האיחוד האירופי העניק הערכה מואצת של גנקסולון: טיפול בהתקפים אפילפטיים הקשורים למחסור ב- CDKL5 (CDD)!

מרינוס פארמה היא חברת תרופות המוקדשת לפיתוח טיפולים חדשניים לטיפול במחלות אפילפסיה. לאחרונה, החברה הודיעה כי הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) אישרה בקשה להערכה מואצת של המועמד המוביל שלה לתרופה גנקזולון לטיפול בהתקפים אפילפטיים הקשורים למחסור ב- CDKL5 (CDD). זוהי אפילפסיה תורשתית נדירה.

כאשר מוצר פרמצבטי צפוי להיות יתרונות משמעותיים לבריאות הציבור וחדשנות טיפולית, CHMP יעניק הערכה מואצת. לאחר הגשת הבקשה לאישור שיווק (MAA) ואימתה, ההערכה המואצת עשויה לקצר את זמן הבדיקה מ-210 יום ל-150 יום.

בתחילת אוגוסט, מרינוס הגיש בקשה לתרופה חדשה (NDA) למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לשימוש בגנקסולון לטיפול בהתקפים הקשורים ל- CDD. מרינוס ביקש מה-FDA לערוך סקירת עדיפות. ה-FDA ינפיק מכתב התראה על הגשת NDA לפני סוף הרבעון השלישי של 2021.

מחסור CDKL5 (CDD) היא מחלה גנטית חמורה ונדירה הנגרמת על ידי מוטציות בגן קינאז דמוי קינאז 5 (CDKL5) הממוקם על כרומוזום X. CDD מאופיין על ידי התחלה מוקדמת, קשה לשלוט בהתקפים, ופגיעה חמורה נוירו-פיתוח. נכון לעכשיו, אין טיפול מאושר במיוחד עבור CDD.

מבנה כימי גנקסולון

Ganaxolone הוא אפנן אלוסטרי חיובי של קולטני GABAA. תכשירים תוך ורידי ואוראליים מפותחים כעת כדי למקסם את טווח הטיפול של חולים מבוגרים וילדים בהגדרות טיפול אקוטי וכרוני. Ganaxolone מפעיל פעילויות אנטי אפילפטיות ואנטי חרדה על ידי פועל על סינפסות קולטני GABAA במיוחד סינפטי. במשך יותר משנתיים, גנקסולון למד אינדיקציות שונות, רמות מינון הקשורות לטיפול ותוכניות טיפול ביותר מ -1,800 ילדים ונבדקים בוגרים.

בקשת אישור השיווק (MAA) עבור גנקסולון לטיפול בהתקפים הקשורים ל- CDD תיתמך על ידי נתונים מניסוי מריגולד שלב 3. זהו ניסוי כפול סמיות מבוקר פלסבו שנערך ב 101 חולים. בניסוי, התדירות החציונית של התקפי מנוע גדולים בקבוצת הטיפול גנקסולון הופחתה ב -30.7% במשך 28 ימים, בעוד שקבוצת הפלצבו הופחתה ב -6.9%, והגיעה לנקודת הקצה העיקרית של הניסוי (p = 0.0036). במחקר הרחבת תווית פתוחה של ציפורני חתול, חולים שקיבלו גנקסולון במשך 12 חודשים לפחות (n = 48) הפחיתו את התדירות החציונית של התקפי מנוע גדולים ב -49.6%. בניסוי שלב 3 זה, גנקסולון היה בדרך כלל נסבל היטב, ובטיחותו הייתה עקבית עם ניסויים קליניים קודמים. האירוע השלילי הנפוץ ביותר היה נמנום.

קימברלי מקורמיק, סגנית נשיא בכירה של מרינוס וראש תחום רגולציה, אמרה: "אנו מאמינים כי ההערכה המואצת של EMA מדגישה את הפוטנציאל של גנקסולון בטיפול בצרכים הרפואיים שלא מומשו של חולי CDD ומשפחות. בכוונתנו להגיש בקשה לאישור שיווק (MAA) עד סוף הרבעון השלישי. ) ומצפה לשתף פעולה עם EMA במהלך סקירת הבקשה על ידי EMA. אם יאושר, שיתוף הפעולה שלנו עם אוריון יתמוך בנו בהבאת גנקסולון לשוק האירופי בהקדם האפשרי לטובת חולי CDD."