ה-FDA אמריקאי הוענק ilixadencel טיפול מתקדם לרפואה התחדשות (RMAT), אשר יש השפעה חזקה על הטיפול בסרטן הכליה!

Immunicum AB היא חברת ביוטכנולוגיה שוודית המוקדש לפיתוח של אלוגנמית, מוכן לשימוש טיפולים סלולריים. הוא הקים שיטת אימונואונקולוגיה ייחודית כדי לשפר את ההישרדות והשיפור המטופלים על ידי הפעלת המערכת החיסונית של המטופל להילחם באיכות החיים של סרטן.

לאחרונה, הודיעה החברה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק את המועמד המוביל שלה תרופה ilixadencel לטיפול בקרצינומה של תאי כליות גרורתית (mRCC) עבור רפואת התחדשות מתקדמת (RMAT). ilixadencel הוא תא דנדריטי אלוגנמית (DC) טיפול, אשר כרגע מפותח כנגד סרטן המדף פריימר החיסונית לטיפול במגוון רחב של גידולים מוצקים.

המרכיבים הפעילים של ilixadencel הם תאים דנדריטים (DC) נגזר תורמים דם בריאים. תאים אלה מופעלים במיוחד כדי לייצר מספר רב של גורמים חזקים מעוררים חיסונית. לאחר הזרקה intratumoral, תאים אלה יגרמו לדלקת מקומית, לגייס ולהפעיל את התאים האחרים של החולה DC תאים הרוצח הטבעי (NK) לתוך הסביבה הגידול, להרוס את התאים הסרטניים, ולשחרר סט מלא של חלבונים ספציפיים לגידול-Neoantigen. אנטיגנים חדשים אלה ישמש כמקור של אנטיגנים, המוביל הפעלה ספציפית לגידול של תאי T ציטוטוקסיים בחולים, במיוחד ציטוטוקסיים CD8 + T תאים, ובכך לייצר מאוד אישי וחזק התגובה נגד הגידול.

הרפואה רגנרטיבית טיפול מתקדם (RMAT) הוא מסלול מהיר (מסלול מהיר) שפותחה כדי להאיץ את הפיתוח והאישור של טיפולים רגנרטיבית חדשניים כאשר ארצות הברית מצמיחה את הוראות הרפואה ההתחדשות של המאה ה -21 מרפא חוק בדצמבר 2016. ערוץ) מערכת. RMAT יכול להיות טיפול בתאים, הנדסת רקמה טיפולית מוצרים, תאים אנושיים ומוצרי רקמות, או טיפולים אחרים שילוב הכוללים מוצרים משובי הטכנולוגיה הרפואית.

כדי להשיג את הכישורים RMAT עבור תרופה תחת חקירה, נתונים ראשוניים מחקר קליני חייב להיות זמין כדי להוכיח כי התרופה יש תוצאה חיובית בטיפול, עיכוב, היפוך או ריפוי מחלה רצינית או סכנת חיים או לא לפגוש את הצרכים הרפואיים. מוקדמות RMAT כולל את כל מדיניות מועדפים עבור מוקדמות המסלול המהיר (FTD) ו פריצת התרופה מוקדמות (BTD), כולל האפשרות של אינטראקציה מוקדמת עם ה-FDA, ביקורת עדיפות, ואישור מואץ.

הכנה ומנגנון של ilixadencel

ה-FDA הוענק ilixadencel RMAT מבוסס על התוצאות של הניסוי הקליני בעבר הודיעה שלב II MERECA. המשפט העריך את היעילות ואת הבטיחות של ilixadencel בשילוב עם היעד תרופות נגד סרטן תרופה sutent (שם משותף: sunitinib, sunitinib; שפותחה על ידי פייזר) בטיפול השורה הראשונה של חולים עם קרצינומה של תאי כליות גרורתית שאובחנו לאחרונה (mrcc). התוצאות האחרונות של המשפט הוכרזו בשנת 2020 אסקו-SITC סימפוזיון קליני לאונקולוגיה קלינית שנערך באורלנדו, פלורידה, ארה ב בפברואר השנה. (לחץ כדי להציג: מחקר אקראי שלב II עם ilixadencel, מבוסס התא פריימר החיסון, בתוספת sunitinib לעומת sunitinib לבד בתוך קרצינומה של תאי כליות סינכרוני גרורתית)

התוצאות הראו כי בהשוואה הטיפול sunitinib שלאחר הניתוח, הזרקה הפרה מוסרית של ilixadencel בשילוב עם הטיפול sunitinib פוסט הניתוח: שיעור ההישרדות המוגבר (54% לעומת 37%), מאושר שיעור התגובה הכולל (אור) גדל על ידי מספר פעמים (42.4% vs 24.0%), שיעור גבוה יותר של הפוגה (CR: 6.7% לעומת 0%), ומחילה ארוכת טווח (המשך חציון של הפוגה [דור]: 7.1 חודשים לעומת 2.9 חודשים). כיום, נתוני ההישרדות (OS) הכוללים של שתי הקבוצות עדיין לא בוגרים.

