טקדה darvadstrocel הגיש בקשה לרישום ביפן: טיפול פיסטולה פריאנלית מורכבת בחולים עם מחלת קרוהן luminal (CD)!

טקדה פרמצבטיקה (טקדה) הודיעה לאחרונה כי הגישה בקשה למשרד הבריאות, העבודה והרווחה היפני (MHLW) לייצר ולמכור darvadstrocel (קוד פיתוח: Cx601) לטיפול במחלת קרוהן לומן לא פעילה / פעילה קלות (CD) פיסטולה אנאלית מורכבת בחולים מבוגרים.

Darvadstrocel הוא תא גזע אלוגנית (או נגזר תורם) מוגברת (eASC) השעיה המשמשת לטיפול פיסטולות פריאנליות מורכבות בחולים מבוגרים עם תקליטור לומינלי לא פעיל או פעיל במקצת. דרבדסטרוקל הוענקה לייעוד תרופות יתומות (ODD) באיחוד האירופי, ארצות הברית ויפן בשנים 2009, 2017 ו-2019, בהתאמה. בנוסף, darvadstrocel הוענק גם טיפול מתקדם רפואה רגנרטיבית (RMAT) לטיפול פיסטולה פריאנלית מורכבת בחולים מבוגרים עם תקליטור על ידי ה-FDA האמריקאי.

באיחוד האירופי, darvadstrocel אושרה במרץ 2018 (שם מסחרי: Alofisel) לטיפול פיסטולות פריאנליות מורכבות בחולים עם תקליטור לומינלי לא פעיל / פעיל קלות. Darvadstrocel מנוהל באופן מקומי לטיפול פיסטולה פריאנלית מורכבת בחולים מבוגרים עם תקליטור שאינם מגיבים לפחות טיפול קונבנציונלי אחד או טיפול ביולוגי. Darvadstrocel יש להשתמש לאחר טיפול פיסטולה.

מסמכי הבקשה כוללים נתונים משני ניסויים קליניים: Darvadstrocel-3002, מחקר יפני, וניסויים בתקליטורים של ADMIRE באירופה ובישראל. Darvadstrocel-3002 הוא רב מרכזי, תווית פתוחה, מחקר שלב 3 בלתי מבוקר שנערך ב 22 חולים מבוגרים יפנים עם תקליטור לומינלי לא פעיל / פעיל קלות כדי להעריך את האפקטיביות והבטיחות של darvadstrocel בטיפול של סקס פיסטולות אנאלי מורכב. תוצאות המחקר יוכרזו בכנס מדעי שנערך לאחרונה. ADMIR-CD הוא אקראי, כפול סמיות, מבוקר שלב 3 ניסוי קליני שנערך 212 חולים מבוגרים עם תקליטור לומינלי פעיל/פעיל קלות כדי להעריך את היעילות והבטיחות של darvadstrocel בטיפול פיסטולות אנאלי מורכב.

מחלת קרוהן (באנגלית: Crohn's Disease) היא מחלה דלקתית כרונית של מערכת העיכול, המשפיעה על כ-70,000 בני אדם ביפן. חולים עם תקליטור עלולים לחוות פיסטולות פריאנליות מורכבות, אשר יכול לגרום לכאב חמור, נפיחות, זיהום, ופריקה אנאלית. למרות ההתקדמות ברפואה ובכירורגיה, פיסטולות פריאנליות מורכבות בתקליטור הן עדיין אתגר עבור רופאים לטפל ולהשפיע לרעה על איכות החיים של המטופלים.