נוברטיס מייזנט משפר את ההכרה&מאט את התקדמות הנכות, הושק בסין

נוברטיס הודיעה לאחרונה על ניתוח תרופת הטרשת הנפוצה Mayzent (siponimod) לטיפול בטרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית (SPMS) שלב IIIb EXCHANGE וניסוי שלב III EXPAND בכנס המשותף ACTRIMS-ECTRIMS השמיני MSVirtual2020. תוֹצָאָה. הנתונים מראים כי Mayzent היא תוכנית טיפול בטוחה שיכולה לשפר את היכולת הקוגניטיבית ולהפחית את הסיכון להתקדמות הנכות. ככל שהטיפול מוקדם יותר, כך התועלת גדולה יותר.

בחודש מאי השנה אושרה מייזנט לרישום בסין לטיפול בטרשת נפוצה חוזרת ונשנית של מבוגרים, כולל תסמונת מבודדת קלינית (CIS), מחלה נוגעת לבעיות חוזרות ונשנות (RRMS) ומחלה פרוגרסיבית משנית פעילה (SPMS). לאורך זמן, עד 50-60% מחולי RRMS יפתחו SPMS. מייזנט הוא מאפנן קולטן של ספינגוזין 1-פוספט (S1P) מהדור החדש והסלקטיבי והראשון שאושר לטיפול ב- SPMS בעולם התרופות לשינוי מחלות אורליות (DMT), התחלה מוקדמת של הטיפול יכולה להאט למעשה את התקדמות הנכות ו ירידה קוגניטיבית בחולים.

EXCHANGE הוא מחקר פוטנציאלי, שלב IIIb, בעל תווית פתוחה, בת 6 חודשים, המעריך את בטיחותם וסבילותם של מטופלים עם טרשת נפוצה חוזרת ונשנית (RMS) שעוברים מטיפול אחר לשינוי מחלות (DMT) לטיפול ב- Mayzent, כולל פעילויות מין SPMS. ניתוח הביניים כלל 112 חולים מ- 42 מרכזים בארצות הברית שעמדו בניתוח הבטיחות. הנתונים חיזקו עוד יותר את הבטיחות והסבילות של מייזנט&# 39.

EXPAND הוא מחקר שלב III אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, המשווה את היעילות והבטיחות של מייזנט ופלצבו בחולי SPMS עם דרגות שונות של מוגבלות. התוצאות מראות כי שימוש מוקדם במייזנט יכול לעכב את התקדמות הנכות ולשפר את היכולת הקוגניטיבית.

ניתוח EXPAND לאחר האירוע הראה כי מהירות העיבוד הקוגניטיבית של חולי SPMS פעילים ולא פעילים שקיבלו טיפול במייזנט הראו שיפור. בנוסף, בחולים עם מחלה פעילה, קיים סיכוי מוגבר לצפות בשיפורים רלוונטיים מבחינה קלינית. חולים עם SPMS פעיל אשר מקבלים טיפול מייזנט מוקדם ורציף הם בעלי סיכון נמוך יותר להתקדמות נכות ולירידה קוגניטיבית בהשוואה לאלה שמעכבים את הטיפול במייזנט. ניתוח תת-קבוצה הראה כי בחולים עם SPMS פעיל הערך של השימוש המוקדם בטיפול ב- Mayzent הוא שההשפעה החיובית שלו על מוגבלות, מהירות העיבוד הקוגניטיבית ופרוגנוזה של הישנות יכולה להימשך עד 5 שנים.

נורמן פוצקי, ראש פיתוח גלובלי למדעי המוח של נוברטיס, אמר: "אחת המטרות הגדולות ביותר עבור חולים בטרשת נפוצה היא להיות מסוגלים לחיות באופן עצמאי זמן רב ככל האפשר. הנתונים שפורסמו היום מאששים עוד יותר את היתרונות של היכולת הקוגניטיבית ועיכוב התקדמות הנכות. אימפקט, Mayzent יכול לשמש כאפשרות מתאימה למטופלים לעבור בבטחה מטיפולים אחרים. מייזנט מביא תקווה לחולים המבקשים להשיג מטרה חשובה זו."

