הצלחה קלינית שלב 3 של מעכב משאבת פרוטון ארוכת הטווח החדש vonoprazan!--1/2

Phatom Pharmaceuticals הוקמה בשנת 2018 ונוסדה על ידי Takeda, המוקדשת לפיתוח ומסחור של טיפולים חדשניים לטיפול במחלות מערכת העיכול. לאחרונה הודיעה החברה על כךvonoprazanהגיע בהצלחה לנקודת הסיום הראשית ולנקודת הסיום המשני העיקרית בניסוי המפתח Phase 3 PHALCON-EE. הניסוי מעריך את היעילות והבטיחות של vonoprazan ביחס ל- Lansoprazole בטיפול בוושט שחיקתי (EE).

בהתבסס על הנתונים החיוביים של בדיקת PHALCON-EE, Phatom מתכננת להגיש בקשה לתרופה חדשה (NDA) עבורvonoprazanל-FDA האמריקאי לטיפול בהתוויות הבאות: לרפא את כל רמות ה-EE ולהקל על צרבת, לשמור על ריפוי של כל רמות ה-EE ולהקל על חריכת קיבה.

Vonoprazan הוא חוסם חומצה תחרותי (P-CAB) בעל מולקולה קטנה של יון אשלגן (K+) שפותח על ידי Takeda. Phathom אישרה את הפיתוח הבלעדי של התרופה בארצות הברית, אירופה וקנדה. ימין. P-CAB הוא סוג חדש של תרופה שיכולה לחסום הפרשת חומצת קיבה. לפי דיווחים, vonoprazan יכול לעצור את הפרשת חומצת הקיבה בשלב מוקדם על ידי עיכוב הקישור של K+ ל-H/K-ATPase (משאבת פרוטון) בשלב האחרון של הפרשת חומצת קיבה בתאי הקיבה. כיvonoprazanבעל זמן מחצית חיים ארוך ומשך פעולה ארוך יותר, הוא נחשב כמעכב משאבת פרוטון יעיל לטווח ארוך (PPI).

כמונותרפיה לטיפול במחלת ריפלוקס גסטרו-ושטי (GERD) ובשילוב עם אנטיביוטיקה לטיפול בזיהומי הליקובקטר פילורי (H.pylori), הראה vonoprazan השפעות אנטי-הפרשות מהירות, חזקות וארוכות טווח. בעבר, ה-FDA העניק Fast Track Qualification (FTD) לטיפול בזיהום בהליקובקטר פילורי עם vonoprazan בשילוב עם אמוקסיצילין וקלינדמיצין, וכןvonoprazanבשילוב עם אמוקסיצילין. בספטמבר 2021, Phathom הגישה בקשה לתרופה חדשה (NDA) ל-FDA האמריקאי לשימוש בשני משטרי ה-vonoprazan לעיל לטיפול בזיהום בהליקובקטר פילורי.

טרי קוראן, נשיא ומנכ"ל Phatom, אמר:"תוצאות מחקר Phatom-EE הן אבן דרך חשובה עבור Phatom ו-20 מיליון החולים האמריקאים עם דלקת בוושט שחיקתית. תוצאה זו מחזקת עוד יותר את vonoprazan כשוק GERD בארה"ב ובאירופה במשך יותר מ-30 שנה. זהו פוטנציאל החדשנות הגדול הראשון. התוצאות מראות שבמחקר זה, vonoprazan עדיף על PPI לטיפול סטנדרטי במגוון רחב של נקודות קצה רלוונטיות מבחינה קלינית, וחשוב, כולל שמירה על ריפוי שחיקה תוך 24 שבועות מהטיפול בכל חולי EE. vonoprazan יש לו פוטנציאל לענות על מספר רב של צרכים רפואיים שלא נענו בחולים רבים, ויש לו פוטנציאל להגדיר פרדיגמה טיפולית חדשה עבור EE."

מבנה כימי של vonoprazan

בדיקת PHALCON-EE מחולקת ל-2 שלבים. בשלב הראשון, לאחר עד 8 שבועות של טיפול, השוו את ההשפעות שלvonoprazan20 מ"ג ולנסופרזול 30 מ"ג על ריפוי EE (תקופת ריפוי). בתקופת ההחלמה, המטופל מאושר ריפוי מלא על ידי אנדוסקופיה לאחר שבועיים של טיפול. אם לא הושג ריפוי מלא, האנדוסקופיה השנייה מבוצעת לאחר 8 שבועות של טיפול.