Vutrisiran נמצא בבדיקה בארצות הברית

חברת הטיפול המובילה בתעשיית RNAi Alnylam הודיעה לאחרונה כי רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) קיבלה בקשה חדשה לתרופות (NDA) ל- vutrisiran, טיפול RNAi הנמצא בפיתוח המוזרק תת עורית כל 3 חודשים לטיפול במבוגרים טראנסטירטית תורשתית. פולינוירופתיה של עמילואידוזיס (hATTR-PN). ה- FDA קבע את תאריך היעד של חוק דמי שימוש בתרופות מרשם (PDUFA) לתאריך 14 באפריל 2022. ה- FDA הצהיר כי אין בכוונתו כיום לכנס ישיבת ועדה מייעצת במסגרת סקירת ה- NDA.

Vutrisiran קיבל תרופה ליתומים יתומים (ODD) לטיפול באמילואידוזיס ATTR בארצות הברית ובאיחוד האירופי, ו- Fast Track Design (FTD) לטיפול ב- hATTR-PN בארצות הברית. על פי תוצאות מחקר HELIOS-A, אלנילם מתכננת גם להגיש מסמכי בקשה רגולטוריים לווטריסיראן לאיחוד האירופי, ברזיל ויפן בשנת 2021.

רנה דנוקורט, סגנית נשיא אלנילם וראש זכיינות TTR, אמרה: "אנו שמחים מאוד שה- FDA קיבל את ה- NDA של vutrisiran, המבוסס על תוצאות המחקר של HELIOS-A למשך 9 חודשים. . אם הוא אושר, זה יהיה מוצר כל 3 חודשים. טיפול חדש שניתן פעם תת עורית, ל- vutrisiran יש פוטנציאל להפוך את ביטויי הפולינאורופתיה של המחלה.&ציטוט;

Vutrisiran הוא טיפול RNAi תת-עורי הנמצא בפיתוח לטיפול באמילואידוזיס ATTR, כולל עמילואידוזיס תורשתי (hATTR) ואיל-בר (wtATTR). Vutrisiran יכול למקד ולהשתיק RNA שליח ספציפי, לחסום אותו לפני ייצור חלבונים מסוג transthyretin (TTR) מסוג wild. Vutrisiran מוזרקת תת עורית כל רבעון (3 חודשים), מה שיכול לסייע בהפחתת התצהיר של עמילואיד TTR ברקמות, לקדם את הסרת עמילואיד TTR המופקד ברקמות ולשחזר את תפקודן של רקמות אלו. vutrisiran מנצל את פלטפורמת הלידה המצומדת של אלנילם'

עמילואידוזיס תורשתי (hATTR) תורשתי היא מחלה ניוונית ותמותה תורשתית הנגרמת על ידי מוטציות בגן TTR. חלבון ה- TTR מיוצר בעיקר בכבד והוא בדרך כלל נושא ויטמין A. מוטציות בגן TTR יכולות לגרום להצטברות לא תקינה של עמילואיד ולפגוע באיברי הגוף וברקמות, כגון עצבים היקפיים ולב, מה שמוביל לנוירופתיה מוטורית חושית היקפית. , נוירופתיה אוטונומית ו/או קרדיומיופתיה ועוד ביטויי מחלה שקשה לטפל בהם. עמילואידוזיס hATTR מייצג צורך רפואי עיקרי, עם תחלואה ותמותה גבוהים, עם כ -50,000 חולים ברחבי העולם. זמן ההישרדות החציוני לאחר האבחון הוא 4.7 שנים, ולחולים עם קרדיומיופתיה יש זמן הישרדות קצר יותר (חציון 3.4 שנים).

אלנילם השיקה תרופה, Onpattro (patisiran), לטיפול ב- hATTR-PN. התרופה אושרה על ידי ה- FDA האמריקאי באוגוסט 2018 והפכה לתרופת ה- RNAi הראשונה שאושרה לשיווק מאז התגלתה תופעת ה- RNAi לפני 20 שנה. הוא מתאים לטיפול בחולים מבוגרים hATTR-PN.

Onpattro היא תרופה RNAi המוזרקת תוך ורידי וניתנת כל 3 שבועות. התרופה מיועדת למקד ולהשתיק RNA שליח ספציפי (mRNA) ולחסום את ייצור חלבון ה- TTR, שעשוי לסייע בהפחתת התצהיר ולקדם את פינוי עמילואיד TTR ברקמות היקפיות ולשחזר את תפקודן של רקמות אלו.