חברת Cinda Bio Partners שותפה על ידי ה- FDA האמריקאי האמריקאי, ה- FDA, מעכב הקינאז החזק של Incyte (Pemigatinib).

חברת Cinda Bio Partners Incyte הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Pemazyre (pemigatinib), שהוא מעכב סלקטיבי מקדם הגידול ב- fibroblast factor FGFR (kinase inhibitor) עם סימנים ל: הוא משמש לטיפול בחולים עם מתקדם מקומי או כולנגיוקרצינומה גרורתית שטופלו בעבר, סובלים מ- FGFR 2 היתוך או סידור מחדש, ולא ניתן להסירם בניתוח. Pemazyre מאושר על פי נהלי אישור מואצים ונהלי אישור עדיפות על בסיס נתוני התגובה הכוללת (ORR) ומשך התגובה (DOR). אישור המשך לאינדיקציה זו יהיה תלוי באימות ובתועלת הקלינית של תיאור הניסוי המאשר. נכון לעכשיו, Pemazyre נבדק גם על ידי סוכנות התרופות האירופית (EMA).

ראוי להזכיר כי Pemazyre היא התרופה הראשונה והיחידה שאושרה על ידי ה- FDA לטיפול בכולנגיוקרצינומה, אשר יכולה למנוע את התפתחותם והתפשטותם של תאי הגידול על ידי חסימת FGFR 2 בתאי הגידול. מכיוון שכולאנגיוקרצינומה היא סרטן הרסני עם צרכים רפואיים חמורים שאינם מסופקים, הוענקו בעבר לפמזאייר כישורי סמים יתומים, כישורים פורצי דרך של תרופות וכישורי בחינת עדיפות.

אישור זה מבוסס על נתונים מהמחקר FIGHT-20 2 . המחקר נערך בקרב חולים עם כולאנגיוקרצינומה מקומית או גרורתית שטופלו בעבר כדי להעריך את היעילות והבטיחות של Pemazyre. תוצאות המחקר פורסמו לאחרונה בכנס 2019 האירופי האירופי לאונקולוגיה רפואית (ESMO). הנתונים הראו כי בקרב חולים עם FGFR 2 היתוך או סידור מחדש (קבוצה א '), המעקב החציוני היה 15 חודשים. שיעור התגובה (ORR) היה 36% (נקודת קצה ראשונית), ומשך זמן התגובה החציוני (DoR) היה 9. 1 חודשים (נקודת קצה משנית).

במחקר זה, תופעות לוואי היו ניתנות לשליטה ועקביות עם מנגנון הפעולה של Pemazyre 0010010 # 39. בקרב חולים שקיבלו Pemazyre, התופעות הלוואי השכיחות ביותר שהתרחשו ב- 20% מהמטופלים היו היפרפוספטמיה והיפופוספטמיה (הפרעת אלקטרוליטים), נשירת שיער (אלופציה אזורית), שלשול, רעילות ציפורניים, עייפות, הפרעת טעם, בחילה, עצירות , stomatitis (כאב או דלקת בפה), עין יבשה, יובש בפה, אובדן תיאבון, הקאות, דלקת פרקים, כאבי בטן, כאבי גב ועור יבש. רעילות עינית מהווה גם סיכון עבור Pemazyre.

ד"ר Ghassan Abou-Alfa, MD, המרכז לזכר הסרטן Sloan-Kettering, אמר: 0010010 ציטוט. למרות שכולנגיוקארצינומה נחשבת למחלה נדירה, שכיחותה עלתה במהלך 30 השנים האחרונות. לאלו שקיבלו בעבר כימותרפיה ראשונה או ניתוחים ראשונים בקבוצת מטופלים עם אפשרויות מוגבלות ושיעורי הישנות גבוהה, טיפול חדש וממוקד חדש מאוד מעודד ויביא תקווה חדשה לחולים. 0010010 quot;

Cholangiocarcinoma הוא סרטן דרכי מרה נדיר, אותו ניתן לסווג על פי המקור האנטומי שלו: כולאנגיאסריצינומה intrahepatic (iCCA) מופיע בדרכי המרה האינטרה-אפטית, ו cholangiocarcinoma אקסטרה-אפטי מופיע בצינורות מרה חוץ-א-מפיות. חולים עם כולנגיוקרצינומה נמצאים בדרך כלל בשלב מאוחר או מאוחר עם פרוגנוזה לקויה בזמן האבחנה. שכיחות cholangiocarcinoma משתנה לפי אזור, והשכיחות בצפון אמריקה ובאירופה היא 0.3-3. 4 / 100000. היתוך או הסדרה מחדש של FGFR 2 מתרחשים כמעט אך ורק ב- iCCA ונצפה אצל 10-16% מהחולים.

קולטן גורם הגדילה פיברובלסט (FGFR) ממלא תפקיד חשוב בהתרבות תאי הגידול, בהישרדות, בנדידה ובאנגיוגנזה (neovascularization). היתוך, סידור מחדש, טרנסלוקציה והגברת גנים ב- FGFR קשורים קשר הדוק להתרחשותם והתפתחותם של גידולים שונים.

המרכיב התרופות הפעיל Pemazyre 0010010 # 39; הוא מעכב מולקולות קטנות בעליל רב-עוצמה, סלקטיבית, דרך הפה כנגד איזומרים FGFR 1, 2 ו- {{4} }. במחקרים פרה-קליניים הוכח כי לפמיגטיניב הייתה פעילות פרמקולוגית עוצמתית וסלקטיבית כנגד תאים סרטניים שעברו שינויים בגן FGFR.

pemigatinib (מעכב FGFR, מקור תמונה: medchemexpress.cn)

נכון לעכשיו, הערכת pemigatinib נבדקת במחקרים קליניים מרובים לטיפול בגידולים ממאירים המונעים על ידי מוטציות גנים FGFR, כולל: כולנגיוקארצינומה (שלב II FIGHT-202, שלב III FIGHT-302), סרטן שלפוחית ​​השתן (שלב II FIGHT-201), מח העצם גידול (8 p 11 MPN, שלב II FIGHT-203), סרטן אגנוסטי גידולי (גידול-אגנוסטי, שלב II FIGHT-207), סרטן שלפוחית ​​השתן (טיפול בשורה ראשונה, שלב II FIGHT-205 ) טיפול משורה ראשונה FGFR 2 היתוך או הישנות של כולאנגיוקרצינומה (שלב III FIGHT-302).

בדצמבר 2018, הגיעו Cinda Biotechnology ו- Incyte לשיתוף פעולה אסטרטגי והסכם רישוי בלעדי לקידום התפתחות קלינית של תרופות בודדות או טיפול משולב בשלוש תרופות (itacitinib, parsaclisib, pemigatinib) בסין היבשתית, הונג קונג, מקאו ו טייוואן ומסחור. על פי תנאי הסכם השיתוף, Incyte תקבל מקדמה בסך 40 מיליון דולר מסינדה ביוטכנולוגיה וסכום שני מזומן בסך 20 מיליון דולר לאחר הבקשה הראשונה לתרופה חדשה בסין ב 2019. בנוסף, אינצ'ייט תהיה זכאית לתשלומי אבן דרך בפיתוח פוטנציאליים עד 129 מיליון דולר, וסכום של עד 202 $ 5 מיליון תשלומי אבני דרך פוטנציאליים לעסקים. 0010010 nbsp;