הורמון הגדילה החדש ופועל ארוך ה- TransCon hGH מיושם לרישום בארצות הברית, וסין נמצאת בניסויים קליניים בשלב III.

חברת הביפרמצבטיקה הדנית, Ascendis Pharma, הודיעה לאחרונה כי הגישה למינהל התרופות האמריקני (FDA) ארגון גדילה שבועי של TransCon hGH (lonapegsomatropin) רישיון מוצר ביולוגי (BLA), פעולה תרופתית ארוכה של הורמון גדילה אנושי. (hGH), הניתן פעם בשבוע, משמש לטיפול במחסור בהורמון גדילה בילדים (GHD).

TransCon hGH הוא ה-' תרופת הורמון הגדילה האנושית היחידה המיועדת עם" Conjugation Transient" טכנולוגיה עם פטנט. מנגנון הפעולה של תרופה זו שונה מטכנולוגיות אחרות של אנלוגים של הורמון גדילה הפועלים לאורך זמן. זה יכול להבטיח כי הורמון גדילה אנושי חסר שינוי ופעיל ישתחרר בגוף האדם למשך 7 ימים, והתפלגות הרקמות של הורמון הגדילה האנושי הפעיל בגוף תואמת את הורמון הגדילה רקומביננטי פעם ביום (rhGH).

נכון לעכשיו, לא אושרו שום תרופות להורמון גדילה הפועלות לאורך שנים בשוק האמריקאי והאירופי. TransCon hGH קיבל מעמד של תרופת יתום (ODD) עבור GHD בארצות הברית ובאירופה.

אסנדיס מתכנן להגיש בקשה לאישור שיווק (MAA) לטיפול ב- TransCon hGH בילדים עם GHD לסוכנות התרופות האירופית (EMA) ברבעון השלישי של השנה. החברה צופה להשיק ניסוי קליני בשלב III ביפן להערכת TransCon hGH בילדים עם GHD ברבעון הרביעי. בנוסף, באמצעות השקעה אסטרטגית ב- VISEN פרמצבטיקה, החברה מבצעת ניסויים קליניים בשלב III של TransCon hGH בסין הגדולה.

מחסור בהורמון גדילה (GHD) אצל ילדים הוא מחלה נדירה קשה הנגרמת על ידי הורמון גדילה שאינו מספיק מופרש על ידי בלוטת יותרת המוח. ילדים הסובלים מ- GHD הם לא רק בעלי שיעור קומה, אלא הם סובלים גם מהפרעות מטבוליות, אתגרים פסיכוסוציאליים, ליקויים קוגניטיביים ואיכות חיים ירודה.

מזה עשרות שנים, סטנדרט הטיפול ב- GHD הנו הזרקה תת-עורית של hGH פעם ביום כדי לשפר את הצמיחה ואת ההשפעות המטבוליות. עבור מטפלים ומטופלים, נטל הטיפול היומיומי בהזרקה הוא גבוה מאוד, מה שעלול להביא להתאמה לקויה ולהפחתת השפעת הטיפול הכוללת.

במרץ 2019 פרסם Ascendis את הנתונים העליונים של הטיפול ב- TransCon hGH בילדים עם מחקר שלב GHDIII כאן. זהו מחקר אקראי, פתוח ותווי, מבוקר חיובי, המשווה את TransCon hGH שבועי עם hGH יומי (Genotropin).

התוצאות הראו כי המחקר הגיע לנקודת הקצה הראשונית: בשבוע 52, TransCon hGH לא היה נחות מה- HGH היומי מבחינת השיעור השנתי של גובה האווטאר (AHV, יחידה: ס"מ / שנה) והיה גם עדיף על ה- HGH היומי. הנתונים הספציפיים הם, תוך שימוש בניתוח קבוצת הכוונה לטיפול בכוונה (ANCOVA), קבוצת הטיפול ב- TransCon hGH AHV היא 11.2 ס"מ לשנה, היומי HGH הוא 10.3 ס"מ לשנה (ההבדל בין שתי הקבוצות: 0. {{ 8}} ס"מ לשנה, CI 95%: 0.22-1.50, p=0.0088).

