ה-FDA האמריקאי אישר את Livmarli: התרופה הראשונה לטיפול בגרד כולסטטי הקשור לתסמונת Alagille (ALGS)!---2/2

כריס פיץ, נשיא ומנכ"ל מירום, אמר:"היום הוא יום נהדר עבור קהילת ALGS. ה-FDA אישר טיפול חדש נחוץ כדי לטפל באחת ההשפעות המחלישות ביותר של המחלה. אנו אסירי תודה על קידום זה. מטופלים, בני משפחה ואנשי מקצוע רפואיים שהשתתפו במחקר הקליני Livmarli. היום הוא גם יום אבן דרך עבור מירום, שכן עשינו צעד לקראת פיתוח תרופות שעלולות לשנות חיים למחלות כבד נדירות."

המנגנון והמבנה הכימי של מראליקסיבט

maralixibat הוא מעכב בעל ספיגה מינימלית, מעכב פומי ileal bile acid transporter (IBAT), והוא נמצא בהערכה עבור מספר מחלות כבד כולסטטיות נדירות. Maralixibat יכול לעכב את ה-Apical Sodium-dependent Bile acid Transporter (ASBT), מה שמוביל להפרשה רבה יותר של חומצת מרה בצואה, וכתוצאה מכך ירידה ברמות חומצת מרה מערכתית, ובכך עשויה להפחית את הנזק לכבד בתיווך חומצת מרה והשפעות וסיבוכים קשורים.

תסמונת Alagille (ALGS) היא מחלה גנטית נדירה הנגרמת על ידי דרכי מרה לא תקינות (היצרות, עיוותים, ירידה במספר), המובילה להצטברות של מרה בכבד, אשר מתפתחת בסופו של דבר למחלת כבד. ההערכה היא ששכיחות ALGS היא מקרה אחד מכל 30,000 אנשים. בחולי ALGS, מערכות איברים מרובות עשויות להיות מושפעות ממוטציות, כולל הכבד, הלב, הכליות ומערכת העצבים המרכזית.

הצטברות של חומצות מרה מעכבת את העבודה הרגילה של הכבד לסלק פסולת מהדם. על פי דיווחים אחרונים, 60%-75% מחולי ALGS מקבלים השתלת כבד לפני שהם הופכים למבוגרים. סימנים ותסמינים הנגרמים על ידי פגיעה בכבד מסוג ALGS עשויים לכלול צהבת (הצהבה של העור), קסנתומה (המעוותת משקעי כולסטרול מתחת לעור) וגרד. הגרד שחווים חולי ALGS הוא החמור ביותר מבין כל מחלות הכבד הכרוניות ומופיע בגיל 3 אצל רוב הילדים הנגועים.

בנוסף ל-ALGS, maralixibat נמצאת גם בשלבים מאוחרים של התפתחות קלינית לטיפול במחלות כבד כולסטטיות נדירות אחרות, לרבות פרוגרסיבית משפחתית תוך-כבדית (PFIC) ואטרזיה מרה. בעבר, ה-FDA גם העניק ייעוד טיפול פורץ דרך (BTD) וייעוד תרופת יתום (ODD) עבור מראליקסיבט לטיפול בשתי המחלות הללו.