אלה התוצאות האחרונות לתמוך בהמשך הפוטנציאל פיתוח קליני של ilixadencel כמו גורם החיסון קרצינומה של תאי הכליה (RCC) וסימנים אחרים הגידול מוצק.

אלכס קרלסון, מנכ ל של Immunicum, אמר: "אנחנו נרגשים מאוד לקבל את ההסמכה RMAT מ ilixadencel לטיפול קרצינומה של תאי הכליה כי זה לא רק מכיר את הפוטנציאל של הטיפול הרומן שלנו, אלא גם מדגיש את השימוש בשיטות טיפול הריאלי כדי לפתור את הצורך הברור של מחלה זו עקשן. כהסמכה דומה הכשרה לסמים של ה-FDA, יש לנו עכשיו את ההזדמנות כדי לקבל הדרכה ישירה מ-FDA, אשר יספק מידע עבור החלטות פיתוח מפתח ובסופו של דבר להביא אותנו קרוב יותר כדי לספק ilixadencel לחולים בצורך. "

MERECA הוא חוקר, בינלאומי, אקראי, מבוקר, מחקר פתוח תווית כי נרשם 88 לאחרונה, סיכון ביניים, בסיכון גבוה מטופלים mRCC. במחקר, המטופלים היו אקראיים ביחס 2:1, קבוצה אחת קיבלה 2 intr, מוסרי ilixadencel מנות לפני כריתת האונה ולאחר מכן קיבל sunitinib הטיפול לאחר כריתת האונה, ואת הקבוצה השנייה רק קיבל כריתת אונה לאחר קבלת sunitinib. המטרות העיקריות של המחקר היו להעריך את ההישרדות הכוללת (OS) ו 18 חודשים שיעור ההישרדות. היעדים המשניים הם להעריך את הבטיחות והסבילות, תגובת הגידול, והחיסוני אומר, כולל הסתננות תא T.

תוצאות שפורסמו בחודש יולי 2019 (מעורבים ב-70 חולים להערכה) הראו כי כאשר הטיפול בשורה הראשונה של חולי mRCC באמצע ובסיכון גבוה, לעומת לקיחת sunitinib לאחר כריתת האונה, הזרקה הפנים intratumoral וסרי של ilixadencel ו-sunid הניתוח המשולב של משטר הטיטובי שופרה באופן משמעותי את קצב התגובה המלא של הגידול (11% לעומת 4%). מערכת ההפעלה החציוני של שתי קבוצות הטיפול לא הושגה, ושיעור ההישרדות של 18 החודשים היה דומה. 65% בקבוצת הטיפול ilixadencel וקבוצת הביקורת sunitinib 66%.

הנתונים האחרונים שפורסמו בפגישה משנת 2019 בדצמבר הראו כי הפרדת עקומת ההישרדות של קפלן מאייר מועילה לקבוצת הטיפול ilixadencel ומתאימה להפרדה החזויה ביולי 2019. שיעור ההישרדות של קבוצת הטיפול ilixadencel היה 54% (30/56), וכי של קבוצת הביקורת היה 37% (11/30). מכיוון שהנתונים עדיין לא בוגרים, אין אפשרות לחשב את מערכת ההפעלה החציון של שתי הקבוצות.

בהתבסס על הנתונים של התגובה הכוללת הטובה ביותר ואת משך התגובה, Immunicum AB נדרש מוסד מחקר החוזה לבצע ניתוח שלאחר המחקר של שיעור התגובה הכולל אישר (אור, על פי התקן 1.1, התגובה הגידול אישר על ידי סריקות עוקבות): קבוצת הטיפול ilixadencel אור מאושר היה 42.2% (19/45), אשר היה כמעט פעמיים זה של קבוצת הביקורת sunitinib (24.0%, 6/25).

החוקר הראשי של מחקר MERECA, אונקולוג קליני ופרופסור עמית מגנוס לינדרוג של החולים באוניברסיטת אופסלה בשוודיה אמר: "הנתונים האחרונים מדגיש כי לעומת sunitinib לבד, הטיפול המשולב של ilixadencel ו sunitinib תגובה הגידול ותגובת החולה הם עמידים יותר. תוספת ilixadencel לא להגדיל את השכיחות ואת חומרת תופעות לוואי. המחקר ידרוש כעת מעקב ארוך יותר כדי לקבוע את ההבדל בהישרדות לטווח ארוך. "