נייס ממליצה על אורלדיו לטיפול מונע באנגיואדמה תורשתית

המכון הלאומי לבריאות ואופטימיזציה קלינית (NICE) פרסם לאחרונה טיוטת הנחיה הממליצה על תרופת הפה של BioCryst' Orladeyo (berotralstat) לחולים מתאימים מגיל 12 ומעלה עם אנגיואדמה תורשתית (HAE) כדי למנוע הישנות. באופן ספציפי, NICE ממליצה להשתמש ב-Orladeyo לטיפול מונע בחולים עם HAE שיש להם לפחות פעמיים בחודש. אם לאחר 3 חודשי שימוש, מספר ההתקפים בחודש לא יורד ב-50% לפחות, יש להפסיק את הטיפול ב-Orladeyo.

על פי המלצה זו, חולי HAE באנגליה, וויילס וצפון אירלנד יקבלו לראשונה טיפול פומי פעם יומי כדי למנוע התקפי HAE חוזרים.

ההערכה היא שכאחד מכל 50,000 עד 100,000 אנשים סובל מ- HAE. המחלה היא מחלה גנטית נדירה מאוד שבה חולים חווים נפיחות בלתי צפויה וחוזרת של הפה, המעיים או דרכי הנשימה. בתורו, זה יכול לגרום לקשיי נשימה ולכאבים עזים, וזה יכול גם לגרום לנפיחות בחלקים מרובים של הגוף. אם לא מטפלים, זה יכול להיות קטלני. חוסר הניבוי של הופעת המחלה ישפיע קשות על איכות החיים של החולים ובני משפחותיהם.

Orladeyo הוא הטיפול הפה הראשון והיחיד המאושר למניעת התקפי HAE בילדים ומבוגרים בני 12 ומעלה, הנוטלים כדור אחד מדי יום. החומר הפעיל של התרופה הוא berotralstat, שהוא מעכב חדש, חזק וסלקטיבי של קליקריין פלזמה אנושי, הפועל על ידי הפחתת פעילות הקליקריין בפלזמה.

אורלאדיו תספק לחולים ולרופאים מוסמכים של HAE בבריטניה אפשרות טיפול חדשה בטיפול במחלה לכל החיים, על ידי מתן הטיפול הפה הראשון פעם יומי להשגת שליטה בסימפטומים והפחתת הנטל של HAE.

ההחלטה של ​​NICE'התקבלה לאחר שאורלדיו אושרה על ידי הנציבות האירופית (EC) באפריל 2021 ואושרה על ידי הסוכנות הבריטית לתרופות ומוצרי בריאות (MHRA) במאי 2021. הפדרציה הרפואית הסקוטית (SMC) היא צפוי להחליט במחצית הראשונה של 2022 להשתמש ב-Orladeyo בחולי HAE בסקוטלנד בהנחיית שירות הבריאות הלאומי הבריטי (NHS).

החלטת NICE' מבוססת על תוצאות הניסוי המרכזי של שלב 3 APeX-2. הניסוי הגיע לנקודת הסיום העיקרית שלו: Orladeyo הפחית משמעותית את אפיזודות HAE בהשוואה לפלסבו בשבוע ה-24 לטיפול. השפעת הפחתה זו נמשכה במהלך 96 השבועות של המחקר.

על פי הנתונים ארוכי הטווח שפורסמו בקונגרס של האגודה האירופית לאלרגיה ואימונולוגיה קלינית (EAACI) לשנת 2021: במהלך השבוע ה-25-96, בהשוואה לקבוצת הפלצבו, שיעור ההתקף החודשי הממוצע של קבוצת הטיפול ב-Orladeyo הופחת בשיעור ממוצע של 80% בהשוואה לקו הבסיס. בהשוואה לחלק 1 (0-24 שבועות) וחלק 2 (25-48 שבועות) של הניסוי, אורליידיו נסבל בדרך כלל היטב במהלך הטיפול בחלק 3 (49-96 שבועות), עם דיווחים על מחלות הקשורות לסמים. .