הורמון הגדילה השבועי הראשון Skytrofa שיושק בארה"ב

[Oct 28, 2021]

חברת הביופרמצבטיקה הדנית Ascendis Pharma הכריזה לאחרונה על השקת Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei הורמון גדילה) בשוק האמריקאי, הורמון גדילה ארוך טווח המוזרק פעם בשבוע לטיפול בילדים' מחסור בהורמון גדילה GHD, במיוחד: מטופלים ילדים בני שנה ומעלה, במשקל של לפחות 11.5 ק"ג (25.4 פאונד), ואי גדילה עקב הפרשה לא מספקת של הורמון גדילה אנדוגני (GH). ל-VISEN Pharmaceuticals יש את הרישיון הבלעדי של Skytrofa בסין הגדולה והיא עורכת כעת ניסויים קליניים שלב 3 במוצר.

מחסור בהורמון גדילה בילדות (GHD) היא מחלה קשה ונדירה הנגרמת מחוסר מספיק הורמון גדילה המופרש מבלוטת יותרת המוח. ילדים עם GHD הם לא רק נמוכי קומה, אלא יש להם גם הפרעות מטבוליות, אתגרים פסיכו-סוציאליים, ליקויים קוגניטיביים ואיכות חיים ירודה. במשך עשרות שנים, סטנדרט הטיפול ב-GHD היה הזרקת hGH תת עורית פעם ביום כדי לשפר את הגדילה וההשפעות המטבוליות. עבור מטפלים ומטופלים, נטל הטיפול של זריקות יומיות גבוה, מה שעלול להוביל להיענות לקויה ולהפחית את השפעת הטיפול הכוללת.

Skytrofa אושרה על ידי ה-FDA האמריקאי באוגוסט השנה. זהו מוצר הורמון הגדילה השבועי הראשון והיחיד לטיפול ב-GHD בילדים. ) הוא גם המוצר הראשון שאושר על ידי ה-FDA לשימוש בטכנולוגיית TransCon. האישור כולל מחסניות ומזרקים אוטומטיים חדשים של Skytrofa® המאפשרים למשפחות לאחסן תרופות בטמפרטורת החדר עד 6 חודשים לאחר הוצאתן לראשונה מהמקרר. על ידי מעבר לזריקות פעם בשבוע, מטופלים שהזריקו בעבר פעם ביום צפויים להפחית את מספר ימי ההזרקה בשנה ב-86%.

Skytrofa היא תרופה ארוכת טווח של הורמון גדילה אנושי (hGH), הניתנת פעם בשבוע, והורמון הגדילה (סומטרופין) שהוא משחרר זהה להורמון הגדילה במוצר הורמון הגדילה החד-יומי. נתונים קליניים מראים כי בהשוואה למוצרי הורמון גדילה פעם ביום, Skytrofa פעם בשבוע מציגה קצב גדילה שנתי (AHV) גבוה יותר בשבוע 52, ויש לה בטיחות וסבילות דומות.

במונחים של תרופות GHD חדשות, בספטמבר 2020, נגזרת הורמון הגדילה ארוכת הטווח של נובו נורדיסק' Sogroya (somapacitan-beco) אחת לשבוע אושרה על ידי ה-FDA האמריקאי לטיפול ב-GHD במבוגרים . Sogroya הוא הטיפול בהורמון גדילה אנושי (hGH) הראשון לטיפול ב-GHD של מבוגרים הדורש רק זריקות תת עוריות פעם בשבוע, בעוד שתכשירי hGH אחרים שאושרו על ידי ה-FDA חייבים להזריק מדי יום. Sogroya שונה מ-hGH טבעי כדי להגביר את הקישור שלו לחלבון הפלזמה אלבומין (אלבומין), מה שהופך אותו מתאים למינון פעם בשבוע. נכון לעכשיו, Sogroya מפתחת גם טיפול עבור GHD בילדים.

Skytrofa (TransCon hGH) היא פרו-תרופת הורמון הגדילה האנושית היחידה בעולם', שתוכננה בטכנולוגיית הפטנט של"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". מנגנון הפעולה של התרופה' שונה מהאנלוגים של הורמון הגדילה ארוכי הטווח של הטכנולוגיה האחרת'. זה יכול להבטיח שחרור של הורמון גדילה אנושי ללא שינוי ופעיל בגוף האדם למשך 7 ימים, ומבטיח שחלוקת הרקמה של הורמון הגדילה האנושי הפעיל בגוף תואמת את הורמון הגדילה הרקומביננטי פעם יומי (rhGH). בארצות הברית ובאירופה, TransCon hGH קיבלה אישור תרופת יתום (ODD) לטיפול ב-GHD.

heiGHt

תוצאות מחקר גבוהות

ה-FDA אישר את Skytrofa לטיפול ב-GHD בילדים, בהתבסס על תוצאות מחקר שלב 3 גובה הבינלאומי. זהו מחקר אקראי, פתוח, מבוקר תרופות חיובי ב-161 ילדים שטופלו לאחרונה עם GHD, בהשוואה בין Skytrofa פעם בשבוע למוצר סומטרופין (GenotropinGHD) פעם ביום.

התוצאות הראו שהמחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית: בשבוע 52, Skytrofa לא הייתה נחותה מ-hGH יומי וטובה יותר מ-hGH יומי במונחים של קצב גדילה שנתי (AHV, יחידה: ס"מ/שנה), והיה לו מין בטיחותי דומה. הנתונים הספציפיים הם שבאמצעות ניתוח קבוצת הכוונות לטיפול (ANCOVA), ה-AHV בקבוצת הטיפול ב-Skytrofa היה 11.2 ס"מ לשנה, וקבוצת hGH היומית הייתה 10.3 ס"מ לשנה (ההבדל בין שתי הקבוצות : 0.9 ס"מ לשנה, 95% CI: 0.2-1.50).

ראוי להזכיר שבכל מעקב, ה-AHV של קבוצת הטיפול ב-Skytrofa היה גבוה יותר מזה של קבוצת הטיפול היומית ב-hGH, וההבדל בטיפול הגיע למובהקות סטטיסטית מהשבוע ה-26 (כולל השבוע ה-26). שיעור החולים עם תגובה ירודה (AHV<8.0 ס"מ="" לשנה)="" בקבוצת="" הטיפול="" ב-skytrofa="" ובקבוצת="" הטיפול="" היומי="" ב-hgh="" היה="" 4%="" ו-11%,="" בהתאמה.="" כל="" ניתוחי="" הרגישות="" שהושלמו="" במחקר="" תומכים="" בתוצאות="" העיקריות,="" ומדגימים="" את="" החוסן="" של="" תוצאות="">

מוצרים קשורים