ה- FDA מאשר את Fintepla

ב- 27 ביוני, ה- FDA אישר את זוגניקס' תמיסה אוראלית של חליל אמפטמין Fintepla (לשעבר ZX008) לתסמונת דראווט מעל גיל שנתיים. אישור זה מבוסס על תוצאות של שני ניסויים מבוקרים כפול-עיוור. Fintepla מקטין את מספר הספסטיות בחודש ב- 50-60% בהשוואה לפלצבו ברקע הטיפול הסטנדרטי, ושיעור הפחתת האפילפסיה לפחות ב- 50% גבוה יותר מזה של הפלצבו. אמנם ניסויים קליניים בסך הכל יותר מ- 700 איש לא מצאו כי מינון זה של פינטפלא גרם לכל רעילות קרדיו, אך בגלל המקרה של פן-פן כיום, באישור זה יש שני שחורים של מחלת שסתום לב (VHD) ויתר לחץ דם ריאתי (PAH) התיבה מזהירה כי יש למכור את המוצר דרך מערכת REMS. Fintepla קיבל בעבר אישור עדיפות של ה- FDA וכישורים לתרופות יתומות. היום ZGNX קיבלה לראשונה אישור לכך שפינטפלה יעלה ב -24%, אך אז חששות המשקיעים מפני אזהרת הקופסא השחורה גרמו ל- ZGNX להחליק מתחת ל -13% לסגירה.

ניתוח מקור תרופות

מחלת Dravet' היא אפילפסיה קשה נדירה עם שכיחות משוערת של 1 מכל 20,000 עד 20,000. מרבית מחלה זו נגרמת כתוצאה ממוטציה של הפעלה של גן בשם SCN1A (המקודד תעלת יון), אך אין תרופות המשנות את המחלה למטרה זו, והתרופות ששווקו בעיקרן שולטות בסימפטומים. GW פארמה השיקה תכשיר קנאבדיסיול (CBD) בשנה הקודמת. תרופת הדיכאון לאחר הלידה של סייג ', ההורמון הנוירוסטרואיד זולרסו, נבדקה גם היא במחלה זו, ופינטפלה הוא אגוניסט קולטני 5HT. ברור שתרופות אלה אינן קשורות ל- SCN1A.

Fintepla הוא אחד המרכיבים של פן-פן, אמפטמין, תרופה זו גרמה לאובדן עצום לחולים הסובלים מהשמנת יתר וליצרנית המקורית וויית '. תביעה נוספת, בדומה למתווך הסמים, עדיין בעיצומה. בשנה שעברה הואשמה חברת התרופות הצרפתית סרוויר בקידום יתר של התרופה. ישנן דוגמאות רבות לנסיגת תרופות מהשוק, והמפורסמת ביותר היא עצירת התגובה. התרופה שגרמה ליותר מ 10,000 טרגדיות חותמות לתינוקות הפכה מאוחר יותר לתרופה יעילה למיאלומה נפוצה. הנגזרת הפשוטה שלה, Revlimid, היא כיום מלך התרופות מולקולות קטנות. אנלוגי נוסף, Pomalyst, אושר לסרקומה של Kaposi' בחודש שעבר. . מעכב COX2 Wanluo, שפגע בעבר בכלכלה ובמוניטין של Merck' צפוי גם הוא לחזור לנהרות ולאגמים לאחרונה, והוא מיועד לשמש לטרשת המופילית הנגרמת כתוצאה מגודש במפרקים בחולים עם המופיליה.

