ה- FDA האמריקני אישר את טיפות העיניים של ציסטאמין Cystadrops: הטיפול בתופעות עיניים של ציסטינוזיס

מחלות נדירות של Recordati הודיעו כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Cystadrops (טיפות עיניים של ציסטמין, 0.37%). Cystadrops היא טיפות עיניים צמיגות חדשות שיכולות לרוקן את משקעי גביש הציסטין בקרנית של חולי סיסטיסטוזיס.

Cystadrops יכול להפחית באופן משמעותי את התצהיר של גבישי ציסטין בקרנית. זוהי טיפת העין הראשונה והיחידה שאושרה על ידי ה- FDA על ידי ציסטאמין, הניתנת 4 פעמים ביום. מחלת אגירת ציסטין היא מחלה מולדת נדירה הגורמת להצטברות גבישים של ציסטין בכל הגוף, הגורמת נזק נרחב לרקמות ולאיברים, ויש לה השפעה רבה על העיניים.

מנכ"לית רקדאטי, אנדראה, אמרה: "חולי מחלת ציסטין ואנשי הטיפול שלהם צריכים לנהל תרופות מרובות מדי יום. על מנת להפחית את הנטל היומיומי שלהם, Recordati מחויבת לפתח תכשיר חדש של טיפות עיניים צמיגות לטיפול בגבישים של ציסטין בקרנית. אנו שמחים מאוד להביא את Cystadrops לחולים אמריקאים. זו הנוסחה הראשונה לטיפות עיניים של ציסטאמין שאושרה על ידי ה- FDA האמריקני. משתמשים בו למעשה 4 פעמים ביום להפחתת גבישי הקרנית."

קלינטון מור, נשיא רשת המחקר לציסטינוזיס, אמר:" ציסטינוזיס היא מחלה מורכבת. איתור מוקדם וטיפול בזמן חיוניים להאטת התפתחות והתקדמות הסימפטומים. בעבר בעשורים האחרונים, שיפורים בטיפול במחלת אחסון ציסטין הובילו לעלייה בתוחלת החיים. למרות ההתקדמות הללו, הביטויים העיניים של מחלה זו הם מאבק מתמיד עבור החולים. חולים עם חמצת רגישים לאור, אי נוחות וכאב בעיניים. לעתים קרובות הם מרכיבים משקפי שמש גם בתוך הבית, ומנסים לעמוד בקצב הפעילויות היומיומיות כמו בית ספר ועבודה."

Cystadrops הוא תמיסת ציסטין צמיגה או צמיגה הדוללת עיניים המשמשת לטיפול בתצהיר גביש ציסטין בקרנית בקרב מבוגרים וילדים עם מחלת אחסון ציסטין. מחלת אגירת ציסטין היא מחלה מורכבת ונדירה המחייבת חולים ומטפלים להשתמש במגוון תרופות שונות מדי יום. Cystadrops הוא ניסוח טיפת העין הראשון והיחיד שאושר על ידי ה- FDA, ומשמש 4 פעמים ביום כשהוא ער. ניתן לאחסן את Cystadrops בטמפרטורת החדר עד 7 ימים לאחר הפתיחה.

אישור ה- FDA&# 39 ל- Cystadrops נתמך על ידי נתונים משני ניסויים קליניים. חולים בשני הניסויים הקליניים קיבלו Cystadrops בתדירות חציונית של 4 פעמים ביום.

—בשלב 3 ניסוי רב-מרכזי פתוח, אקראי, מבוקר, דו זרועי, היו 15 חולים בקבוצת Cystadrops. מיקרוסקופיה קונפוקלית in vivo (IVCM) שימשה להערכת הירידה בצפיפות קריסטל ציסטין בקרנית. הנתונים הראו כי בקבוצת Cystadrops, ציון ה- IVCM הכולל של כל שכבות הקרנית ירד ב -40% מהבסיס ליום 90 לטיפול.

—— במסגרת שלב 1 / 2a ניסוי קליני בתגובה למינון מסתגל, 8 מטופלים קיבלו טיפול ב- Cystadrops. מהנתונים עולה כי ניתן לשמור על היעילות של הפחתה של 30% בציון ה- IVCM הכולל של החולים במהלך תקופת המחקר בת 5 השנים.

הבטיחות של Cystadrops הוערכה בשני ניסויים קליניים. התגובות השליליות הנפוצות ביותר הן כאבי עיניים (עקצוץ), ראייה מטושטשת, גירוי בעין (צריבה), עיניים אדומות, אי נוחות במקום טיפת העיניים (עיניים דביקות או עפעפיים דביקים), עיניים מגרדות, עיניים דומעות, ריסים או מרבצי סמים סביב עיניים.