ה- FDA מסרב לאשר תרופה חדשה roxadustat

FibroGen הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) פרסם מכתב תגובה מלא בנוגע ליישום התרופות החדשות (NDA) שלroxadustatלטיפול באנמיה של מחלת כליות כרונית (CKD), בהצהרה כי לא תאשר את הבקשה לשיווק שלroxadustat, ודרשה מהחברה לערוך מחקרים קליניים נוספים בנושא roxadustat לפני שליחת ה- NDA מחדש.

roxadustatהוא מעכב פרוליל הידרוקסילאז (HIF-PH) גורם היפוקסיה. הוא יכול לטפל באנמיה כלייתית על ידי גירוי ייצור תאי דם אדומים, ויסות חילוף החומרים של הברזל והפחתת הפצידין. בשנת 2019, מדענים שגילו את המנגנון של גורמים הנגרמים להיפוקסיה זכו בפרס נובל לפיזיולוגיה או לרפואה באותה שנה, וגם roxadustat, שנולד מתוצאות מחקר מדעיות אלה, משך תשומת לב רבה.

בהווה,roxadustatאושרה לשיווק בסין, יפן, צ'ילה, דרום קוריאה ומקומות נוספים לטיפול באנמיה CKD בקרב חולים מבוגרים שאינם תלויי דיאליזה (NDD) ותלויי דיאליזה (DD), והאיחוד האירופי יגיש בקשה למוצר לשווק בסוף אוגוסט קבל החלטה.

למעשה, החלטת ה- FDA' כבר העיפה על כך. תאריך היעד הראשוני ל- PDUFA ל- FDA&ל- roxadustat היה בדצמבר 2020, אך לאחר מכן הוא הרחיב את סקירתו למרץ 2021 ולאחר מכן לאוגוסט 2021.

בזמן ההמתנה להחלטת אישור ה- FDA &, פרסמה FibroGen הודעה ב -6 באפריל, תוך הכרה בכך שהסטנדרטים המשמשים לניתוח נתוני בטיחות הלב של roxadustat השתנו על מנת להפוך את הנתונים ליעילים יותר. נתונים חדשים מצביעים על כך שייתכן כי roxadustat אינו עולה על darpoetin alpha בהפחתת הסיכון לאירועים קרדיווסקולריים שליליים בחולים. הושפעו מכך, מניית FibroGen' צנחה באותו יום ב -43%.

באמצע יולי 2021 הודיעה הוועדה המייעצת של ה- FDA על תוצאות סקירתה של roxadustat בטיפול באנמיה כרונית בכליות. הוועדה המליצה במספר עצום של הצבעות שליליות שלא לאשר את הבקשה השיווקית של roxadustat. למרות שה- FDA לא תמיד עוקב אחר המלצות הוועדה המייעצת &, ברור כי לא התרחשו חריגים הפעם.

לגבי החלטת ה- FDA לסרב לאשרroxadustat, מנכ"ל FibroGen, אנריקה קונטרנו, הביע "מאוכזב מאוד": "זהו יום מצער עבור חולי אנמיה CKD בארצות הברית. Roxadustat משנה כיום את חייהם של חולים ברחבי העולם. בשלב הבא נדון בצעד הבא בארצות הברית עם שותפתנו AstraZeneca.&ציטוט;