Nefecon (budesonide) הגיש בקשה לרשום באיחוד האירופי: יש לו פוטנציאל לתיקון מחלות!

חברת הביו -פארמה השבדית Calliditas Therapeutics הודיעה לאחרונה כי סוכנות התרופות האירופית (EMA) קיבלה את בקשת אישור השיווק של Nefecon&#Budesonide (MAA) וניתנה הערכה מואצת, שהיא סוג חדש של תכשיר הפה לבודוניד. התרופה היא מווסת הורדה של IgA1, המטפל בנפרופתיה ראשונית של IgA (IgAN) על ידי הורדת ויסות ממוקדת של IgA1. נכון לעכשיו, Nefecon עוברת גם בדיקת עדיפות על ידי ה- FDA האמריקאי, והסוכנות תקבל החלטת סקירה לפני 15 בספטמבר 2021.

אם תאושר, Nefecon יהפוך לטיפול הראשון שתוכנן ואושר במיוחד לטיפול ב- IgAN, בעל פוטנציאל לתיקון המחלות. לאחר אישור, בכוונת קאלידיטאס למסחור באופן עצמאי את נפקון בארצות הברית, והתרופה צפויה להיות בשוק באירופה במחצית הראשונה של 2022.

רנה אגויאר לוקנדר, מנכ"לית Calliditas, אמרה:" קבלת Nefecon MAA על ידי EMA היא צעד חשוב במאמצינו להביא את התרופה המאושרת הראשונה לחולים עם IgAN. אנו מצפים לעבוד עם EMA והמטרה היא להיות ברבעון הראשון של 2022. קבלת אישור ל- Nefecon.&ציטוט;

Nefecon הוא תכשיר בעל פה כפטנט המכיל חומר פעיל חזק וידוע-budesonide-לשחרור ממוקד. על פי המודל הראשי של הפתוגנזה, התכשיר נועד להעביר תרופות למדבקה של Peyer' במעי הדק התחתון שממנו מקור המחלה. נפקון נגזרת מטכנולוגיית TARGIT, המאפשרת לחומרים לעבור דרך הקיבה והמעיים מבלי להיספג, וניתן לשחרר אותם בפולסים רק כאשר הם מגיעים לחלק התחתון של המעי הדק.

כפי שמוצג בניסוי שלב 2b הגדול שהושלם על ידי Calliditas, שילוב המינון ופרופיל השחרור המותאם יעיל עבור חולי IgAN. בנוסף להשפעות מקומיות יעילות, יתרון נוסף בשימוש בחומר פעיל זה הוא הזמינות הביולוגית הנמוכה שלו, כלומר, כ -90% מהחומר הפעיל אינו פעיל בכבד לפני הגעתו למחזור הדם המערכתי. המשמעות היא שניתן ליישם תרופות בריכוז גבוה באופן מקומי במידת הצורך, אך חשיפה מערכתית ותופעות לוואי מוגבלות מאוד.

תוצאות ניסוי קליני של NefIgArd חלק א '

Calliditas היא החברה היחידה שקיבלה נתונים חיוביים בשלב 2b ובשלב 3 ניסויים קליניים אקראיים, כפולים סמיות, מבוקרי פלסבו, של IgAN. שני הניסויים הגיעו לנקודות הסיום העיקריות והמשניות העיקריות.

הגשת ה- MAA של Nefecon מבוססת על הנתונים החיוביים מתוך חלק א 'במחקר שלב 3 המרכזי של NefIgArd. זהו מחקר רב-מרכזי בינלאומי אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, שנועד להעריך את היעילות והבטיחות של נפקון ופלסבו ב -200 חולי IgAN בוגרים. כפי שצוין קודם לכן, בהשוואה לפלסבו, המחקר הגיע לנקודת הסיום העיקרית של הפחתת פרוטאינוריה והראה כי eGFR יציב לאחר 9 חודשים.

המידע שנשלח כולל גם נתונים קליניים מניסוי שלב 2 של NEFIGAN, שהגיע גם לנקודות הסיום העיקריות והמשניות של מחקר NefIgArd. שני הניסויים הראו כי נפקון בדרך כלל נסבל היטב, ולתוצאות של שתי הקבוצות הייתה בטיחות דומה.