טיפול אוראלי חדש מקבל הסמכה לטיפול פורץ דרך ב- FDA, לטיפול בסוכרת מסוג 1

vTv Therapeutics הודיעה כי הסוג החדש של מפעיל גלוקוקינאז דרך הפה, TTP399, הוענק על ידי ה- FDA ייעוד לטיפול פורץ דרך כטיפול באינסולין נלווה לטיפול בסוכרת מסוג 1. סוכרת מסוג 1 היא מחלה אוטואימונית. כאשר מערכת החיסון של הגוף&# 39 תוקפת ומשמידה את תאי הבטא המייצרים אינסולין בלבלב, הלבלב של המטופל&# 39 מפסיק להפריש אינסולין, וכתוצאה מכך מוגבר ברמת הסוכר בדם. הגורם למחלה אמנם לא הובהר במלואו, אך מדענים סבורים כי גורמים גנטיים וסביבתיים קשורים להתרחשותה. הטיפול הקליני הנוכחי הוא עדיין הזרקת אינסולין. למרות שציוד עירוי אינסולין וטכנולוגיית ניטור הגלוקוז בדם השתפרו, כמעט 80% מהחולים עם סוכרת מסוג 1 עדיין לא הגיעו למדד HbA1c.

TTP399 הוא סוג חדש של מפעיל גלוקוקינאז (GK) שנלקח דרך הפה פעם ביום. GK הוא מווסת מפתח של הומאוסטזיס של גלוקוז. ניתן להשתמש בו כחיישן גלוקוז פיזיולוגי לשינוי קונפורמציה, פעילותו ו / או בהתאם לשינויים בריכוז הגלוקוז. מיקום בתוך התא. שתי תכונות ייחודיות של GK הופכות אותה לבחירה טובה לבקרת הסוכר בדם. ראשית, הביטוי שלה מוגבל בעיקר לרקמות הדורשות חישת גלוקוז (בעיקר תאי β בכבד ולבלב). שנית, GK יכול לחוש שינויים ברמות הגלוקוז בסרום ובשינויים בחילוף החומרים של גלוקוז בכבד, ובכך לווסת את האיזון בין ייצור הגלוקוז בכבד (HGP) לצריכת גלוקוז, ולווסת את הפרשת האינסולין בתאי β.

הענקת הסמכה זו של ה- FDA&# 39 מבוססת על התוצאות החיוביות של המחקר הקליני, שלב שני, רב-מרכזי, אקראי, כפול-סמיות, שנקרא קוד SimpliciT-1. מחקר זה העריך את הבטיחות והיעילות של TTP399 כטיפול באינסולין מסייע למבוגרים עם סוכרת מסוג 1. בהשוואה לפלצבו, רמת ההמוגלובין המסוכרר (HbA1c) בחולים שטופלו ב- TTP399 שופרה משמעותית. ושכיחות ההיפוגליקמיה חמורה וסימפטומטית ירדה ב -40%.

סטיב הולקומב, מנכ"ל vTv, אמר:" ייעוד הטיפול פורץ הדרך של ה- FDA הוא אבן דרך חשובה בפיתוח TTP399 לטיפול בסוכרת מסוג 1. מחלה מסכנת חיים זו משפיעה על חיי היומיום של יותר ממיליון אמריקאים. תהליך הטיפול היפוגליקמיה בסוכרת מסוג 1 הוא עדיין הגורם העיקרי והגורם הפוטנציאלי למוות בסוכרת מסוג 1. החשש מהיפוגליקמיה מצד חולים ומרשמים מפריע לרוב לשליטה קפדנית בסוכר בדם. ייעוד ההסמכה של ה- FDA ל- BTD מראה כי TTP399 מתייחס לטיפול רפואי רציני שאינו מספק. אנו מצפים לשתף פעולה עם ה- FDA כדי לקדם את פיתוח ה- TTP399. נתחיל בניסוי קליני מרכזי בהמשך השנה."