ה-FDA של ארה"ב העניק הסמכה למסלול מהיר של ארפוליטקסורין

Isofol Medical AB הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק ל-Modufololin (arfolitixorin, [6R]-5,10-methylenetetrahydrofolate, [6R]-MTHF) הסמכה מהירה (FTD) לשימוש לטיפול בגרורות. סרטן המעי הגס (mCRC). Arfolitixorin היא תרכובת חדשה המבוססת על חומצה פולית, המשמשת לשיפור היעילות ולהפחתת תופעות הלוואי של אנטי-מטבוליטים בטיפול בסרטן. איזופול חתמה על הסכם רישיון בלעדי גלובלי עם Merck KGaA לפיתוח ומסחור של ארפוליטיקורין להתוויות אונקולוגיות.

Arfolitixorin הוא המטבוליט הפעיל העיקרי של תרופות החומצה הפולית בשימוש נרחב לאוקובורין ולבולוקובורין. חומצה פולין וחומצה לבופולינית חייבת להיות מומרת לצורה הפעילה [6R]-MTHF בגוף כדי להיות יעילים. זה תלוי, למשל, ברגישות הגנטית. לא כל החולים מפעילים הפעלה זו. מחקרים הראו כי לשלושה רבעים מחולי mCRC אין יכולת מספקת להפוך לאוקובורין וחומצה לבופולינית, וההישרדות ללא התקדמות (PFS) מופחתת משמעותית בהשוואה לחולים עם יכולת טרנספורמציה טובה.

Arfolitixorin היא תרופה לטיפול ב-CRC מתקדם. מכיוון שהוא אינו דורש הפעלה מטבולית מורכבת כדי לתפקד, ארפוליטקסורין עשוי להתאים לכל החולים עם CRC מתקדם, ללא קשר ליכולתו להפעיל חומצה פולית.

Fast Track Qualification (FTD) שואפת להאיץ את פיתוח התרופות ובדיקה מהירה של מחלות קשות כדי לתת מענה לצרכים רפואיים חמורים שלא נענו בתחומי מפתח. השגת כישורים במסלול מהיר לתרופות בפיתוח פירושה שחברות תרופות יכולות ליצור אינטראקציה עם ה-FDA בתדירות גבוהה יותר בשלב המחקר והפיתוח. לאחר הגשת בקשה לשיווק, הם זכאים לאישור מואץ ולבדיקת עדיפות אם הם עומדים בסטנדרטים הרלוונטיים. בנוסף, הם גם זכאים לבדיקה מתגלגלת.

בארצות הברית, CRC הוא הגורם השני למוות מסרטן והסוג השלישי בשכיחותו של סרטן. מבחינת טיפול ב-mCRC, קיים צורך רפואי משמעותי שאינו מסופק באפשרויות טיפול חדשות ויעילות יותר. ה-FDA העניק לארפוליטיקסורין FTD בהתבסס על הפוטנציאל של התרופה' לתת מענה לצרכים הרפואיים המשמעותיים של mCRC.

בתור החומר הראשון והיחיד הפעיל מבחינה מטבולית של חומצה פולית ([6R]-MTHF) המגביר את הציטוטוקסיות של 5-fluorouracil (5-FU), arfolitixorin נערך כעת במחקר שלב 3 מרכזי של AGENT (NCT03750786). המחקר צפוי להסתיים בשנת 2022. לאחר מכן מתכננת איזפול להגיש בקשות שיווק ל-FDA האמריקאי ול-EU EMA, וצפוי להיות ממוסחר כבר ב-2023.

Ulf Jugnelius, מנכ"ל Isofol, אמר:"אנו שמחים מאוד שה-FDA העניק למועמד התרופה המוביל שלנו ארפוליטקסורין סטטוס מהיר. זוהי הכרה חיצונית חזקה של היתרונות הפוטנציאליים של ארפוליטקסורין בטיפול ב-mCRC, מחלה הרסנית. אבן הדרך הקלינית הבאה שלנו היא להשיג 300 אירועי הישרדות ללא התקדמות במחקר שלב 3 AGENT, ולאחר מכן לבטל את העיוורון של הנתונים כך שנוכל לנתח ולהציג את תוצאות השורה העליונה במחצית הראשונה של 2022. הסמכת FTD תאפשר לנו לשתף פעולה עם ה-FDA בתדירות גבוהה יותר, על מנת לייעל את תוכנית הפיתוח המתמשך של ארפוליטקסורין, ועשויה להפוך אותה לתרופה החדשה הראשונה לשיפור רמת הטיפול ב-mCRC מזה יותר מ-40 שנה."