בקשת הרישום בסין במעבדה של Zai לריפרטיניב מתקבלת לטיפול בגידולי סטרומה במערכת העיכול

ב- 20 ביולי הודיעו מעבדות Zai ו- Deciphera Pharmaceuticals במשותף כי מנהל התרופות הרפואי הלאומי של סין (NMPA) אישר את בקשת התרופות החדשה של Ripretinib לטיפול ב -3 תרופות ומעלה שקיבלו אימטיניב. מטופלים בוגרים עם גידול סטרומאלי במערכת העיכול המתקדמת (GIST) שטופלו במעכב קינאז. Ripretinib אושר לאחרונה לרישום בארצות הברית, קנדה ואוסטרליה.

GIST הוא סוג של סרקומה במערכת העיכול המונעת על ידי מוטציות גנטיות ומקורם בתאי עצב מיוחדים בקיר דרכי העיכול. המוטציה השכיחה ביותר בקרב חולים היא מוטציה של KIT חלבון קינאז, המהווה כ 80% מהמקרים. כ 6% מהחולים שאובחנו לאחרונה נושאים מוטציות PDGFRa.

Ripretinib הוא מעכב בקרת מתגי טירוזין קינאז המשתמש במנגנון פעולה כפול ייחודי לוויסות מתג קינאזה ולולאת ההפעלה, ובכך מעכב באופן נרחב קינאזות מוטציות של KIT ו- PDGFRa. Ripretinib מעכב את המוטציות הראשוניות והמשניות של ה- KIT באקסונים 9, 11, 13, 14, 17 ו -18 המעורבים ב- GIST, ואת המוטציה 17 D816V באקסון הראשי המעורב ב- SM. Ripretinib מעכב גם מוטציות PDGFRa עיקריות באקסונים 12, 14 ו- 18 הקשורים לתת המשנה GIST, כולל המוטציה D842V באקסון 18. Ripretinib (שם מסחרי QINLOCK) אושר על ידי ה- FDA האמריקני לטיפול בחולים בוגרים עם GIST מתקדם אשר טופלו בשלושה מעכבי קינאז או יותר (כולל אימטיניב).

הבקשה השיווקית שהוגשה על ידי Ripretinib מבוססת על שלב 3 אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו מבוקר פלסבו, מרכז קליני רב-מרכזי INVICTUS, שמטרתו להעריך את הבטיחות והסבילות של Ripretinib בהשוואה לפלסבו בקרב 129 חולים עם GIST מתקדם למין ויעילות. , מטופלים קיבלו בעבר טיפולים הכוללים אימאטיניב, סוניטיניב ורגוראפניב. נקודת הסיום העיקרית היא ההישרדות ללא התקדמות (PFS) שנקבעה על ידי סקירה רדיולוגית עצמאית על בסיס קריטריוני הערכת היעילות לגידולים מוצקים (RECIST). על פי דיווחים קודמים, ההישרדות החציונית ללא התקדמות של המחקר הייתה 6.3 חודשים, לעומת 1.0 חודשים בקבוצת הפלצבו, והסיכון להתקדמות או למוות של המחלה הופחת משמעותית ב- 85% (יחס הסיכון 0.15, p< 0.0001)="" .="" נקודות="" קצה="" משניות="" שזוהו="" באמצעות="" סקירה="" רדיולוגית="" עצמאית="" תוך="" שימוש="" בקריטריונים="" recist="" ששונו="" כוללות="" שיעור="" תגובה="" אובייקטיבי="" (orr)="" והישרדות="" כוללת="" (os).="" שיעור="" התגובה="" האובייקטיבי="" של="" רפטיניב="" היה="" 9.4%="" לעומת="" 0%="" בקבוצת="" הפלצבו="" (p="0,0504)." ההישרדות="" החציונית="" הכוללת="" של="" ריפרטיניב="" הייתה="" 15.1="" חודשים="" לעומת="" 6.6="" חודשים="" בקבוצת="" הפלצבו,="" והסיכון="" למוות="" הופחת="" ב-="" 64%="" (יחס="" הסיכון="">

ד"ר דו יינג, מייסד, יו"ר ומנכ"ל Zai Lab, אמר: "חולי GIST בסין, במיוחד אלה שפיתחו התנגדות לאפשרויות טיפול קודמות, עדיין בעלי צרכים לא משמעותיים שלא הושגו. בהתבסס על ארה"ב שהתקבלה לאחרונה עם אישור ה- FDA והנתונים הקליניים המצוינים של מחקר INVICTUS, אנו מאמינים כי Ripretinib צפוי לשנות את המצב הנוכחי של הטיפול בחולי GIST ביתיים. אנו נשתף פעולה באופן פעיל עם מחלקת הבדיקה והאישור לטובת חולי GIST ביתיים בהקדם האפשרי."

סטיב הורטר, נשיא ומנכ"ל חברת Deciphera, אמר: "אישורו של Ripretinib' בארה"ב ובזמן קבלת הבקשה החדשה למתן תרופות בסין מוקדם מהצפוי בסין מדגיש את הפוטנציאל העתידי שלה. יש יותר מ 30,000 GIST שאובחנו לאחרונה בסין בכל שנה. חולים, ישנם צרכים קליניים עצומים שלא נענו. אנו מצפים להמשיך בשיתוף הפעולה עם מעבדת Zai על מנת להביא את Ripretinib לחולים הממתינים לטיפולים חדשים בהקדם האפשרי."

חברת Deciphera Pharmaceuticals מפתחת Ripretinib לטיפול בסרטן מונע KIT ו / או PDGFRα, כולל גידולי סטרומה במערכת העיכול (GIST), mastocytosis סיסטמי (SM) וסרטן אחר. מעבדת Zai חתמה על הסכם רישיון בלעדי עם Deciphera, הזכות לפתח ולסחור את Ripretinib בסין הגדולה (סין, הונג קונג, מקאו וטייוואן).