ה- FDA האמריקאי מאשר את תרופת הגידול החדשנית של מרק Welireg: טיפול בגידולים הקשורים לתסמונת VHL!-1/2

מגבר מרק &; Co הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את Welireg (belzutifan, קוד פיתוח: MK-6482), שהוא מעכב גורם 2-היפוקסיה (HIF-2α), לטיפול בחולים מבוגרים עם תסמונת היפל-לינדאו (מחלת פון היפל-לינדאו, תסמונת VHL, מחלת VHL), חולים אלה אינם זקוקים לניתוח מיידי, צריכים לטפל בקרצינומה של תאי כליות (RCC) הקשורים לתסמונת VHL, מערכת העצבים המרכזית (CNS) המנגיובלסטומה, נוירואנדוקרינית בלבלב גידול (pNET).

Welireg הוא הטיפול הראשון במעכבי HIF-2α שאושר על ידי ה- FDA האמריקאי, והתרופה אושרה בתהליך סקירת עדיפות. בעבר, ה- FDA אישר את Welireg Therapion Therapy Designation (BTD) ואת ייעוד התרופות ליתומים (ODD). כמעכב HIF-2α, Welireg יכול להפחית את התעתיק והביטוי של גני המטרה של HIF-2α הקשורים להתפשטות תאים, אנגיוגנזה וצמיחת גידולים. ראוי להזכיר כי מחקר הביולוגיה של VHL שהוביל לגילוי HIF-2α זכה בפרס נובל לפיזיולוגיה או לרפואה בשנת 2019.

Welireg היא תרופה חדשה בצנרת האונקולוגית של מרק. כטיפול המערכתי הראשון והיחיד שאושר לטיפול בחולים עם תסמונת VHL, תרופה זו הרחיבה את תיק האונקולוגיה של מרק. תסמונת VHL היא מחלה גנטית נדירה וחמורה הקשורה לסיכון גבוה לסרטן באיברים מרובים. סרטן הוא עדיין אחד מסיבות המוות העיקריות בחולים עם תסמונת VHL.

לפני Welireg לא התקבל טיפול מערכתי לטיפול בגידולים הקשורים ל- VHL. במחקר שלב 2-מחקר 004, חולים עם גידולים הקשורים ל- VHL שטופלו ב- Welireg הראו שיעורי הפוגה גבוהים והפוגות מתמשכות. אישור ה- FDA' של Welireg מסמן צעד משמעותי קדימה ויציג טיפול מערכתי בעל פוטנציאל לשנות את מודל הטיפול הנוכחי לחולים עם סוגים מסוימים של גידולים הקשורים ל- VHL.

מבחינת תרופות, המינון המומלץ של Welireg (40 מ"ג טבליות) הוא 120 מ"ג פעם ביום עד שהמחלה מתקדמת או מתרחשת רעילות בלתי קבילה. יש לציין כי מצורפת אזהרת קופסה שחורה לתווית התרופה של Welireg &, המציינת כי תרופות במהלך ההריון עלולות לגרום לנזק עוברי-עוברי, ויש לאמת את מצב ההריון לפני תחילת נטילת Welireg. Welireg יכול לגרום לאמצעי מניעה הורמונליים מסוימים להיות לא יעילים. על הרופאים ליידע את המטופלים לגבי סיכונים אלה בעת קבלת מרשם Welireg והצורך באמצעי מניעה יעיל שאינו הורמונלי.

ד"ר סקוט אבינגהאוס, סגן נשיא למחקר קליני במעבדות המחקר של מרק, אמר:" Welireg הוא הטיפול המערכתי הראשון והיחיד שאושר לחולים עם סוגים ספציפיים של גידולים הקשורים ל- VHL, ומייצג טיפול חדש וחשוב לחולים. מושפע ממחלה נדירה זו. בְּחִירָה. אישור ה- FDA היום של Welireg מסמן אבן דרך חשובה ומשקף את מחויבותו של מרק לספק אפשרויות טיפול חדשניות לחולים נוספים ”.

מחקר-004 נתוני מחקר