למרות שמהלך טרשת נפוצה (MS) של כל מטופל הוא ייחודי ומושפע מגורמים רבים, כולל שימוש בטיפול בשינוי מחלות טרשת נפוצה (DMT), ההערכה היא כי עד 80% מהחולים בטרשת נפוצה חוזרת ונשנית (RRMS) מעבר ל- SPMS. לכן, חשוב מאוד שהמטופלים יתחילו את הטיפול מוקדם כדי להאט את התקדמות הנכות. התקדמות נכות כוללת לרוב, אך אינה מוגבלת, את ההשפעה על הניידות, מה שעלול להוביל לצורך בסיוע בהליכה או בכיסאות גלגלים, הפרעה בתפקוד שלפוחית ​​השתן וירידה קוגניטיבית.

המרכיב התרופתי הפעיל של Mayzent&# 39 הוא siponimod, דור חדש, אפנן קולטן ספינגוזין 1-פוספט (S1P) סלקטיבי שיכול לקשור באופן סלקטיבי לקולטני S1P1 ו- S1P5. כאשר נקשר לקולטני תת-סוג S1P1 על לימפוציטים, סיפונימוד יכול למנוע את יציאת הלימפוציטים מבלוטות הלימפה, ובכך למנוע את כניסתם למערכת העצבים המרכזית (CNS) של חולים עם טרשת נפוצה, ולהפעיל אפקט אנטי דלקתי. בנוסף, siponimod יכול גם להיכנס למערכת העצבים המרכזית ולהיקשר ישירות לקולטני תת-סוג S1P5 ו- S1P1 בתאים ספציפיים (אוליגודנדרוציטים ואסטרוציטים) כדי לקדם רמיאלינציה ולמנוע דלקת.

מייזנט אושרה על ידי ה- FDA האמריקאי במרץ 2019 לטיפול בחולים מבוגרים עם טרשת נפוצה חוזרת ונשנית (RMS), כולל טרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית פעילה (SPMS) וטרשת נפוצה חוזרת ונשנית (RRMS), תסמונת קלינית מבודדת (CIS). באיחוד האירופי, אושרה מייזנט בינואר 2020 לטיפול בחולים מבוגרים עם SPMS, באופן ספציפי: ישנם מאפייני הדמיה עם הישנות או פעילות דלקתית (למשל, נגעי T1 משופרים באלוקים או פעילות, נגעי T2 חדשים או מוגדלים) הם חולים עם מחלה פעילה עם ראיות, המעכבים התפתחות מוגבלות פיזית.

ראוי להזכיר כי מייזנט היא תרופת הפה הראשונה שאושרה לחולי SPMS עם מחלה פעילה והתרופה הראשונה שאושרה לחולי SPMS עם מחלה פעילה ב -15 השנים האחרונות. הוכח כי התרופה יעילה לעיכוב התקדמות המחלה ותתן מענה לצורך רפואי משמעותי שלא קיבל מענה באוכלוסיית חולי ה- SPMS עם מחלה פעילה.

נוברטיס מחויבת להביא את מייזנט למטופלים בכל רחבי העולם. נכון לעכשיו, הגשות רגולטוריות במספר מדינות מתבצעות. ההצלחה של Mayzent&# 39 היא קריטית עבור נוברטיס, מכיוון שגילניה, עוד תרופת שובר קופות טרשת נפוצה עם מכירות שנתיות של 3 מיליארד דולר, עומדת בפני תחרות גוברת. התעשייה אופטימית מאוד לגבי הסיכויים העסקיים של מייזנט&# 39. חלק מהאנליסטים צופים כי מכירות השיא של מייזנט&מספר 39 לאחר הרישום יגיעו ל -3 מיליארד דולר.