רונגצ'אנג ביו-טיטאפ משלים את השלב השני המקומי. טיפול קליני בנפרופתיה של IgA

ב -10 באוגוסט, Rongchang ביוטכנולוגיה (09995.HK) הודיעה כי הטיפול הראשון שלה בעולם שפותחה על ידי עצמה דו-יעדית של זאבת אדמנתוס ביולוגית טאטאפ (RC18) לטיפול בנפרופתיה של IgA בניסוי הקליני שלב II המקומי המחקר הגיע לנקודת הקצה העיקרית והשיג תוצאות חיוביות.

בסך הכל גויסו 44 חולים למחקר קליני זה. ניתוח ראשוני הראה כי רמת חלבון השתן של חולים בקבוצת הטיפול tytacept היה נמוך משמעותית מזה של הבסיס, ואת ההבדל היה משמעותי מבחינה סטטיסטית בהשוואה לקבוצת הפלצבו. בנוסף, מספר נקודות קצה משניות אחרות מצביעות עוד על הבדל משמעותי בין קבוצת הטיפול לקבוצת הביקורת של הפלצבו. נתונים קליניים רלוונטיים יפורסמו בכנסים בינלאומיים רלוונטיים או בכתבי עת. רונגצ'אנג ביו-פלאן תבצע מחקר נוסף בסין ובארצות הברית.

IgA Nephropathy (IgA Nephropathy, IgAN) היא דלקת גלומרולונפרין הנגרמת על ידי תסביך מערכת החיסון, המתבטאת בהמטוריה, פרוטאינוריה ואי ספיקת כליות מתקדמת. חולים בסופו של דבר לפתח אי ספיקת כליות או מחלת כליות סופה, ועד 50% מהחולים יצטרכו דיאליזה או השתלת כליה. על פי פרוסט וסאליבן, מספר החולים עם נפרופתיה IgA בעולם גדל מ 8.8 מיליון בשנת 2015 ל 9.3 מיליון בשנת 2020 (כולל 2.2 מיליון בסין). ההערכה היא כי המספר הכולל של חולים עם נפרופתיה IgA בעולם יגיע 9.7 מיליון בשנת 2025 (כולל 2.3 מיליון בסין) ו 10.2 מיליון בשנת 2030 (כולל 2.4 מיליון בסין).

עד כה, אין טיפול ספציפי או תרופה ביולוגית שאושרה לטיפול בנפרופתיה של IgA בעולם. הטיפול הסטנדרטי הוא חוסמי מערכת רנין-אנגיוטנסין-אלדוסטרון וסוכנים מדכאי חיסון, כולל סטרואידים, אך לעתים קרובות הם מלווים בתופעות רעילות חמורות ותופעות לוואי, ויש ביקוש קליני עצום לתרופות חדשות. נכון לעכשיו, לסין יש רק תרופה ביולוגית חדשה מקורית בשם Tatacept בשלב המחקר הקליני, וניסויים קליניים שלב III עומדים להתחיל. הוא דיווח כי אינדיקציות נפרופתיה IgA של התרופה אושרו על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), והוא פטור ניסויים קליניים שלב I בארצות הברית ובוצע ישירות שלב II ניסויים קליניים.

כתרופה הראשונה והראשונה מסוגה בעולם BLyS/APRIL לחלבון היתוך דו-יעדי חדשנית, מנגנון היעד הכפול הייחודי של Tatacept והעיצוב המבני הממוטב לביואינפורמטיקה הופכים אותה לפעילה יותר מבחינה ביולוגית ובתהליך יש לה יציבות מולקולרית גבוהה יותר בייצור. יחד עם זאת, רצף חומצות האמינו האנושיות המלאות שלה יכול להפחית ביעילות את האימונוגניות הפוטנציאלית, ובכך להפחית ביעילות את תופעות הלוואי של התרופה, ולשפר באופן משמעותי את הבטיחות והיעילות של הטיפול. ב-9 במרץ 2021, טלטזפ אושרה על ידי מינהל המזון והתרופות הלאומי, וסימן לכך שהמדינה שלי לקחה את ההובלה בעולם בפיתוח תרופות חדשות לטיפול בזאבת אדמנתית מערכתית והשיגה פריצת דרך משמעותית. בנוסף זאבת אדמנתית מערכתית, התרופה יש פוטנציאל לשמש במגוון של אינדיקציות אוטואימוניות אחרות עם צרכים קליניים עצומים ללא מענה. הוא מטפל בנפרופתיה של IgA, תסמונת סיוגרן, נוירומיאלטיס אופטית, טרשת נפוצה ומיאסטניה גרוויס וכו '. הניסויים הקליניים בשלב II/III המקומיים של האינדיקציות הושקו במלואם, ומספר אינדיקציות עומדות להתחיל מחקרים קליניים רב-מרכזיים גלובליים.