ראוי להזכיר שבכל מעקב, ה- AHV בקבוצת הטיפול ב- TransCon hGH היה גבוה יותר מזה של קבוצת הטיפול ב- hGH היומית, וההבדל בטיפול היה מובהק סטטיסטית משבוע 26 (כולל שבוע 26). שיעור החולים עם תגובה לא טובה בקבוצת הטיפול ב- TransCon hGH ובקבוצת הטיפול היומי ב- HGH (AHV< 8.0="" ס"מ="" שנה)="" היה="" 4%="" ו="" -11%,="" בהתאמה.="" כל="" ניתוחי="" הרגישות="" שהושלמו="" על="" ידי="" המחקר="" תומכים="" בתוצאות="" העיקריות="" ומוכיחות="" את="" החוסן="" של="" תוצאות="">

במחקר, TransCon hGH היה בדרך כלל בטוח ונסבל היטב. תופעות לוואי היו בקנה אחד עם הסוג והתדירות שנצפו בקבוצת הטיפול היומיומי ב- HGH וקבוצות הבדיקה היו דומות. בשום קבוצה לא נמצאו תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופת המחקר. אירוע לוואי חמור אחד נצפתה בכל קבוצת טיפולים (1.0% בקבוצת הטיפול ב- TransCon hGH ו- 1.8% בקבוצת הטיפול היומיומי ב- HGH), שלא הייתה קשורה לתרופת המחקר. בשתי הקבוצות לא נמצאו תופעות לוואי שהובילו להפסקת הטיפול בתרופת המחקר.

פירושו של TransCon פירושו" Transit Conjugation" ;. Ascendis' פלטפורמת TransCon הקניינית היא טכנולוגיה חדשנית שמטרתה ליצור טיפולים חדשים המיטיבים את ההשפעות הטיפוליות, כולל יעילות, בטיחות ותדירות הניהול. למולקולת ה- TransCon שלושה מרכיבים: תרופת הורה ללא שינוי, נשא אינרטי המגן עליה וקישור המחבר בין השניים באופן זמני. כאשר הוא מחובר, המנשא מבטל ומגן על התרופה ההורה מפני פינוי. כאשר מוזרק לגוף, תנאי החומציות והטמפרטורה הפיזיולוגיים יתחילו לשחרר את התרופה ההורה הפעיל ללא שינוי בשחרור צפוי. מכיוון שתרופת האב אינה שונה, אופן הפעולה המקורי שלה צריך להישאר ללא שינוי. ניתן להשתמש בטכנולוגיית TransCon באופן נרחב בתחומים טיפוליים מרובים של חלבונים, פפטידים או מולקולות קטנות, וניתן להשתמש בה באופן מערכתי או מקומי.

נכון לעכשיו, Ascendis משתמשת בטכנולוגיית TransCon לבניית חברת מחלות נדירות מובילה ומשולבת לחלוטין. החברה משתמשת בטכנולוגיית TransCon ובתרופות הורים מוכחות קלינית כדי ליצור טיפולים חדשים בעלי יעילות, בטיחות ו / או נוחות ברמה הגבוהה ביותר. בנוסף לילדים עם GHD # 39; GHD, החברה מפתחת גם את TransCon hGH בטיפול קליני שלב III במצבי GHD למבוגרים. בנוסף, לחברה שני נכסים אנדוקרינולוגיים נדירים בקליני שלב II: (1) TransCon PTH הוא תרופת פרה-יתר של הורמון בלוטת התריס (PTH), המשמשת לטיפול ב- hypoparathroidroidism; (2) TransCon CNP הוא תרופת נפטורורטיקה מסוג natriuretic הפועלת לאורך זמן ו- C המשמשת לטיפול achondroplasia ומחלות עצם אחרות הקשורות ל- FGFR.

בשנת 2018, Ascendis ו- Vivo Captital הקימו מיזם משותף להקמת Weisheng Pharma, תוך התמקדות בסין הגדולה, והתחייבו לפיתוח וקידום של Ascendis' תוכנית לטיפול במחלות נדירות באנדוקרינה בסין הגדולה, המכסה את סין היבשתית והונג קונג, מקאו וטייוואן.

באוקטובר 2019 אושר יישום הניסוי הקליני בשלב ה- III של TransCon hGH G39 #, על ידי מינהל התרופות הלאומי (NMPA) לערוך מחקר קליני בשלב III בסין לטיפול במחסור בהורמון גדילה בילדים (GHD). TransCon hGH יהפוך לסין' הורמון הצמיחה האנושי הראשון, הלא-שונה, הפעיל פעם בשבוע, שיכול לשחרר ברציפות את אותו הורמון הגדילה האנושי כמו התכשיר היומיומי ...