ה-FDA האמריקאי העניק Nefecon (Budesonide) סקירה עדיפות: יש לו את הפוטנציאל לתיקון המחלה!

החברה השוודית biopharmaceutical Calliditas Therapeutics הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) קיבל את היישום תרופה חדשה (NDA) של Nefecon (Budesonide) והעניק סקירה עדיפות, המהווה ניסוח אוראלי חדש של budesonide. זהו IgA1 למטה הרגולטור, אשר מטפל נפרופתיה IgA (IgAN) על ידי מיקוד למטה רגולציה של IgA1. ה-FDA ייעד את "חוק דמי משתמש תרופות מרשם" של NDA (PUDFA) תאריך היעד כמו ספטמבר 15, 2021.

אם יאושר, Nefecon יהפוך את הטיפול הראשון שתוכנן במיוחד ואושר לטיפול IgAN, עם פוטנציאל תיקון המחלה. לאחר קבלת האישור, קאלידיטס מתכוונת למסחר את נפטון לבדה בארצות הברית.

רנה אגיאר לוקנדר, מנכ"לית Calliditas, אמרה: "אנו נרגשים מאוד לקבל סקירה עדיפות, המשקפת את הצרכים הרפואיים המשמעותיים ללא מענה לטיפול IgAN. אנו מצפים לעבוד עם הסוכנות כדי לקבל אישור מואץ בהמשך השנה. כדי שנוכל לספק את התרופה המאושרת הראשונה לחולי IgAN."

Nefecon היא הכנה אוראלית מוגנת בפטנט המכילה חומר פעיל חזק וידוע-budesonide-לשחרור ממוקד. על פי מודל הפתוגנזה העיקרי, ההכנה נועדה לספק תרופות לתיקון של פייר במעי הדק התחתון שבו המחלה מקורה. Nefecon נגזר מטכנולוגיית TARGIT, המאפשרת לחומרים לעבור דרך הקיבה והמעיים מבלי להיספג, וניתן לשחררם רק בפולסים כאשר הם מגיעים לחלק התחתון של המעי הדק.

כפי שמוצג בניסוי שלב 2b הגדול שהושלם על ידי Calliditas, השילוב של מינון ופרופיל שחרור ממוטב יעיל עבור חולי IgAN. בנוסף להשפעות מקומיות יעילות, יתרון נוסף של שימוש בחומר פעיל זה הוא הזמינות הביולוגית הנמוכה שלו, כלומר, כ -90% מהחומר הפעיל מושבת בכבד לפני שהוא מגיע למחזור הדם המערכתי. משמעות הדבר היא כי תרופות בריכוז גבוה ניתן ליישם באופן מקומי במידת הצורך, אבל חשיפה מערכתית ותופעות לוואי מוגבלות מאוד.

Calliditas היא החברה היחידה שהשיגה נתונים חיוביים בשלב 2b ובשלב 3 אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו ניסויים קליניים של IgAN. שני המבחנים הגיעו לנקודות הקצה הראשיות והמשניות המרכזיות.

הגשת NDA Nefecon מבוססת על הנתונים החיוביים מחלק א ' של המחקר שלב מפתח 3 של NefIgArd. זהו אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, מחקר בינלאומי multicenter שנועד להעריך את היעילות והבטיחות של Nefecon ופלצבו ב 200 חולים בוגרים IgAN. כפי שהוזכר קודם לכן, בהשוואה פלצבו, המחקר הגיע לנקודת הקצה העיקרית של הפחתת פרוטאינוריה והראה כי eGFR היה יציב ב 9 חודשים. המידע שהוגש כולל גם נתונים קליניים מניסוי NEFIGAN שלב 2, שהגיע גם לנקודות הקצה העיקריות והמשניים של מחקר NefIgArd. שני הניסויים הראו כי Nefecon היה בדרך כלל נסבל היטב, ואת התוצאות של שתי הקבוצות היה בטיחות דומה.

קאלידיטס הגיש בקשה לאישור מואץ. אישור מואץ הוא ערוץ אישור תרופה חדש של ה-FDA האמריקאי, המאפשר תרופות שיש להם פוטנציאל לפתור את הצרכים הרפואיים unmet של מחלות גדולות להיות מאושר על בסיס נקודת קצה פונדקאית. נקודת הקצה הפונדקאית של ניסוי המפתח שלב 3 NefIgArd היא הפחתת פרוטאינוריה בהשוואה לפלצבו, שהתבססה על המסגרת הסטטיסטית של מטא-אנליזה של מחקר קליני שפורסם על ידי תומפסון A ואח ' בשנת 2019 להתערבויות בחולי IgAN במחקרים קליניים. תמתין. מחקר מאשר שנועד לספק נתונים ארוכי טווח של גמלת כליות נרשם במלואו וצפוי להיות מוכרז בתחילת 2023.