הטיפול המשולש החדשני של Vertex Trikafta מטפל בהצלחה בילדים בגילאי 6-11 בשלב 3 של המחקר העולמי!

Vertex תרופות היא מובילה עולמית בטיפול סיסטיק פיברוזיס (CF). לאחרונה הודיעה החברה כי מחקר גלובלי שלב III המעריך את הטיפול המשולש Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ו- ivacaftor) לטיפול בילדי CF בגילאי 6-11 שנים הושלם בהצלחה. על פי התוצאות, החברה תגיש בקשה לתרופה חדשה משלימה (sNDA) ל-FDA האמריקאי ברבעון הרביעי של 2020, ולאחר מכן תגיש בקשות לסוכנויות רגולטוריות אחרות ברחבי העולם.

באוקטובר 2019, Trikafta אושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול בחולים CF עם מוטציה אחת F508del לפחות ב מוליכות טרנסמברנה סיסטיק (CFTR) גן וגיל -12 שנים, במיוחד: יש 2 F508del מוטציות (F / F) חולים עם מוטציה אחת F508del ומוטציה תפקודית מינימלית אחת (F / MF). מוטציה F508del היא המוטציה הנפוצה ביותר שגורמת CF. לפני זה, ה-FDA העניק Trikafta עדיפות סקירה הסמכה, הסמכה מסלול מהיר, והסמכה תרופה פורצת דרך (BTD).

ד"ר כרמן Bozic, סמנכ"ל רפואי של Vertex וסגן נשיא בפועל לפיתוח תרופות גלובליות ועניינים רפואיים, אמר: "המטרה שלנו היא להרחיב את כישורי הטיפול לכל החולים שעשויים להפיק תועלת מתרופה טרנספורמטיבית זו, בקרב ילדים בגילאי 6-11 שנים. התוצאות החיוביות שהושגו במחקר שלב 3 מאפשרות לנו לקחת מטרה זו צעד אחד קדימה. אנו מצפים להגיש SNDA בחודשים הקרובים ולהביא Trikafta לחולים CF צעירים יותר"

ההכרזה היא 24 שבועות פתוח תווית גלובל שלב 3 מחקר שנערך 66 ילדים CF בגילאי 6-11 שנים כדי להעריך את היעילות והבטיחות של Trikafta. בחולים הרשומים במחקר, יש שתי מוטציות F508del, או מוטציה אחת F508del ומוטציה תפקודית מינימלית אחת (F/MF) בגן CFTR. נקודות הקצה העיקריות של המחקר הן בטיחות וסבליות.

התוצאות הראו כי Trikafta היה בדרך כלל נסבל היטב לאחר 24 שבועות של טיפול, ואת נתוני הבטיחות היו עקביים עם הנתונים שנצפו במחקר שלב 3 הקודם. בנוסף, במהלך 24 שבועות של טיפול, שיפורים משמעותיים קלינית נצפו בנקודות קצה יעילות משניות מרובות, כולל: שינוי אחוזים צפוי בנפח תפוגה כפוי לשנייה (ppFEV1), זיעה כלוריד, ו סיסטיק פיברוזיס שאלון מהדורה גרסה (CFQ-R) ציון תחום הנשימה, מדד מסת הגוף (BMI) ואינדיקטורים מדידות אחרות.

המחקר הראה כי פרופיל סיכון תועלת של Trikafta בילדים CF 6-11 שנים דומה לפרופיל סיכון תועלת של המחקר שלב 3 התומך באישור התרופה עבור חולי CF 12 שנים ומעלה.

סיסטיק פיברוזיס (CF) היא מחלה גנטית נדירה, מקצרת חיים המשפיעה על כ 75,000 אנשים ברחבי העולם. CF היא מחלה מתקדמת, רב מערכתית המשפיעה על הריאות, הכבד, מערכת העיכול, הסינוסים, בלוטות זיעה, לבלב, ומערכת הרבייה. CF נגרמת על ידי מוטציות מסוימות בגן CFTR הגורמים לפגמים בתפקוד חלבון CFTR או מחיקות. ילדים חייבים לרשת שני גנים פגומים של CFTR (אחד לכל הורה) כדי לפתח CF.

למרות שיש סוגים רבים ושונים של מוטציות CFTR שיכול לגרום למחלה, רוב חולי CF יש לפחות מוטציה אחת F508del. מוטציות אלה יכולות להיקבע על ידי בדיקות גנטיות או גנוטיפינג. חלבון CFTR בדרך כלל מסדיר את תחבורת היונים בממברנה התא, מוטציות גנים יכול לגרום להרס או אובדן של הפונקציה של מוצר החלבון. כאשר הובלת יון קרום התא נקטעת, צמיגות ציפוי הריר על איברים מסוימים תתעבה. אחד התכונות העיקריות של המחלה הוא הצטברות של ריר עבה במערכת הנשימה, המוביל הקושי לנשום, דלקות ריאות חוזרות כרוניות, ונזק ריאות מתקדם, אשר בסופו של דבר מוביל למוות. הגיל החציוני של מוות עבור חולי CF הוא בתחילת שנות ה -30 שלהם.

עד כה, Vertex רשמה 4 תרופות CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor ו- ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor/ ivacaftor), שלוש התרופות הראשונות שיכולות לטפל בהן יש כ-40,000 חולים ברחבי העולם. מהווים כ-50% מכלל חולי ה-CF. הטיפול המשולש שאושר לאחרונה Trikafta יכול להרחיב את טווח הטיפול ל 90% של חולים CF ברחבי העולם.

ביוני השנה פרסמה סוכנות המחקר של שוק התרופות EvaluatePhamra דו"ח שחזה כי Trikafta תהפוך לאחת מתרופות TOP10 הנמכרות ביותר בעולם ב-2026, כאשר המכירות יגיעו ל-8.739 מיליארד דולר אמריקאי, וקצב צמיחה שנתי מורכב של 54.3% בשנים 2019-2026. .