ה-FDA האמריקאי העניק לאסטרזנקה לוקלמה (נתרן זירקוניום ציקלוסיליקט) הסמכה למסלול מהיר

אסטרהזנקה הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק תרופה חדשה להורדת אשלגן אוראלי Lokelma (נתרן זירקוניום ציקלוסיליקאט) ייעוד מסלול מהיר (FTD): עבור היפרקלמיה חוזרת העוברת דיאליזה כרונית (HK) חולים, להפחית את התוצאות הלב וכלי הדם הקשורים הפרעות קצב.

היפרקלמיה (HK) היא מחלה נפוצה בחולים עם מחלת כליות כרונית (CKD) ואי ספיקת לב (HF), המשפיעה על 24% עד 48% מהחולים עם CKD מתקדם (3-4) ו/או HF. לאחר חולים לעבור המודיאליזה כרונית, HK הוא עדיין נטל. בקרב חולי מחלת כליות סופנית (ESRD) העוברים המודיאליזה כרונית, HK קשורה לתמותה מכל סיבה וקורות חיים ולסיכון מוגבר לאשפוז.

ההסמכה למסלול מהיר (FTD) שואפת להאיץ את פיתוח התרופות וסקירה מהירה של מחלות קשות כדי לענות על צרכים רפואיים חמורים ללא מענה בתחומים מרכזיים. קבלת כישורים מהירים לתרופות בפיתוח פירושה שחברות תרופות יכולות לקיים אינטראקציה עם ה-FDA בתדירות גבוהה יותר בשלב המחקר והפיתוח. לאחר הגשת בקשה שיווקית, הם זכאים לאישור מואץ ובדיקת עדיפות אם הם עומדים בסטנדרטים הרלוונטיים. בנוסף, הם זכאים גם לבדיקה מתגלגלת.

FTD זה מבוסס על הפוטנציאל של Lokelma להפחית תוצאות קרדיווסקולריות שליליות חמורות באוכלוסיית מטופלים זו כדי לענות על הצרכים הרפואיים החמורים ללא מענה. נכון לעכשיו, אסטרהזנקה חוקרת את לוקלמה במשפט שלב 3 של חיוג תוצאות. ניסוי DIALIZE-תוצאות הוא חלק מפרויקט הראיות CRYSTALIZE, המורכב מיותר מ -50 מחקרי ראיות קליניים ובעולם האמיתי כדי לחקור את היתרונות הפוטנציאליים של לוקלמה בניהול היפרקלמיה חוזרת (HK) על פני שושלת הלב. נכון לעכשיו, ניסוי תוצאות DIALIZE מתבצע, והתוצאות צפויות בשנת 2024.

מן פנגלוס, סגן נשיא בכיר למחקר ופיתוח של אסטרהזנקה ביופארמה, אמר: "ניסוי דיאליז-תוצאות הוא הניסוי הראשון אי פעם תוצאות לב וכלי דם המשתמש קלסר אשלגן המודיאליזה ויש לו פוטנציאל לשנות את רמת הטיפול עבור חולים אלה. מנהל המזון והתרופות. ההחלטה הוכיחה את חשיבותו של ניסוי זה, אשר יספק מידע חשוב על יכולתה של לוקלמה להפחית סיבוכים לב וכלי דם הקשורים להילקלמה בחולי המודיאליזה כרונית."

היפרקלמיה (> באנגלית: Hyperkalemia) היא מחלה חמורה המאופיינת בתכולת אשלגן מוגברת בדם, המתרחשת לעתים קרובות בחולים עם מחלת כליות כרונית (CKD) ו/או אי ספיקת לב (HF) ביניהם חולי המודיאליזה או חולים המשתמשים בתרופות לב קונבנציונליות (כגון מעכבי מערכת רנין-אנגיוטנסין-אלדוסטרון) נמצאים בסיכון גבוה יותר להיפרקלמיה. ברחבי העולם, ישנם 700 מיליון חולי CKD ו -64 מיליון חולי HF. HK משפיע על 24% עד 48% מהחולים עם CKD מתקדם (שלב 3-4) ו /או HF.

המרכיב התרופות הפעיל של Lokelma הוא נתרן זירקוניום ציקלוסיליקט, שהוא קלסר אשלגן יונים מסיס ולא נספג, המתאים לטיפול בהיפרקלמיה למבוגרים. טכנולוגיית לכידת היונים החדשנית שאומצה על ידי נתרן זירקוניום ציקלוסיליקט יש סלקטיביות גבוהה ליוני אשלגן, ולכן יש זמן התחלה מהיר יותר וסובלנות טובה יותר. ללא קשר לסיבה הפוטנציאלית להילקלמה, ללא קשר לגיל, מין, גזע, תחלואה או שימוש משולב ב- RAASi, נתרן זירקוניום ציקלוסיליקאט יכול להפחית את רמת האשלגן בדם של המטופל ולשמור עליו ברמה נורמלית.

עד כה, לוקלמה אושרה לטיפול בחולים עם היפרקלמיה (HK) בארצות הברית, האיחוד האירופי, קנדה, סין (כולל סין היבשתית והונג קונג), רוסיה ויפן. בשנת 2020, עדכון התווית של Lokelma בארצות הברית ובאיחוד האירופי: כלול משטר מינון במיוחד לטיפול בהיפרקלמיה בחולים עם מחלת כליות סופנית (ESRD) העוברים דיאליזה כרונית.

בסין, לוקלמה (נתרן זירקוניום ציקלוסיליקאט) אושרה בינואר 2020 לטיפול בהיפרקלמיה למבוגרים. תחום הטיפול התרואקטיבי היפרקלמיה חווה תקופה ריקה של כמעט 60 שנה. כתרופה החדשנית הראשונה המשווקת בסין, האישור של לוקלמה (Libezol, אבקת ציקלוסילקט נתרן זירקוניום) מסמן את תחילת הטיפול בהיפרקלמיה. סין הובילה לעידן חדש.