67% מהחולים השתפרו באופן משמעותי את הסימפטומים efgartigimod מיאסטניה גרביס מגיע נקודת הקצה העיקרית של שלב 3

היום, ארג'קס הודיעה כי פיתחה efgartigimod, "הראשון במחלקה" טיפול המיקוד fcrn, שלב מפתח 3 ניסוי קליני של הסתגלות לטיפול בחולים עם קולטן נגד אצטילכולין (achr) נוגדן-חיובי מערכתי מערכתית גרביס (gmg) נקודת הקצה של המחקר העיקרי הגיע. ארג'קס מתכננת להגיש יישום רישיון ביולוגי (BLA) עבור הטיפול ל-FDA עד סוף השנה.

מ ג היא מחלת חיסון עצמי נדיר כרונית. אימונוגלובולין G (IgG) נוגדנים לשבש את התקשורת בין העצבים והשרירים, גרימת חולשה וחולשה פוטנציאל השריר סכנת חיים. יותר מ 85% של מטופלים MG התקדמות gMG בתוך 18 חודשים של תחילת, וכתוצאה מכך עייפות קיצונית קושי בביטוי הפנים, דיבור, בליעה, ותנועה. חולים שאובחנו עם הנוגדן AChR חיובי (AChR-Ab +) חשבון עבור כ 80%-90% מהמספר הכולל של חולים gMG.

Efgartigimod היא "הראשונה במחלקה" טיפול מיקוד FcRn, שנועד להפחית נוגדנים IgG הפתוגניים לחסום את תהליך מיחזור IgG. התפקיד של קולטן FcRn היא למנוע את ההשפלה של IgG. לכן, על ידי מניעת הכריכה של IgG ו-FcRn, נוגדנים IgG לתווך מחלות אוטואימוניות יכול להיות מרוקן מהר יותר, ובכך להפחית את תסמיני המחלה.

שלב מפתח 3 הניסוי הקליני הסתגלות הוא אקראי, כפול סמיות, פלצבו המכיל לימוד שליטה. הנתונים בשורה העליונה שלה מראה כי 67.7% של AChR-Ab + החולים gMG שקיבלו הטיפול efgartigimod נפגשו בתקן המחקר העיקרי של נקודת הטיפול, כלומר על פי מיאסטניה Gravis היומיום בסולם 29.7 הזמן פעילות (MG-ADL), הציון של המטופל משופר על ידי לפחות 2 נקודות בנוסף, 63.1% מהחולים בקבוצת הטיפול efgartigimod הראו הפוגה משמעותית לאחר הערכה על ידי הציון הכמותי של מיאסטניה גרביס (qmg), לעומת 14.1% מהחולים בקבוצת הפלצבו שהשיגו את אותה תגובה. 40.0% של חולים שקיבלו efgartigimod מושגת ביצועים סימפטום מינימלי, מוגדר כתוצאה MG-ADL של 0 (אסימפטומטיים) או 1, לעומת 11.1% בקבוצת פלצבו. הנתונים המפורטים של המשפט יוכרזו בוועידה רפואית עתידית.

"הנתונים מהמשפט להסתגל מראה כי efgartigimod כוננים מהירה ועמוקה מחילה של חולים, כולל אחוז מסוים של חולים המשיגים מינימלי או אסימפטומטיים לאחר הטיפול", אמר Wim Parys, MD, קצין הרפואה הראשי של ארג'קס. הגשת BLA של efgartigimod ל-FDA עד סוף השנה יאפשר לנו לנקוט צעד נוסף לכיוון מתן טיפול לחולים אשר עשויים ליהנות efgartigimod ב 2021. אנו מודים לכל המטופלים וספקי הבריאות שהשתתפו במשפט ההסתגלות.