בקשת Xarelto (rivaroxaban) שהוגשה בארצות הברית: לחולי ילדים

באייר הודיעה לאחרונה כי שותפת הפיתוח שלה ג'ונסון&אמפר; חברת המחקר והפיתוח של ג'נסן (JNJ) של ג'נסן הגישה בקשה לתרופות חדשות (NDA) למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) להחליף את נוגדי הקרישה הפה Xarelto (rivaroxaban, ליברטי). Vaxaban) משמש לטיפול בחולי ילדים.

Xarelto הוא מעכב גורם אוראלי Xa. ה- NDA מבקש לאשר את Xarelto לשתי אינדיקציות ילדים, כולל ניסוח חדש המתאים לגיל המבוסס על משקל: (1) משמש מלידה לחולים מתחת לגיל 18, לאחר לפחות 5 ימים של נוגד קרישה פרנטרלית ראשונית, שימוש Xarelto לטיפול בתרומבואמבוליזם ורידי (VTE) ולהפחית את הסיכון ל VTE חוזר. (2) Xarelto משמשת לטרומבופרופילקסיס לחולי ילדים עם מחלת לב מולדת שגילם ≥2 ועברו ניתוח פונטן.

אם הוא אושר, Xarelto יהיה מעכב הפקטור Xa הפה היחיד לחולי ילדים בארצות הברית. עבור שתי אינדיקציות פוטנציאליות אלה, המינון של Xarelto תלוי במשקל הגוף, והחולים יכולים לקחת השעיה או טבליות דרך הפה.

ההנחיות הנוכחיות מוגבלות וממליצות על טיפול סטנדרטי בנוגדי קרישה לחולי ילדים עם פקקת או סיכון להישנות פקקת, הדורשת זריקות, הגבלות תזונתיות ומעקב מעבדה שוטף. נכון לעכשיו, אין טיפול אנטי-קרישה שאושר על ידי ה- FDA לחולי ילדים עם מחלת לב מולדת שעברו ניתוח פונטן.

מוקדם יותר השנה, אושר Xarelto בקנדה, האיחוד האירופי (כולל בריטניה), יפן ושוויץ: לחולים ילדים בני 18 ומעלה לאחר קבלת טיפול קרישת ראשוני פרנטרלי לפחות 5 ימים, ניתן להשתמש ב- Xarelto לטיפול VTE ומניעה של הישנות VTE. באייר גם מתכננת להגיש בקשה להתוויות ילדים של Xarelto למניעת פקקת לאחר ניתוח פונטן באיחוד האירופי.

ד"ר כריסטיאן רומל, ראש תחום R&אמ 'ב- Bayer Pharmaceuticals וחבר בוועדת ההנהלה, אמר: "הגשת הבקשה בארצות הברית היא צעד חשוב כדי לסייע בפתרון הנטל של טרומבואמבוליזם ורידי לספק לרופאים אפשרויות משלוח תרופות המבוססות על משקל בחולים ילדים. Oral Xarelto ההשעיה תמנע מניפולציה של צורות מינון למבוגרים ותקטין מאוד את מספר הזריקות הנדרשות לטיפול בנוגדי קרישה ודגימת דם.&ציטוט;

יישום זה מבוסס על עדויות ממחקרים נאותים ומבוקרים היטב על Xarelto בחולים מבוגרים, כמו גם נתונים משני ניסויים קליניים שלב 3 ב- Xarelto בחולי ילדים: (1) EINSTEIN-Jr, שאובחן בעבר כ- VTE שפותח ב- חולים ילדים; (2) UNIVERSE, אשר שימש בחולים ילדים בסיכון ל- VTE לאחר ניתוח Fontan האחרון. ראוי להזכיר כי EINSTEIN-Jr הוא הניסוי הקליני הגדול ביותר שהושלם עד כה להערכת הטיפול בחולי ילדים עם VTE, ו- UNIVERSE הוא הניסוי הקליני הראשון שבדק את NOAC למניעת טרומבואמבוליזם לאחר פונטן בילדים עם מחלת לב מולדת.

VTE משפיע על אנשים בכל הגילאים. הטיפול הנוכחי ב- VTE בילדים מסתמך בדרך כלל על נוגדי קרישה תוך ורידים ודורש ניטור מעבדה והתאמת מינון. נכון לעכשיו, תוכניות הטיפול בנוגדי קרישה של ילדים מבוססות בעיקר על אקסטרפולציה של נתוני תצפית ונתוני מבוגרים.

Rivaroxabanהיא נוגדת הקרישה הפה החדשה (NOAC) הפוגעת ביותר בעולם שאינה מכילה ויטמין K, והיא משווקת בשם המסחרי Xarelto. עד כה אושרה Xarelto ל- 9 אינדיקציות טיפוליות, והאינדיקציות שונות במדינות שונות. בהשוואה ל- NOAC אחרים, Xarelto יכולה לספק הגנה לחולים עם טרומבואמבוליזם ורידי נרחב (VTE) ותרומבואמבוליזם עורקי (מע"מ): (1) לפרפור פרוזדורים לא-שסתומי עם גורם סיכון אחד או יותר לחולים מבוגרים כדי למנוע שבץ ומערכות מערכתיות. תַסחִיף; (2) לטפל בתסחיף ריאתי מבוגר (PE); (3) לטפל בפקקת ורידים עמוקים למבוגרים (DVT); (4) מניעת הישנות DVT ו- PE למבוגרים; (5) קבלת מניעה של טרומבואמבוליזם ורידי (VTE) בחולים מבוגרים שעוברים החלפת מפרק ירך אלקטיבית; (6) מניעת טרומבואמבוליזם ורידי (VTE) בחולים מבוגרים שעוברים החלפת ברך אלקטיבית; (7) בהופעת תסמונת כלילית חריפה בחולים בוגרים עם סמנים ביולוגיים מוגברים לאחר סימפטום, השתמשו באספירין בלבד או באספירין + קלופידוגרל/טיקלופידין למניעת אירועים טרומבוטיים טרשתיים; (8) לסיכון איסכמי גבוה חולים מבוגרים עם מחלת עורקים כליליים כרוניים (CAD) או מחלת עורקים היקפית סימפטומטית (PAD) למניעת אירועים טרומבוטיים טרשתיים; (9) לילדים ולמתבגרים מתחת לגיל 18 שנים לפחות 5 ימים לאחר פרנטרל ראשוני לאחר טיפול נוגד קרישה יש לטפל בתרומבואמבוליזם ורידי (VTE) ולמנוע הישנות VTE.

ייתכנו הבדלים באינדיקציות המאושרות על ידי מדינות, אך מבחינת כל האינדיקציות, ריברוקסבן אושרה ביותר מ -130 מדינות. מאז השקתו בשנת 2008, יותר מ 86 מיליון חולים קיבלו טיפול ברחבי העולם.

Rivaroxabanהתגלה על ידי באייר וכיום הוא מפותח במשותף עם Janssen R& D. Xarelto® רשומה מחוץ לארה"ב על ידי באייר, והיא רשומה בארצות הברית על ידי חברת תרופות Janssen. בשנת 2020, המכירות העולמיות של Xarelto&עולות עד 7.5 מיליארד דולר.