Alnylam ו- PeptiDream הגיעו לשיתוף פעולה אסטרטגי: פיתחו מצמידי פפטיד- siRNA כדי לספק טיפול SiRNA לרקמות חוץ-כבדות!

חברת הטיפול המובילה בתעשיית RNAi Alnylam וחברת גילוי התרופות המבוססת על פפטיד, PeptiDream, הודיעה לאחרונה על הסכם רישוי ושיתוף פעולה לגילוי ופיתוח תרופות מצומדות פפטיד- siRNA, ויוצרות הזדמנויות רבות למסור טיפול RNAi לרקמות חוץ-כבדות. באמצעות שיתוף פעולה זה, שתי החברות ישתפו פעולה בבחירת אופטימיזציה של פפטידים לאספקת מולקולות קטנות של RNA (siRNA) מפריעות לסוגים רבים של תאים ורקמות באמצעות אינטראקציות ספציפיות עם קולטנים המתבטאים בתאי המטרה.

שני הצדדים לא חשפו את המחלה המדויקת שיש ללמוד, והמטרה היא מתן טיפול ב- RNAi לרקמות שאינן הכבד. לאלנילם 4 תחומים טיפוליים אסטרטגיים: רפואה גנטית, מחלות לב -מטבוליות, מחלות זיהומיות ומחלות מערכת עצבים מרכזיות/עיניים.

על פי תנאי הברית, אלנילם תבחר קבוצה של קולטנים לפלטפורמת גילוי הפפטיד של PeptiDream &. PeptiDream תבחר, תייעל ותסנתז פפטידים לכל קולטן. לאחר מכן, Alnylam תיצור מצמידי פפטיד- siRNA ויערוך מחקרים במבחנה וב- vivo כדי לתמוך בבחירת הפפטיד הסופית. לשיתוף פעולה זה יש פוטנציאל לייצר הזדמנויות טיפוליות מרובות על ידי מיקוד לתמלילי mRNA הגורמים למחלות במספר סוגי רקמות.

על פי תנאי ההסכם, PeptiDream תקבל תשלום מראש שלא נמסר מאלנילם וכספי מחקר ופיתוח במהלך תקופת שיתוף הפעולה המחקרי. PeptiDream זכאי גם לקבל תשלומי אבן דרך המבוססים על השגת אבני דרך ספציפיות, רגולטוריות ומסחריות, עם סכום פוטנציאלי של עד 2.2 מיליארד דולר. בנוסף, PeptiDream זכאי גם לקבל תמלוגים נמוכים עד בינוניים חד ספרתיים על כל מכירה של מוצרי Alnylam הנובעים משיתוף פעולה כלשהו.

קווין פיצג'רלד, קצין מדעי ראשי באלנילם, אמר:" פתרנו את בעיית האספקה ​​הממוקדת של טיפול RNAi בכבד, והתקדמנו באופן משמעותי בקליעה במערכת העצבים המרכזית, העיניים והריאות. כעת אנו מגדילים את חבילת טכנולוגיית המסירה שלנו. לטכנולוגיות אלה יש פוטנציאל לספק ביעילות siRNA למגוון רחב יותר של סוגי רקמות בכל גוף האדם. אנו שמחים מאוד להגיע להסכם מחקר שיתופי זה עם PeptiDream, שהוא גילוי ואופטימיזציה של פפטידים המכוונים לקולטנים מרובים. מוביל בתעשייה בגוף. באמצעות שיתוף פעולה זה, אנו מקווים לזהות זוגות עוצמת קולטן ליגנד המועברים על ידי רקמות חוץ-כבדות, בדומה לזוג GalNAc-ASGPR שהיינו חלוצי למסירת כבד יעיל.&ציטוט;

ד"ר פטריק סי ריד, נשיא ומנהל נציג PeptiDream, אמר: "הסכם זה מרחיב עוד יותר את האסטרטגיה שלנו של שימוש בפפטידים להעברת מטענים טיפוליים שונים לתאים/רקמות חולים באופן ממוקד (כמצמדים של תרופות פפטיד). אנו מקווים ששותפות זו תסייע ביצירת מצמדים חדשניים של פפטיד- siRNA במגוון מחלות ותפתח הזדמנויות טיפוליות חדשות רבות.&ציטוט;

PeptiDream היא חברה ביו-פרמצבטית הממוקמת ביפן, שנוסדה בשנת 2006, ויש לה מערכת קניית פפטיד Discovery Platform (PDPS), שהיא פלטפורמת גילוי מתקדמת במיוחד שיכולה לייצר ביעילות מגוון (טריליון) ספריית הפפטידים הלא סטנדרטית היא משמש לזיהוי פפטידים פגיעות בעלות עוצמה גבוהה וסלקטיבית, ולאחר מכן ניתן לפתח פפטידים פגעים אלה על בסיס פפטידים, מולקולות קטנות או טיפולים מצומדים פפטיד-תרופתיים (PDC).

עם פלטפורמת PDPS הקניינית שלה, PeptiDream הגיעה להסכמי שיתוף פעולה ורישוי אסטרטגיים עם חברות תרופות רבות. ב- 27 ביולי השנה הודיעה חברת Takeda Pharmaceuticals על הרחבת שיתוף הפעולה המחקרי והסכם הרישיון הבלעדי עם PeptiDream ליצירת מצמידי פפטיד לתרופות (PDC) למטרות מרובות מערכת העצבים המרכזית (CNS). מטרות אלו נמצאות בעצבים כרוניים. ממלאים תפקיד חשוב במחלות ניווניות. PeptiDream זכאי לתשלומים של כ -3.5 מיליארד דולר, כולל תשלומים מקדמים ותשלומים פרה-קליניים, קליניים, שיווקיים ומכירתיים, כמו גם תמלוגים. Takeda ו- PeptiDream הגיעו בתחילה להסכם מחקר שיתופי והסכם רישיון בלעדי בדצמבר 2020 ליצירת PDC למחלות נוירו -שריריות.

בנובמבר 2017 חתמו PeptiDream ובאייר על הסכם שיתוף פעולה של 1.1 מיליארד דולר לפיתוח טיפולים מבוססי פפטידים למחלות מרובות. באפריל 2017, PeptiDream ו- Johnson& תרופות ג'אנסן של ג'ונסון הגיעו להסכם שיתוף פעולה של 1.15 מיליארד דולר ארה"ב לשימוש בטכנולוגיית פלטפורמת PDPS לזיהוי פפטידים מקרוציקליים/פפטידים מוגבלים כנגד מטרות מטבוליות מרובות ומחלות לב וכלי דם שנבחרו על ידי יאנסן. פפטידים להיט מותאמים כפפטידים טיפוליים או כמוצרים של מולקולות קטנות.