל חיובי-תועלת-סיכון חיובי, ורובם המכריע של תופעות הלוואי נחשבו קלות או בינוניות. מבין החולים שטופלו ב- eliapixant, 8% הפסיקו את המחקר בשל תופעות לוואי. תופעות לוואי הקשורות בטעם התרחשו ב -24% מהחולים שקיבלו את המינון הגבוה ביותר של eliapixant 150 מ"ג פעמיים ביום, בעוד שמי שנטל מינונים נמוכים יותר הופחת באופן משמעותי, רובם תוארו כ- "GG". ; ו" מעט" קצת צרות, לא מתואר כ" מאוד" בעייתי. במחקר זה, סבילות הבאר של eliapixant התיישבה עם התוצאות הקליניות המוקדמות. לכן, ל- eliapixant יש פוטנציאל לשימוש בטוח ויעיל לטווח ארוך.

כריסטיאן רומל, חבר בוועד הפועל של חטיבת התרופות באייר וראש R&אמרו: "לנוכח הצרכים הרפואיים הגבוהים ביותר, אנו מעודדים מאוד מהתוצאות החיוביות של eliapixant מבחינת יעילות ובטיחות בהתוויות שיעול כרוניות. בניסויים קליניים נראה כי מנגנון הפעולה הסלקטיבי של eliapixant מתורגם לשיפור הסובלנות. תוצאות אלו ינחו אותנו לקדם את אסטרטגיית הפיתוח הקליני של eliapixant &.&ציטוט;

ד"ר לורקן מקגרווי, פרופסור לרפואת נשימה באוניברסיטת קווינס בבלפסט, בריטניה, אמר: "שיעול כרוני הוא סימפטום קליני שכיח שיש לו השפעה משמעותית על איכות החיים. טיפול יעיל הוא עדיין צורך קליני לא מספק. בעשור האחרון, בשל הבנה טובה יותר של הביטויים הקליניים של שיעול כרוני והבנה טובה יותר של הנוירוביולוגיה הרלוונטית, עברנו שינוי משמעותי בדרך ההתמודדות עם בעיה זו. התוצאות ממחקר שלב 2b PAGANINI ממינון eliapixant נמצאו כמעודדות מאוד, המראות כי ישנן תוצאות מבטיחות לתת מענה לצורך זה שלא נענה. אנו זקוקים להתקדמות זו בכדי לספק אפשרויות טיפול חדשות לחולים עם שיעול כרוני עקשן הסובלים לרוב משנים של כאבים ללא הקלה.&ציטוט;

מבנה כימי eliapixant

בעולם, שכיחות השיעול הכרוני היא כ -10%. תת סוג השיעול הכרוני עקשן (RCC) משפיע על 1-5% מהאוכלוסייה העולמית. הוא אינו כמנגנון הגנה על דרכי הנשימה כמו שיעול פיזיולוגי, אלא מונע מתסמונת רגישות יתר לשיעול.

RCC יכול לשבש את חיי היומיום של החולים באופן רציני ולגרום לחולים להשתעל עד 10-100 פעמים בשעה ללא גורמים חיצוניים, ולהשפיע באופן משמעותי על ההיבטים הפיזיים והפסיכולוגיים של איכות החיים. במקרים רבים, מצב זה ילווה את מסע חייו של המטופל במשך זמן רב, וזמן האבחון הממוצע הוא יותר משמונה שנים. נכון לעכשיו, לא אושר טיפול ל- RCC, ויש דרישה רפואית גבוהה לטיפולים יעילים חדשים.

eliapixant (BAY1817080) הוא אנטגוניסט קולטן P2X3 בעל פה, סלקטיבי, הנגזר מהברית האסטרטגית לשעבר בין באייר ל- Evotec SE. קולטן P2X3 הוא מווסת מפתח של התמרת אותות סיבי עצב, ולכן הוא נחשב למלא תפקיד מרכזי במחלות רגישות יתר נוירולוגיות כגון תסמונת רגישות יתר לשיעול. אנטגוניסטים לקולטן P2X3 חוסמים את הקולטן כדי להפחית את הרגישות של סיבי עצב היקפיים.

בנוסף ל- RCC, eliapixant מוערך גם בניסויים קליניים שלב 2 לטיפול באנדומטריוזיס, שלפוחית ​​השתן וכאבים נוירופתיים.