טיפול נוסף ב- RNAi של Alnylam זוכה בהסמכת מסלול מהיר של ה- FDA

אלניאם הודיע ​​לאחרונה כי ה- FDA האמריקני העניק הכשרה למתן מהיר של vutrisiran (FTD), טיפול RNAi מחקרי לטיפול בפולינאורופתיה הנגרמת על ידי עמילואידוזיס תורשתי חלבון (HATTR) אצל מבוגרים.

FTD שמה לה למטרה להאיץ את הפיתוח והסקירה המהירה של תרופות למחלות קשות בכדי לתת מענה לצרכים רפואיים חמורים שאינם מסופקים בתחומי מפתח. השגת FTD לתרופות מחקרית פירושה שחברות תרופות יכולות ליצור אינטראקציה עם ה- FDA בתדירות גבוהה יותר במהלך מגבר ה- R 0010010 ; שלב D. לאחר הגשת בקשת שיווק, הם זכאים לאישור מואץ ולסקירת עדיפות אם הם עומדים בתקנים הרלוונטיים. בנוסף, הם זכאים גם לבדיקה מתגלגלת.

בנוסף להענקת FTD, vutrisiran אף זכה למצב של תרופת יתום (ODD) לטיפול בעמילואידוזיס ATTR בארצות הברית ובאיחוד האירופי. נכון לעכשיו, Alnylam מבצע שני ניסויים קליניים בשלב III (HELIOS-A, HELIOS-B) כדי להעריך את הבטיחות והיעילות של vutrisiran. יחד, מחקרים אלו מהווים פרויקט פיתוח קליני מקיף שמטרתו להדגים שלווטריסירן יש השפעה רחבה על הביטויים הרב-מערכתיים של המחלה ועל הספקטרום המלא של חולים עם עמילואידוזיס ATTR.

במחקר HELIOS-A, 164 מטופלים הוטלו באופן אקראי לקבל vutrisiran או Onpattro, במטרה להוכיח האם vutrisiran עדיף על Onpattro בטיפול בנזק עצבי. במחקר HELIOS-B, 600 מטופלים עם עמילואידוזיס HATTR עם קרדיומיופתיה, הוקצו באופן אקראי לקבל vutrisiran או פלצבו כדי להעריך את ההשפעה של vutrisiran על שיעורי התמותה והאשפוז הקשורים למחלות לב וכלי דם. נתונים משני מחקרים אלה צפויים להתקבל בתחילת 2021.

Vutrisiran היא זריקה תת-עורית מבוססת מחקר לטיפול ב- RNAi לטיפול בעמילואידוזיס ATTR, כולל עמילואידוזיס תורשתית וסוג בר. התרופה מיועדת למקד ולהשתיק RNA מסרים ספציפיים ולחסום אותה לפני שמופקים חלבוני טרנטסטירטין מסוג פראי ומוטנטי. Vutrisiran מוזרק תת עורית כל רבעון, מה שיעזור להפחית את התמצית של עמילואיד TTR ברקמות, לקדם את הסרתם ולהשיב את תפקוד הרקמות הללו. Vutrisiran השתמש ב- Alnylam 0010010 # 39; פלטפורמת המסירה של הדור הבא - ESC (Enhanced Stability Chemistry - ESC) - GalNAc מצומדת בפיתוח פלטפורמת מסירה. אם יאושר, הדבר יחזק עוד יותר את מעמדה המוביל של אלניאם 0010010 # 39 בשוק הטיפול ב- HATTR בעמילואידוזיס.

אלניאם מוביל בפיתוח טיפולי RNAi. המוצר הראשון שלה, Onpattro (patisiran), אושר על ידי ה- FDA באוגוסט 2018, והפך לתרופת ה- RNAi הראשונה שאושרה לשיווק בשנת 20 השנים מאז התגלתה תופעת ה- RNAi. בנובמבר 2019 אושרה חברת ה- 0010010 # 39; התרופה הנוספת האחרת, Givlaari (givosiran), על ידי ה- FDA לשימוש בחולים בוגרים עם פורפיריה חריפה של הכבד (AHP) והפכה להיות התרופה השנייה ב- RNAi בעולם.

נכון לעכשיו, לאלניאם יש שני טיפולים נוספים ב- RNAi שנבדקים על ידי סוכנויות הרגולציה, ושניהם צפויים להיות מאושרים לרשום השנה. אחד מהם הוא lumasiran, המשמש לטיפול בהיפרוקסלוריה ראשונית מסוג 1 (PH 1); השני הוא inclisiran, המשמש לטיפול בהיפרכולסטרולמיה. בנוסף, ישנם 6 טיפולי RNAi בחברה 00 1 00 1 0 # 39; צינור שנמצא בפיתוח קליני מאוחר.

לפני כן, TMC ואלניאם חתמו על הסכם רישוי ושיתוף פעולה כדי להשיג את זכויות הפיתוח והמסחור הגלובליות של איליסירן. בנובמבר 2019 רכשה נוברטיס את TMC תמורת 9 דולר. 7 מיליארד דולר וכללה אינסליסן. בהתבסס על ההסכם, אלניאם זכאית לקבל תמלוגים על בסיס שכבה של עד 20% מהמכירות העולמיות מנובארטיס.

נכון לעכשיו, קיימות שתי תרופות המפחיתות כולסטרול הממוקדות ל- PCSK 9 בשוק, אך יש להעניקן כל 2 שבועות או חודשי. Inclisiran מנוהל אחת ל 6 חודשים ורק פעמיים בשנה, וזה יתרון מאוד מבחינת נוחות הטיפול. EvaluatePharma, סוכנות לחקר שוק תרופות, צופה כי שיא המכירות השנתי של אינסליזארן יגיע ל 2 $. 6 מיליארד דולר לאחר הרישום. לפני שפג תוקף הפטנט של Inclisiran 0010010 # 39; ב- 2 035, אלניאם הצליח להשיג תמלוגים מנוברטיס בהיקף של יותר מ- 2 $ 2 מיליארד דולר.

ראוי להזכיר כי רק לפני יומיים, קבוצת בלקסטון ואלניאם הגיעו לשותפות אסטרטגית. בשיתוף פעולה זה, בלקסטון תספק מימון של 2 מיליארד דולר כדי לסייע לאלניאם לקדם את החדשנות הטכנולוגית ולהאיץ את תהליך המסחור. אלניאם הצהיר כי שיתוף הפעולה יסייע לאלניאם 0010010 ציטוט; להשיג קיימות פיננסית מבלי לממן מחדש. 0010010 quot;