Takeda Ninlaro (ixazomib) אושרה ביפן: לטיפול תחזוקה מהשורה הראשונה בחולים שלא קיבלו השתלת תאי גזע!

תרופות Takeda (Takeda) הודיעו לאחרונה כי משרד הבריאות, העבודה והרווחה ביפן (MHLW) אישר את הרחבת האוכלוסייה הרלוונטית של מעכב הפרוטזום הפה נינלרו (ixazomib) לכלול מח עצם מרובה שלא קיבלו בעבר השתלת תאי גזע ו דורשים טיפול תחזוקה לאחר טיפול קו ראשוני חולי גידול (MM).

אישור זה מבוסס על תוצאות מחקר שלב 3 TOURMALINE-MM4 (NCT02312258) של טיפול תחזוקה של קו ראשון. זהו מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, בו נרשמו סך של 706 חולי מיאלומה נפוצה שאובחנו לאחרונה, שלא קיבלו השתלת תאי גזע, סיימו טיפול ראשוני של 6-12 חודשים והשיגו הפוגה חלקית עבור בחולים עם הפוגה טובה יותר או טובה יותר, הוערכה ההשפעה של נינלרו כטיפול תחזוקה של סוכן יחיד בהשוואה לפלסבו על הישרדות ללא התקדמות (PFS).

התוצאות הראו כי המחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית: בהשוואה לקבוצת הפלסבו, מטופלים בקבוצת נינלרו השיגו שיפור מובהק סטטיסטית ומשמעותית מבחינה קלינית ב- PFS (חציון PFS: 17.4 חודשים מול 9.4 חודשים; HR=0.659; CI: 95; p< 0.001),="" המקביל="" לירידה="" של="" 34.1%="" בסיכון="" להתקדמות="" המחלה="" או="">

ראוי לציין כי במחקר זה אין בעיות בטיחות חדשות. טיפול התחזוקה של נינלרו בטוח ואין לו השפעות שליליות על איכות חייהם של החולים. פרופיל הבטיחות של נינלרו עולה בקנה אחד עם התוצאות שדווחו בעבר של נינלו חד -תרפיה, ואין ממצאי בטיחות חדשים. תופעות הלוואי השכיחות ביותר (TEAE) שהתרחשו במהלך הטיפול היו בחילות, הקאות, שלשולים, פריחה, נוירופתיה היקפית (PN) וחום.

36.6% מקבוצת הטיפול ב- Ninlaro ו- 23.2% מקבוצת הפלצבו חוו ציון ≥3 TEAE. שכיחות ממאירות ראשוניות חדשות הייתה 2% בקבוצת נינלרו ו -6.2% בקבוצת הפלסבו. שיעור החולים שהפסיקו טיפול עקב TEAE היה נמוך מאוד, 12.9% בקבוצת נינלרו ו -8% בקבוצת הפלסבו. במחקר, שיעור התמותה עמד על 2.6% בקבוצת נינלרו ו -2.2% בקבוצת הפלסבו.

ד"ר שינסקה עידה, החוקר הראשי של מחקר TOURMALINE-MM4 והמחלקה לאונקולוגיה המטולוגית, בית החולים האוניברסיטאי בעיר נגויה, אמר: "מחקר TOURMALINE-MM4 מראה כי בחולים עם מיאלומה נפוצה שאינם מתאימים להשתלת תאי גזע, מעכב פרוטוזום אוראלי טיפול תחזוקה נינלרו יכול להפחית את הסיכון להתקדמות המחלה ולמוות מופחת ב -34%. טיפול תחזוקה של נינלרו נסבל היטב בקרב חולים מבוגרים ואין לו שום קשר לסיכון מוגבר לסרטן משני. לכן, ללא קשר לשלב הקליני או לסוג הטיפול באינדוקציה של רמיסיה מהשורה הראשונה, נינלרו עשויה להיות אופציה טיפולית אחת שצפויה לעכב הישנות.&ציטוט;

טאקאשי הוריי, ראש החטיבה האונקולוגית בטקאדה יפן, אמר: "אני מאוד שמח שבנוסף לאינדיקציות הקיימות של נינלרו כטיפול תחזוקה לאחר השתלת תאי גזע אוטולוגיים, התרופה משמשת כעת כטיפול ראשון לקו חולים שלא עברו השתלת תאי גזע. טיפול בתחזוקה אומר שאנו יכולים כעת לספק תרופה זו למגוון רחב יותר של מטופלים. נמשיך לעבוד קשה כדי להביא את הטיפול החדש הזה למטופלים הזקוקים לו.&ציטוט;

נינלרו הוא מעכב הפרוטזום הפומי הראשון בעולם &. הוא אושר לראשונה על ידי ה- FDA האמריקאי בנובמבר 2015. הוא משלב lenalidomide ו dexamethasone לטיפול בחולי מיאלומה נפוצה שקיבלו בעבר טיפול אחד לפחות. עד כה אושרה נינלרו בארצות הברית, יפן, האיחוד האירופי ומדינות אחרות, ומסמכי הבקשה הרגולטוריים של מדינות רבות נמצאים בבדיקה. נכון לעכשיו, Ninlaro מפתחת סביבות טיפול מרובות למיאלומה נפוצה.

ביפן, נינלרו אושר על ידי משרד הבריאות, העבודה והרווחה (MHLW) במרץ 2017 לשלב בין lenalidomide ו dexamethasone לטיפול במיאלומה נפוצה חוזרת או עקשן (R/R MM). במרץ 2020 אושר נינלרו על ידי MHLW לטיפול תחזוקה בחולים עם מיאלומה נפוצה לאחר קבלת תאי גזע המטופויאטיים אוטולוגיים.

מיאלומה נפוצה היא ממאירות המטולוגית שמקורה בתאי פלזמה, שהם תאי דם לבנים המיוצרים במח העצם. תאי פלזמה רגילים אחראים על ייצור נוגדנים כנגד זיהום, בעוד שתאי פלזמה סרטניים, תאי מיאלומה, מתרבים בכמויות גדולות במח העצם ומשחררים נוגדן הנקרא פארפרוטאין, שעלול לגרום לתסמיני מחלה. אלה כוללים כאבי עצמות, זיהומים ועייפות תכופים או חוזרים ונשנים ותסמינים של אנמיה. תאי פלזמה ממאירים אלה יכולים להשפיע על עצמות רבות בגוף האדם ועלולות לגרום לבעיות בריאות חמורות המשפיעות על העצמות, המערכת החיסונית, הכליות וספירת תאי הדם האדומים. הקורס הטיפוסי של מיאלומה נפוצה כולל את שלב המיאלומה הסימפטומטית ואת שלב ההפוגה שלאחר מכן. ההערכה היא כי ישנם כ 230,000 חולי מיאלומה נפוצה ברחבי העולם, עם 114,000 מקרים שאובחנו לאחרונה מדי שנה.