אנטגוניסט sparsentan שלב 3 קליני: היעילות מנצחת את Irbesartan! --- 2/2

בארצות הברית ובאיחוד האירופי ניתנה ל- sparsentan ייעוד לתרופות יתומות (ODD) לטיפול ב- IgAN ו- FSGC. נתונים פרה -קליניים מראים שחסימת מסלולי האנדותלין A ואנגיוטנסין II מסוג 1 במחלות כליות כרוניות נדירות עלולה להפחית פרוטאינוריה, להגן על פודוציטים ולמנוע טרשת גלומרולרית והתפשטות תאים מזנגיים. בארצות הברית ובאירופה, ספארסנטאן הוענק כתרופה יתומה לטיפול ב- IgAN ו- FSGS.

Sparsentan יכול לעכב את מסלולי האותות ב- FSGS ו- IgAN

PROTECT הוא ניסוי קליני גלובלי, אקראי, רב מרכזי, כפול סמיות, מבוקר מקביל, שנערך בקרב 404 חולי IgAN בני 18 ומעלה הסובלים מפרוטאינוריה מתמשכת למרות שקיבלו טיפול ב- ACE או ARB, והעריכו sparsentan (400mg) ו- irbesartan ( irbesartan, 300mg) בטיחות ויעילות. פרוטוקול המחקר&מספק ניתוח לא אמצעי לטווח בינוני של 280 החולים הראשונים לאחר 36 שבועות של טיפול על מנת להעריך את נקודת הסיום העיקרית של היעילות-השינוי בפרוטאינוריה (חלבון שתן ליחס קריאטינין) מבדיקה בסיסית ועד 36 שבועות טיפול. נקודות הסיום של היעילות המשנית כוללות: שיעור השינוי המשוער ב- eGFR (eGFR) בין 58 שבועות ל -110 שבועות לאחר תחילת הטיפול האקראי, ושיעור השינוי ב- eGFR בין 52 שבועות ל -104 שבועות לאחר 6 שבועות לפני האקראי. .

תוצאות ניתוח הביניים הראו כי לאחר 36 שבועות של טיפול, הפרוטאינוריה של קבוצת הטיפול בספרסנטאן ירדה בממוצע ב -49.8% מהבדיקה הבסיסית, ואילו הפרוטאינוריה של קבוצת הטיפול באברסברטן ירדה בממוצע ב -15.1% לעומת בדיקת בסיס (p<>

חברת Travere Therapeutics מאמינה כי נתוני ה- eGFR הראשוניים שהתקבלו במהלך ניתוח הביניים מצביעים על כך שאחרי שנתיים של טיפול עשויות להיווצר השפעות טיפוליות בעלות משמעות קלינית. על פי פרוטוקול המחקר, המטופלים ימשיכו בעיוורון במחקר PROTECT להעריך באופן מלא את ההשפעה הטיפולית של שיפוע ה- eGFR במהלך 110 שבועות בניתוח נקודת הקצה המאשרת. תוצאות ניתוח הקצה המאשר צפויות להתפרסם במחצית השנייה של 2023.

סקירה ראשונית של תוצאות הבטיחות הזמניות הראתה כי עד כה שתי קבוצות הטיפול נסבלות היטב, ונראה כי sparsentan עולה בקנה אחד עם מצב הבטיחות שנצפה בעבר, ולא עלו אותות בטיחות חדשים.

Travere Therapeutics תספק גם ספארסנטאן לטיפול ברכז השלישי של גלומרולוסקלרוזיס מוקדי (FSGS) שלב 3 DUPLEX ברבעון השלישי של 2021.