ה-FDA האמריקאי העניק הסמכה לטיפול מתקדם ברפואה רגנרטיבית CTX110 (RMAT)!

חברת עריכת הגנים המובילה CRISPR Therapeutics הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק הסמכה ל-CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT): זהו תא CAR-T אלוגני לעריכת גנים בבעלות מלאה של החברה Therapies משמשים לטפל בממאירות של תאי CD19+B חוזרים או עקשניים. CRISPR Therapeutics משתמשת בטכנולוגיית עריכת גנים CRISPR/Cas9 כדי לבצע שלוש עריכות גנים בתאי T מתורמים בריאים, מה שמאפשר לתאי CAR-T שלה להיות"מדף".

טיפול מתקדם ברפואה רגנרטיבית (RMAT) הוא מסלול מהיר (מסלול מהיר) שפותח כדי להאיץ את הפיתוח והאישור של טיפולים רגנרטיביים חדשניים כאשר ארצות הברית שינתה את הוראות הרפואה הרגנרטיבית של"21st Century Cures Act" ; בדצמבר 2016. מערכת ערוץ). RMAT יכול להיות טיפול תאי, מוצרים טיפוליים להנדסת רקמות, תאים אנושיים ומוצרי רקמות, או טיפולים משולבים אחרים הכוללים מוצרי טכנולוגיה של רפואה רגנרטיבית.

כדי לקבל הסמכת RMAT לתרופה במחקר, חייבים להיות נתונים מחקריים קליניים ראשוניים כדי להוכיח שלתרופה יש תוצאה חיובית בטיפול, עיכוב, היפוך או ריפוי של מחלה חמורה או מסכנת חיים או אי מתן מענה לצרכים רפואיים. הסמכת RMAT כוללת את כל המדיניות המועדפת של הסמכת מסלול מהיר (FTD) והסמכת תרופות פורצת דרך (BTD), כולל אפשרות לאינטראקציה מוקדמת עם ה-FDA, סקירת עדיפות ואישור מואץ.

ד"ר Samarth Kulkarni, מנכ"ל CRISPR Therapeutics, אמר:"הסמכת RMAT זו מבוססת על הנתונים הקליניים המעודדים שסיפקנו עד כה. זוהי אבן דרך חשובה, המעידה על כך שה-FDA הכיר ב-CTX110 בטיפול בממאירות המטולוגית. פוטנציאל טרנספורמציה. אנו מצפים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם ה-FDA כדי להמשיך במאמצים שלנו להביא טיפול חדש וחשוב זה לחולים."

CAR-T אוטולוגי ו-CAR-T אלוגני (מקור תמונה: crisprtx.com)

CTX110 הוא טיפול אלוגני CAR-T ערוך בגנים, המופק מתורמים בריאים, המכוון ל-CD19, שהוא כיום יעד פופולרי לפיתוח CAR-T. CD19 הוא מעין אנטיגן התמיינות מקבץ ואנטיגן ממברנה חשוב הקשור להתרבות, התמיינות, הפעלה וייצור נוגדנים של תאי B.

נכון לעכשיו, ניסוי קליני שלב 1 פתוח, חד-זרוע, רב-מרכזי, CARBON מעריך את הבטיחות והיעילות של מספר רמות מינון של CTX110 בטיפול במחלות ממאירות חוזרות או עקשניות של תאי B. הניסוי כלל מטופלים מבוגרים עם מחלות ממאירות מסוג B-cell CD19+ חוזרות או עקשניות, שקיבלו בעבר לפחות 2 קווי טיפול.

נתונים שפורסמו באוקטובר השנה הראו כי באוכלוסיית הכוונה לטיפול (ITT), ההפוגה הכוללת בחולים עם לימפומה של תאי B גדולים (LBCL) ברמת מינון 2 (DL2: 100x10E6) ורמות גבוהות יותר של מינון בודד טיפול ב-CTX110 שיעור ה-ORR הגיע ל-58%, ושיעור ההפוגה המלאה (CR) הגיע ל-38%. בנוסף, בחולי LBCL, ההפוגה הייתה ממושכת, עם שיעור CR של 6 חודשים של 21%, וההפוגה הארוכה ביותר נשמרה 18 חודשים לאחר העירוי הראשון.

בניסוי זה, שיעור ההפוגה והעמידות של CTX110 היו דומים לטיפול האוטולוגי CD19 CAR-T שאושר על בסיס ITT. ל-CTX110 מאפייני בטיחות חיוביים ומובחנים, ללא תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) בדרגה 3 ומעלה, שיעור זיהום נמוך ושכיחות של תסמונת נוירוטוקסית הקשורה לתאי גורם חיסוני (ICANS).