חלוצית siRNA להורדת כולסטרול תרופה Leqvio: להפחית באופן משמעותי ומתמשך LDL-C!--1/2

נוברטיס הכריזה לאחרונה בפגישה המדעית של איגוד הלב האמריקאי (AHA) לשנת 2021 על תוצאות הניתוח שלאחר המוות של שלב 3 אוריון-9, -10, ו -11 ניסויים של התרופה החדשנית להורדת כולסטרול Leqvio (inclisiran), ודנה במדד מסת הגוף (ההשפעה של BMI) על היעילות והבטיחות של Leqvio פעמיים בשנה. הנתונים מראים כי בחולים עם כל סוגי BMI, כאשר נעשה שימוש עם תרופות אחרות להורדת שומנים בדם, בחודש ה -17 של הטיפול, Leqvio הראה נסבל היטב והיה יעיל והמשיך להפחית את רמות LDL-C על ידי כ 50 לעומת פלצבו. %.

ניסויים אלה כללו חולים מבוגרים עם מחלות לב וכלי דם אם עורקים (ASCVD), היפרכולסטרולמיה הפמיליאלית הטרוזיגוס (HeFH), ו- ASCVD שווה ערך לסיכון. ללא קשר ל- BMI, Leqvio הראה אפקטים יעילים ומתמשכים להורדת שומנים בסדרה של שומנים אתרוגניים בהשוואה לפלצבו, מה שמצביע על כך שהפרמקולוגיה שלה לא נראית מושפעת מעודף משקל. בנוסף להפחתת רמות LDL-C בכ -50%, זה גם מפחית טריגליצרידים (~ 10%), כולסטרול כולל (~ 33%), non-HDL-C (~ 45%), ואפוליפופרוטאין B (~ 40%) ). הסבילות של Leqvio דומה לזו של פלצבו. תופעות לוואי חמורות בקבוצת הפלצבו וקבוצת Leqvio גדל עם הגדלת רמות BMI. תופעות לוואי תקופת טיפול (TEAE) באתר ההזרקה היו שכיחים יותר בקבוצת Leqvio, אבל הם היו קלים או בינוניים. לא נקבעה ההשפעה של לקיו על התחלואה והתמותה של מחלות לב וכלי דם.

לורנס לייטר, סגן מנהל המרכז לתזונה קלינית והתאמה לגורמי סיכון בבית החולים סנט מייקל בטורונטו, קנדה, אמר: "עבור חולים עם מחלות כלי דם עם BMI גבוה, רופאים בדרך כלל ממליצים על ירידה במשקל בנוסף לתרופות להורדת כולסטרול. למרות שעשינו כמיטב יכולתנו המאמץ הטוב ביותר, אבל ירידה במשקל היא לא תמיד בר השגה. ניתוח BMI חושף את הפוטנציאל של Leqvio בסיוע לחולים להפחית LDL-C, ללא קשר למשקל שלהם, רק 2 מנות בשנה."

Leqvio (inclisiran) היא תרופה חלוצית להורדת כולסטרול siRNA שפותחה על ידי חברת התרופות (TMC). נוברטיס רכשה את TMC תמורת 9.4 מיליארד דולר בנובמבר 2019 וכללה את inclisiran. נכון לעכשיו, inclisiran הוא גם עובר סקירה על ידי ה-FDA האמריקאי.

בדצמבר 2020, inclisiran אושרה על ידי הנציבות האירופית (EC) ונמכרה באירופה תחת השם המסחרי Leqvio כסיוע לבקרת דיאטה לטיפול בהיפרכולסטרולמיה ראשונית למבוגרים (הטרוזיגוס משפחתית ולא משפחתית) (סקס) או דיסליפידמיה מעורבת, במיוחד: (1) לקוויו בשילוב עם סטטינים או סטטינים וטיפולים אחרים להורדת שומנים משמשים לטיפול בחולים שאינם יכולים לעמוד ביעדי הטיפול LDL-C לאחר קבלת המינון המרבי נסבל של סטטינים; (2) Leqvio בשילוב עם טיפולים אחרים להורדת שומנים משמש לטיפול בחולים שאינם סובלניים של סטטינים או התוויות נגד סטטינים.

Leqvio מנוהל על ידי הזרקה תת עורית. לאחר כל ממשל בחודשים 0 ו -3, הוא מנוהל אחת ל 6 חודשים במהלך תקופת התחזוקה, ורק 2 זריקות בשנה. בהשוואה לטיפול להורדת כולסטרול בשוק, Leqvio יכול לשפר באופן משמעותי את התאימות לטווח ארוך.