טיפול efanesoctocog efanesoctocog החדש של סאנופי קיבל הסמכה מסלול מהיר מן ה-FDA בארה"ב!

סאנופי הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) העניק אלפא efanesoctocog (לשעבר BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) הסמכת מסלול מהיר (FTD) לטיפול בחולים עם מחלת דם מסוג A. אלפא efanesoctocog הוא סוג חדש של טיפול גורם השמיני כי הוא עצמאי של גורם פון Willebrand (vWF) ומספק קרוב לרמות נורמליות של פעילות גורם במשך רוב השבוע במשטר טיפול מונע פעם בשבוע.

באוגוסט 2017, ה-FDA האמריקאי והנציבות האירופית (EC) העניקו בהתאמה ייעוד של תרופות יתומות (ODD) לאפאנסוקטוקוג אלפא. סאנופי וסובי הגיעו לשיתוף פעולה לפיתוח ומסחר אלפא אפאנסוקוטוגוג.

ההסמכה למסלול מהיר (FTD) שואפת להאיץ את פיתוח התרופות וסקירה מהירה למחלות קשות כדי לתת מענה לצרכים רפואיים חמורים שלא סופק בתחומים מרכזיים. קבלת כישורים במסלול מהיר לתרופות ניסיוניות פירושה שחברות תרופות יכולות לקיים אינטראקציה עם ה-FDA בתדירות גבוהה יותר במהלך שלב המחקר והפיתוח. לאחר הגשת בקשה שיווקית, הם זכאים לאישור מואץ ולבדיקת עדיפות אם הם עומדים בסטנדרטים הרלוונטיים. בנוסף, הם זכאים גם לבדיקה מתגלגלת.

אלפא Efanesoctocog יש פוטנציאל לשנות את הטיפול בתחליפי גורם של חולים עם המופיליה A ומייצג סוג חדש פוטנציאלי של טיפול בתחליפי גורם השמיני. זמן מחצית החיים של טיפול גורם VIII המסורתי מוגבל על ידי אפקט המלווה גורם פון וילברנד (vWF), אשר נחשב להגביל את הזמן הגורם נשאר בגוף. אלפא efanesoctocog הוא סוג חדש של חלבון היתוך, שפותחה על בסיס טכנולוגיית היתוך Fc חדשנית, על ידי הוספת אזור של vWF ו XTEN® פפטיד כדי להאריך את זמנו במחזור הדם.

אלפא Efanesoctocog יש פוטנציאל לספק הגנה דימום כמעט נורמלי במשך רוב השבוע, ואת העלייה במחצית החיים עשוי להפחית את התדירות של מינון טיפול מונע פעם בשבוע.

במודל הפרה-קוליני של המופיליה A, אפקט השליטה ההסטטית של אלפא אפאנסוקטוקוג גבוה פי 4 מזה של rFVIII. התרופה צפויה לספק לחולים עם המופיליה חמורה A עם הגנה טובה יותר ורחבה יותר מפני כל סוגי הדימום.

המחקר המתמשך הנוכחי שלב 3 XTEND-1 הוא הערכת הבטיחות והיעילות של חולים שטופלו בעבר ≥12 שנים (n = 150) עם מחלת דם מסוג A חמורה. XTEND-1 הוא מחקר התערבותי לא אקראי עם תווית פתוחה עם 2 קבוצות הקצאה מקבילות. הנבדקים בקבוצת המניעה קיבלו 50 IU/kg של טיפול אלפא אלפא אפאנסוקוקוק כל שבוע במשך 52 שבועות. הנבדקים בקבוצת הטיפול לפי דרישה קיבלו אלפא efanesoctocog (50 IU/kg) לפי הצורך במשך 26 שבועות, ולאחר מכן עברו אלפא efanesocococog פעם בשבוע במשך 26 שבועות.

נכון לעכשיו, אלפא efanesoctocog עובר מחקר קליני, והבטיחות והיעילות שלה לא נבדקו על ידי כל סוכנות רגולטורית.