האיחוד האירופי מאשר את פרטומניד לטיפול בשחפת עמידה ביותר לתרופות, ופוסון פארמה מציגה אותה בפני סין!

ארגון המחקר והפיתוח של התרופות ללא כוונת רווח TB Alliance (TB Alliance) הודיע ​​לאחרונה כי הנציבות האירופית (EC) אישרה את התרכובת החדשה Pretomanid כתרופה בעלת שלוש תרופות, שישה חודשים מלאה דרך הפה BPaL (מאת Bedaquinoline, Pretomanid, Linezolid) הוא משמש לטיפול בחולים עם שחפת עמידה לתרופות (XDR-TB) או שחפת עמידה-תרופתית (MDR-TB) (המכונה באופן קולקטיבי" שחפת גבוהה מאוד לשחפת") שהם לא סובלני או שאינו מגיב.

ראוי להזכיר כי פרטומניד היא התרופה השלישית נגד שחפת שאושרה בארבעים השנים האחרונות, והיא גם התרופה הראשונה נגד שחפת שפיתחה עמותה. עם אישור זה, תוכנית BPaL מספקת שיטת טיפול חדשה, קצרה יותר, קלה יותר לניהול ויעילה עבור אוכלוסיית חולי זיהום השחפת העומדת בפני תרופות מסוג'

בארצות הברית, פרטומניד אושר על ידי ה- FDA לאותה אינדיקציות שהוזכרו לעיל באוגוסט 2019. אפשרויות הטיפול והפרוגנוזה לחולים עם זיהום שחפת עמיד לתרופות הם גרועים מאוד. נתונים מהניסוי המרכזי שלב III ב- Nix-TB הראו כי 90% מהמטופלים הגיעו למצב שלילית בכרית שלילית 6 חודשים לאחר שקיבלו קורס קצר זה של משטר BPaL אוראלי מלא.

בינואר השנה, TB Alliance העניקה לפוסון פארמה' מחזיקה בחברת הבת שניאנג הונגצי פרמצבטיקה רישיון למכירת פרטומניד בסין. שיתוף פעולה זה הוא חלק מאסטרטגיית המסחור העולמית של' שהיא חלק מהציטוט של סניה GG; BPaL" תכנית. חתימת הסכם רישיון זה משלימה את שיתוף הפעולה הקודם בין TB Alliance, Mylan ו- Maleods Pharmaceuticals בנושא מסחור של תוכנית BPaL במדינות אחרות. שלוש התרופות" BPaL" משטר המורכב מ- Pretomanid, bedaquilin ו- linezolid מכוון לחולי XDR-TB או MRD-TB, המכונה באופן קולקטיבי" חולים.

פרוטוקול BPaL נחקר בניסוי מרכזי בשלב III Nix-TB. ניסוי רב-מרכזי, פתוח, התווית, רשם 109 חולים מבוגרים XDR-TB ו- MRD-TB שלא היו סובלניים או לא הגיבו לטיפול בשלושה מוקדים בדרום אפריקה. התוצאות שפורסמו בכתב העת לרפואה של ניו אינגלנד במרץ 2020 הראו כי 90% מהמטופלים במחקר Nix-TB עברו טיפול טוב בהצלחה בפרוגנוזה (זיהום קליני נפסק, תרבית כיח של שחפת הייתה שלילית). 11 מקרים (10%) היו בעלי פרוגנוזה גרועה, ו- 98 מקרים (90%; 95% CI: 83-95%) היו בעלי פרוגנוזה טובה. נקודת הסיום היעילה העיקרית של הניסוי היא שכיחות תוצאות לוואי (חיידקיות או קליניות) או הישנות מחלות באמצעות מעקב עד 6 חודשים לאחר סיום הטיפול. מרבית החולים במחקר Nix-TB קיבלו 6 חודשי טיפול במשטר BPaL. תקופת הטיפול של 2 חולים הוארכה ל 9 חודשים.

בקשת הרשאת השיווק המותנית באיחוד האירופי מכילה נתונים על 1168 חולים בוגרים שקיבלו פרטומניד ב -19 מחקרים קליניים שהעריכו את בטיחות התרופה.

האישור המותנה של ה-' של האיחוד האירופי מחייב השלמת מעקב ארוך טווח של חולים בניסוי ה- Nix-TB ובניסוי ZeNix של הברית הבסיסית, המעריך את הבטיחות והיעילות של משטר ה- BPaL של linezolid ב- מינונים ומשכי זמן שונים.

מבנה מולקולרי פרטומנידי (מקור תמונה: Wikipedia)

שחפת (שחפת, שחפת) היא מחלה עולמית שנמצאת בכל מדינה והיא המחלה הזיהומית המובילה הגורמת למוות. יש לטפל בכל סוגי השחפת בשילוב של תרופות, והשחפת הרגישות ביותר לתרופות דורשת טיפול עם 4 תרופות נגד שחפת למשך 6 חודשים. קורס הטיפול ב- XDR-TB או MDR-TB עם אי סבילות / אי-תגובה לטיפול הוא ארוך ומסובך מאוד. מרבית חולי ה- XDR-TB חייבים כיום לקחת שילוב של עד 8 אנטיביוטיקה (חלקם זקוקים לזריקות יומיות) טיפול למשך 18 חודשים ומעלה.

על פי הדיווח של ארגון הבריאות העולמי, לפני הכנסת תרופות חדשות לטיפול בשחפת עמידה לתרופות בשנים האחרונות, אחוז ההצלחה של טיפול בשחפת עמידה בתרופות בהיקף נרחב היה כ -34%, ושיעור הטיפול הרב-תרופתי. טיפול בשחפת עמידה (MDR-TB) היה כ 55%. .

פרטומניד הוא יישות כימית חדשה השייכת לקבוצה של תרכובות הנקראות ניטרואימידאזוזין. התרופה נחקרה לבדה או בשילוב עם תרופות אחרות נגד שחפת ב 20 מחקרים קליניים. מאז ברית שחפת החלה לפתח פרוטומניד בשנת 2002, התרופה נבדקה קלינית אצל יותר מאלף אנשים ב -14 מדינות. נכון לעכשיו, אושר ה pretomanid כטבלית דרך הפה כחלק משטר ה- BPaL לטיפול ב- XDR-TB או MDR-TB (המכונה באופן קולקטיבי"" מאוד לשחפת עמידה בפני תרופות;) עם חוסר סובלנות לתרופות או לא -תְגוּבָה.

במחקרים קליניים, תופעות הלוואי השכיחות ביותר של משטר BPaL הן נוירופתיה היקפית, בחילה, אנמיה, הקאות, כאבי ראש, עיכול, אקנה, ירידה בתיאבון, טרנסמינאז מוגבר ו- γ- גלוטאמיל טרפפטידז, פריחה בעור, גירוד וכאבי בטן, שרירים ושלד כאב, עמילאז מוגבה.