ה-FDA האמריקאי העניק ייעוד של תרופת יתום של zandelisib: שיעור תגובה כולל (ORR) של 93%!

MEI Pharma ושותפתה העולמית Kyowa Kirin הודיעו לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק טיפול ב-Phosphatidylinositol-3-kinase delta (PI3K delta) סלקטיבי סלקטיבי (PI3K delta) לטיפול ב-Orphan Drug Qualification (ODD) לימפומה פוליקולרית (FL). במרץ 2020, ה-FDA גם העניק ל-Zandelisib Fast Track Designation (FTD): הוא משמש לטיפול בחולים מבוגרים עם FL חוזר או עקשן שקיבלו בעבר לפחות שני טיפולים מערכתיים.

תרופה יתומה מתייחסת לתרופות המשמשות למניעה, טיפול ואבחון של מחלות נדירות, ומחלות נדירות הן המונח הכללי לקבוצת מחלות עם שכיחות נמוכה מאוד, הידועות גם בשם"מחלות יתומות." בארצות הברית, מחלות נדירות מתייחסות למחלות עם פחות מ-200,000 חולים. תמריצים לפיתוח תרופות למחלות נדירות כוללים תמריצים שונים לפיתוח קליני, כגון זיכוי מס הקשורים לעלויות ניסויים קליניים, הפחתת דמי משתמש של ה-FDA וניסויים קליניים. הסיוע של ה-FDA' בתכנון הניסוי ובתקופת בלעדיות השוק של 7 שנים עבור ההתוויות המאושרות לאחר שיווק התרופה.

Fast Track Qualification (FTD) שואפת להאיץ את פיתוח התרופות ובדיקה מהירה של מחלות קשות כדי לתת מענה לצרכים רפואיים חמורים שלא נענו בתחומי מפתח. השגת כישורים במסלול מהיר לתרופות בפיתוח פירושה שחברות תרופות יכולות ליצור אינטראקציה עם ה-FDA בתדירות גבוהה יותר בשלב המחקר והפיתוח. לאחר הגשת בקשה לשיווק, הם זכאים לאישור מואץ ולבדיקת עדיפות אם הם עומדים בסטנדרטים הרלוונטיים. בנוסף, הם גם זכאים לבדיקה מתגלגלת.

מבנה מולקולרי zandelisib

לימפומה פוליקולרית (FL) היא הלימפומה האינדולנטית הנפוצה ביותר, המהווה כ-20-30% מכלל הלימפומות שאינן הודג'קין (NHL). מחלה זו מתפתחת גם על תאי B, היא כרונית ברוב המקרים ומתקדמת לאט. רוב החולים שאובחנו עם FL הם מעל גיל 65. לפעמים FL יכולה להפוך ללימפומה מפוזרת של תאי B גדולים (DBLCL), שהיא NHL שצומח במהירות (פולשנית).

Zandelisib (ME-401) הוא מעכב דלתא של phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) הנבדק. מעכבי PI3Kδ מתבטאים בדרך כלל בתאים סרטניים וממלאים תפקיד מפתח בשגשוג והישרדות של גידולים המטולוגיים. Zandelisib מראה סלקטיביות גבוהה עבור תת-סוגים של PI3Kδ ובעל תכונות תרופה שונות ממעכבי PI3Kδ אחרים. לתרופה זו יש פוטנציאל להפוך למעכב PI3Kδ הטוב ביותר מסוגו. המאפיינים הקליניים שלו מצביעים על כך שכטיפול תרופתי יחיד או בשילוב עם תרופות אחרות לסרטן, יש לו הזדמנות לפתור סדרה של ממאירות של תאי B. נכון לעכשיו, MEI מעריכה זנדליסיב לטיפול בחולים עם גידולים ממאירים שונים של תאי B.

באפריל 2020, MEI ו-Concord Kirin חתמו על הסכם רישוי, פיתוח ומסחור עולמי להמשך פיתוח ומסחור של zandelisib. MEI ו-Concord Kirin יפתחו ויקדמו במשותף את zandelisib בארה"ב, ו-MEI תרשום את כל ההכנסות ממכירות בארה"ב. לקונקורד קילין יש זכויות מסחור בלעדיות מחוץ לארה"ב והיא תשלם ל-MEI עלייה הדרגתית בתמלוגים על סמך מכירות מחוץ לארה"ב.

במאי השנה, MEI Pharma ו-Concord Kirin הכריזו על הנתונים של קבוצת המטופלים לסירוגין (IS) של המחקר הקליני Phase 1b של zandelisib בטיפול ב-FL חוזר או עקשן (r/r FL). התוצאות הראו שבקרב חולי r/r FL שסבלו מהתקדמות המחלה (POD24) תוך 24 חודשים מיום שקיבלו כימותרפיה קו ראשון, שיעור התגובה הכולל (ORR) של טיפול ב-Zandelisib (עם ובלי rituximab) הוא היה 82%, וכן ORR הגיע ל-93% בחולים שאינם POD24.