טיפול בלימפומה אגרסיבית ה- FDA מאיץ את אישור הטיפול הפה בכיתה הראשונה

היום הודיעה Karyopharm Therapeutics כי ה- FDA האמריקני האיץ את אישור החברה' הצעת מחיר GG; מעכב חלבון לייצוא גרעיני סלקטיבי דרך הפה (SINE) Xpovio (selinexor) האינדיקציות המורחבות לטיפול בהפרעת / עקיפה מפוזרת / לימפומה גדולה ב-תאי בוגר (DLBCL). מטופלים אלה קיבלו לפחות שני טיפולים מערכתיים. האישור המואץ של אינדיקציה זו מבוסס על נתוני שיעורי ההפוגה של המטופלים.

נזק ל- DNA הוא אחד המאפיינים האופייניים לתאי סרטן. ישנם תאים חלבונים מדכאי גידולים. תפקידם לפקח על מצב ה- DNA בגרעין. אם יימצא נזק ל- DNA הם יכולים לתווך את תיקון ה- DNA או להוביל לאפופטוזיס. עם זאת, חלבונים אלה המדכאים גידולים צריכים להיות ממוקמים בגרעין כדי לתפקד כראוי. אחד המנגנונים שבאמצעותם תאי סרטן מתחמקים מניטור של חלבוני מדכאי גידולים הוא על ידי ביטוי יתר של חלבון ייצוא גרעיני בשם XPO1. זה יכול להעביר את חלבון מדכאי הגידול בגרעין אל החלק החיצוני של הגרעין דרך הנקבובית הגרעינית, ובכך להסיר את החלבון מדכא הגידול מהגרעין.

Xpovio הוא ציטוט GG; מעכב XPO1. על ידי עיכוב תפקוד ה- XPO1, חלבונים מדכאי גידולים יכולים להישאר בגרעין ולהמשיך לתפקד, ובכך לעכב את התפשטות תאי הגידול.

אישורו המואץ של Xpovio&# 39 מבוסס על תוצאות ניסוי קליני רב-מרכזי, חד זרועי שלב 2b, SADAL, שכלל 134 חולים עם DLBCL מחזור / עקשן. מחקר SADAL הגיע לנקודת הסיום הראשונית של שיעור התגובה הכולל שלו (ORR), עם ORR של 29%, כולל 18 חולים (13%) תגובה מלאה (CR) ו 21 חולים (16%) תגובה חלקית (PR).

GG quot; האצת אישורו של Xpovio דרך הפה לטיפול ב- DLBCL שחזר / עקשן היא אבן דרך חשובה עבור חולים עם טיפול מוגבל," אמר ד"ר שרון שחם, מייסד, נשיא וקצין מדעי ראשי של קריופארם. מטופלים, עובדים, מטפלים ורופאים חולקים הישג גדול זה, והם תרמו תרומות בלתי פוסקות ל- Xpovio החל מהגילוי הראשוני והפיתוח הקליני ועד לאישור ה-&# 39 השני של ה- FDA."

בחודש מאי השנה הרחיבו דיקי פרמצבטיקה וקריאופרם את הסכם השיתוף וקיבלו את זכויות הפיתוח והקידום של ארבע טיפולים כמו Xpovio באזור אסיה-פסיפיק. החברה עורכת כיום מספר מחקרים קליניים רשומים בסין.