פייזר Xalkori נבדק על ידי ה- FDA האמריקאי לבדיקת עדיפות: טיפול בלימפומה תאית אנפלסטית מערכתית חיובית ALK (sALCL).

פייזר הודיעה לאחרונה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל יישום משלים לתרופות חדשות (sNDA) לתרופה הממוקדת נגד סרטן Xalkori (crizotinib) והעניק בדיקת עדיפות. ה- sNDA מבקש לאשר אינדיקציה חדשה עבור Xalkori לטיפול בחולי ילדים עם לימפומה קינאז (ALK) אנפלסטית (ALK) חיובית, חוזרת או עקשן לימפומה גדולה תאית אנפלסטית (ALCL). ה- FDA קבע את תאריך היעד לחוק דמי שימוש במרשם תרופות (PDUFA) לינואר 2021.

במאי 2018 העניק ה- FDA ל- Xalkori ייעוד תרופות פורץ דרך (BTD) לטיפול באינדיקציות ALCL חיוביות ל- ALK. אם יאושר, Xalkori יהיה הטיפול הראשון שמונע על ידי סמן ביולוגי לטיפול בחולי ילדים עם ALCL חיובי ל- ALK.

לימפומה תאית גדולה אנפלסטית (ALCL) היא סוג נדיר של לימפומה שאינה הודג'קין (NHL), המחולקת לשני סוגים: ALK חיובי ו- ALK שלילי. למרות ששיעור ההישרדות של 5 שנים בקרב ילדים חולי סרטן בארצות הברית הגיע ל -80%, הגבוה ביותר בהיסטוריה, ילדים חולי סרטן עדיין מתמודדים עם אתגרים בטיפול במחלות, כולל סוגי גידולים נדירים, שינויים בתגובת התרופה והצד הארוך אפקטים.

ד"ר כריס בושוף, מנהל פיתוח ראשי, אונקולוגיה לפיתוח מוצרים גלובליים בפייזר, אמר:" למרות ששיעור ההישרדות של ילדי ALCL חיובי ל- ALK הוא גבוה, ילדים רבים יחזרו ויזדקקו לטיפולים חדשים. בהתחשב ביעילותה של Xalkori בסרטן ריאות חיובי ל- ALK, ובחקר הפעילות שנמצאה בניסויים קליניים של ALCL חיובי או עקשן ALK חיובי ו- ROS-1 חיובי, אם יאושר, Xalkori עשוי להוות צעד חשוב בשיפור התחזית של ילדים עם סרטן מסוג זה."

הטיפול ב- Xalkori&# 39 ב- sNDA בחולי ילדים עם ALCL חיובי ל- ALK נתמך על ידי תוצאות המחקר ADVL0912 (NCT00939770) ומחקר A8081013 (NCT01121588). מחקר ADVL0912 הוא מחקר שלב 1/2 שנערך בשיתוף פעולה עם קבוצת האונקולוגיה לילדים (COG). זה העריך את המינון המרבי הבטוח והנסבל של Xalkori, והעריך את הפעילות הקלינית שלו בילדים עם גידולים מוצקים חוזרים או עקשניים ו- ALCL. פייזר סיפק מימון ותמיכה לניסוי זה. מחקר A8081013 העריך את היישום של Xalkori בקרב ילדים ומבוגרים עם גידולים ממאירים מתקדמים. חולים אלו הם גידולים חיוביים ל- ALK שאינם סרטן ריאות תאים לא קטנים (NSCLC), כולל חולים עם ALCL חוזר או עקשן. שני מחקרים אלה הראו שילדים וחולים מבוגרים שטופלו ב- Xalkori הראו פעילות משמעותית נגד הגידול.

Xalkori היא התרופה הראשונה בעולם המיועדת ל- ALK שהושקה על ידי פייזר. התרופה היא הדור הראשון של מעכב טירוזין קינאז (TKI) אנפלסטי לימפומה קינאז (ALK), אשר אושר על ידי ה- FDA האמריקני לטיפול בחולי ALK חיוביים או חיוביים ל- ROS1 גרורתי, סרטן ריאות תאים לא קטנים (NSCLC). . עד כה אושרה Xalkori לטיפול בחולי NSCLC חיוביים ל- ALK בלמעלה מ -90 מדינות (כולל סין) והיא אושרה גם לטיפול בחולי NSCLC חיוביים ל- ROS1 ביותר מ -70 מדינות ברחבי העולם.