מחלת Dravet' היא אפילפסיה קשה נדירה עם שכיחות משוערת של 1 מכל 20,000 עד 20,000. מרבית מחלה זו נגרמת כתוצאה ממוטציה של הפעלה של גן בשם SCN1A (המקודד תעלת יון), אך אין תרופות המשנות את המחלה למטרה זו, והתרופות ששווקו בעיקרן שולטות בסימפטומים. GW פארמה השיקה תכשיר קנאבדיסיול (CBD) בשנה הקודמת. תרופת הדיכאון לאחר הלידה של סייג ', ההורמון הנוירוסטרואיד זולרסו, נבדקה גם היא במחלה זו, ופינטפלה הוא אגוניסט קולטני 5HT. ברור שתרופות אלה אינן קשורות ל- SCN1A. Fintepla הוא אחד המרכיבים של פן-פן, אמפטמין, תרופה זו גרמה לאובדן עצום לחולים הסובלים מהשמנת יתר וליצרנית המקורית וויית '. תביעה נוספת, בדומה למתווך הסמים, עדיין בעיצומה. בשנה שעברה הואשמה חברת התרופות הצרפתית סרוויר בקידום יתר של התרופה. ישנן דוגמאות רבות לנסיגת תרופות מהשוק, והמפורסמת ביותר היא עצירת התגובה. התרופה שגרמה ליותר מ 10,000 טרגדיות חותמות לתינוקות הפכה מאוחר יותר לתרופה יעילה למיאלומה נפוצה. הנגזרת הפשוטה שלה, Revlimid, היא כיום מלך התרופות מולקולות קטנות. אנלוגי נוסף, Pomalyst, אושר לסרקומה של Kaposi' בחודש שעבר. . מעכב COX2 Wanluo, שפגע בעבר בכלכלה ובמוניטין של Merck' צפוי גם הוא לחזור לנהרות ולאגמים לאחרונה, והוא מיועד לשמש לטרשת המופילית הנגרמת כתוצאה מגודש במפרקים בחולים עם המופיליה. אתמול הוזכר כי שימוש לא נכון או מיטוב לקוי של התרופה הראשונה ישפיעו לרעה על כל המנגנון. הרישום של Fintepla עשוי לגרום לאגוני קולטני 5HT בטוחים יותר לשים לב לטיפול במחלה קשה זו. אמפטמין, אנלוגי בטוח יותר ב- Belviq, משווק כתרופה לירידה במשקל, אך היא נמכרה לראשונה לעיסאי בגלל מכירות לא טובות. השנה התבקשה לסגת מהשוק בגלל סיכון לגידול. למרות ש- Belviq הראתה רמה נמוכה של סיכון לגידול באמצעות ניתוח רטרוספקטיבי, הוא בהחלט טוב יותר מאשר Fintepla. אם המינון מופחת גם הוא יכול להיות יעיל לאפילפסיה. הבטיחות צריכה להיות דומיננטית.

השימוש הבלתי-תוויתי בפלומפטמין לפני האירוע והערכת האפיון אצל דג הזברה שיחקו אחר כך תפקיד חשוב בשמה הנכון, אך סיבה חשובה היא שמחלת דראווט&# 39 חמורה יותר מירידה במשקל ויכולה לסבול צד מסוים השפעות. האם כדאי להשתמש בתרופה כלשהי הוא מסוכן ומועיל יותר. לרפואת חירום ולסוכרת של ICU&# 39, עם יותר מתריסר סוגים של תרופות, יש דרישות בטיחות שונות לחלוטין. הופעתם של חולי Dravet הינה מוקדמת (כבת שנה), תכופה וכואבת, חמורה עלולה לגרום למוות. יתרה מזאת, הרוב המכריע של החולים האט את התפתחותם האינטלקטואלית באופן משמעותי לאחר התחלת האפילפסיה, המהווה נטל עצום. בשנה שעברה מגבר ג'ונסון ג'ונסון; ג'ונסון' הכנת אבקת K Spravato אושרה לדיכאון קשה. ניתן להמציא מחדש את התרופות הללו שגרמו נזק רב לחולים. זה מראה שלא משנה אם מדובר בתרופת קסמים כמו מטפורמין או קוץ כמו פנפלורמין, לוקח הרבה זמן ומחקר קשה למצוא את השימוש הטוב ביותר במוצר. אם המחקר מספיק, ייתכן שהגבול בין תרופות לתרופות לא יהיה גדול כפי שניתן לדמיין.