Reblozyl פונה להתוויות מורחבות בארצות הברית ובאירופה: טיפול בבטא-תלסמיה בלתי תלויה בעירוי!

בריסטול-מאיירס סקוויב (BMS) הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל את הבקשה לרישיון מוצר ביולוגי משלים (sBLA) של Reblozyl' חומר ראשון מסוגו) להבשלת תאי דם אדומים (EMA), המשמש לחולים מבוגרים שאינם תלויי עירוי (NTD) β-thalassemia (β-thalassemia) לטיפול באנמיה. ה-FDA קבע את תאריך היעד ל-sBLA's Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ל-27 במרץ 2022. בנוסף, סוכנות התרופות האירופית (EMA) קיבלה בקשה לשינוי Class II עבור Reblozyl לטיפול באנמיה במבוגרים חולים עם תלסמיה מסוג NTDβ.

NTD בטא תלסמיה הוא מונח המשמש לתיאור חולים שאינם זקוקים לעירויים קבועים לכל החיים של תאי דם אדומים (RBC) כדי לשמור על הישרדות, אם כי הם עשויים לדרוש עירויים מזדמנים או מעט תכופים, בדרך כלל בתוך פרק זמן שנקבע. חולים עם NTD בטא תלסמיה יחוו אנמיה כרונית ועומס ברזל, שעלולים להוביל לסדרה של סיבוכים קליניים, ויש צורך באפשרויות טיפול דחופות. נתוני ניסויים קליניים מראים כי בחולים מבוגרים עם NTD β תלסמיה, ללא קשר לרמת ההמוגלובין הבסיסית, Reblozyl יכולה להעלות את רמת ההמוגלובין של המטופל ולשפר את איכות החיים של המטופל'.

Reblozyl פותחה במקור על ידי BMS ו-Acceleron Pharmaceuticals. לאחר רכישת Acceleron של Merck לאחרונה ב-11.5 מיליארד דולר, Reblozyl מפותחת כעת וממוסחרת במשותף על ידי BMS ו-Merk. Reblozyl הוא הגורם הראשון להבשלת תאי דם אדומים (EMA) המשמש לטיפול ב-β-תלסמיה ואנמיה הקשורה לתסמונת מיאלודיספלסטית בסיכון נמוך/נמוך/בינוני (MSD) עם אישור רגולטורי. בין קבוצות המטופלים הזכאים, Reblozyl מייצגת קטגוריית טיפול חשובה. יש לציין כי בחולים הזקוקים לתיקון אנמיה באופן מיידי, Reblozyl אינו מתאים כתחליף לעירוי תאי דם אדומים.

המרכיב הפרמצבטי הפעיל של Reblozyl הוא luspatercept, שהוא חומר ראשון מסוגו להבשלת תאי דם אדומים (EMA) שיכול לווסת את ההבשלה של תאי דם אדומים מאוחרים. Luspatercept הוא חלבון היתוך מסיס, שנוצר על ידי היתוך של תחום ה-Fc של IgG1 האנושי והתחום החוץ-תאי של הקולטן Activin IIB (ActRIIB). כמלכודת ליגנד, היא יכולה לווסת התבגרות מאוחרת של RBC באמצעות קישור ממוקד. משפחת העל של גורם גדילה מתמיר (TGF)-β של ליגנדים ספציפיים מפחיתה את ההפעלה של מסלול האיתות Smad2/3, משפרת את יצירת RBC לא חוקי, מקדמת את הבשלת תאי דם אדומים RBC מאוחרים ומגבירה את רמות ההמוגלובין.

יישומי שינוי Reblozyl sBLA ו- Class II מבוססים על תוצאות הבטיחות והיעילות של מחקר Phase 2 BEYOND המרכזי. המחקר נערך בחולים מבוגרים עם NTD בטא תלסמיה והעריך את Reblozyl בשילוב עם Best Supportive Care (BSC). נתונים שפורסמו ביוני 2021 הראו ש-77.1% מהמטופלים בקבוצת הטיפול ב-Reblozyl+BSC השיגו רמות מוגברות של המוגלובין (≥1.0g/dL), בעוד שקבוצת הפלצבו+BSC הייתה 0%. בנוסף, בהשוואה לקבוצת הפלצבו, מטופלים בקבוצת Reblozyl דיווחו גם על תוצאות משופרות.

ד"ר נח ברקוביץ, סגן נשיא בכיר לפיתוח המטולוגיה בבריסטול-מאיירס סקוויב, אמר: "חולים עם תלסמיה בטא שאינה תלויה בעירוי אולי לא יזדקקו לעירויי דם לכל החיים כדי לשרוד, אבל הם זקוקים לאפשרויות טיפול יעילות מכיוון שהם עומדים בפני סדרה של אנמיה כרונית ועומס ברזל. סיבוכים קליניים הנגרמים על ידי Reblozyl. Reblozyl הוא טיפול חשוב שאושר על ידי מדינות רבות (כולל ארה"ב והאיחוד האירופי) לטיפול באנמיה הקשורה ל-β-תלסמיה ולתסמונת מיאלודיספלסטית בסיכון נמוך. אנחנו ומרק מחויבים להמשיך ולקדם את הפרקטיקה הקלינית של Reblozyl Project, ומצפים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם ה-FDA במהלך תהליך הבדיקה כדי להביא אפשרות טיפול חדשה לקבוצת מטופלים מוחלשת זו."