מעכבי TKI מרובי מטרות מוכרים כטיפול פורץ דרך על ידי ה-FDA

Exelixis הודיעה כי ה-FDA העניק מולקולה קטנה ממוקדת שלה מעכב TKI cabozantinib פריצת דרך טיפול ייעוד (BTD) כטיפול פוטנציאלי לטיפול בחולים עם סרטן עקשן יוד רדיואקטיבי מובחן סרטן בלוטת התריס (DTC). חולים אלה קיבלו טיפולים קודמים. המחלה התקדמה לאחר הטיפול.

ב -21 בדצמבר, Exelixis הודיעה על המחקר הקליני שלב III מפתח (COSMIC-311) נתוני ניתוח ביניים של cabozantinib בטיפול בסרטן בלוטת התריס ביוד רדיואקטיבי עקשן. בהשוואה פלצבו, cabozantinib יכול להפחית את הסיכון להתקדמות המחלה או מוות 78% (HR: 0.22, 96% CI 0.13 – 0.36; p; p<>

על סמך תוצאה זו המליצה ועדת הנתונים הבלתי תלויה להפסיק את הנבדקים ולבטל את ההסתבכו. Cabozantinib הוא מולקולה קטנה מרובת מטרות טירוזון קינאז אוראלי (TKI) מעכב, אשר יכול לעכב את פעילות טירוסין קינאז של VEGFR-1-3, C-MET, AXL, קיט, RET, FLT3, TIE-2 . טבליות שלה הושקו לראשונה בארצות הברית בשנת 2012 ומשמשים לטיפול בחולים עם קרצינומה מתקדמת של תאי הכליה וחולים קרצינומה hepatocellular שקיבלו בעבר טיפול sorafenib. הם גם אושרו לשיווק באיחוד האירופי ובמדינות ואזורים אחרים בעולם. Cabozantinib טרם הכריז על רישום בסין.

מבנה מולקולרי Cabozantinib (ספר כימי.com)

בשנת 2016 העניקה Exelixis לאיפסן את הזכות הבלעדית לפיתוח קליני וממסחור של cabozantinib במדינות ובאזורים אחרים מחוץ לארצות הברית ויפן. בשנת 2017 העניקה Exelixis טקדה את הזכות הבלעדית לפיתוח קליני וממסחור של cabozantinib עבור כל האינדיקציות ביפן. Exelixis שומרת לעצמה את הזכות הבלעדית לפתח ומסחר cabozantinib בארצות הברית.

בשנת 2021, ארצות הברית תוסיף 44,000 מקרים מאושרים של סרטן בלוטת התריס, וגידולים בלוטת התריס מובחנים מהווים כ -90% ממקרי סרטן בלוטת התריס. חולים עם סרטן בלוטת התריס מובחן בדרך כלל לעבור ניתוח הראשון, ולאחר מכן יוד רדיואקטיבי משמש כדי לבלום את רקמת בלוטת התריס הנותרת. כ 5% עד 15% מהמקרים עמידים לטיפול יוד רדיואקטיבי, ואת תוחלת החיים של חולים אלה הוא רק 3-6 שנים מגילוי של מחלה גרורתית.